Nusinersen으로 치료받은 SMA 성인
Nusinersen으로 치료한 SMA가 있는 성인의 종단적 결과 특성화
연구 개요
상세 설명
이것은 SMA가 있는 성인 환자의 nusinersen 치료에 대한 단일 센터의 22개월 관찰 연구입니다. 총 5회 방문 예정입니다. 모든 대상체는 그들의 참여 적격성을 결정하기 위해 그들의 표준 치료 누시너센 치료를 시작하기 4주 이내에 스크리닝 방문에서 평가될 것입니다. 적격 환자는 1일, 15일, 29일 및 60일에 표준 유도 척수강내 누시네르센 치료를 완료한 후 4개월마다 유지 용량을 투여받게 됩니다. 피험자는 2개월의 부하 용량을 완료한 후 총 22개월의 치료 기간 동안 4개월마다 평가를 완료한 후 재평가됩니다.
현재 18세 이상에서 이 치료를 받는 환자에 대한 데이터는 공개되지 않았습니다. 연구에서 수집된 공개된 데이터가 없으면 성인 환자가 보험 회사로부터 이 치료를 받기 위해 승인을 받기가 어렵습니다. 이 연구는 SMA 환자가 이 치료 옵션에 더 쉽게 접근하고 일반적으로 SMA가 있는 성인 환자에서 누시네르센이 얼마나 잘 작동하는지 알아보기 위해 데이터를 수집하기를 희망합니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 18세~60세
- 장애에 대한 표준 유전자 검사에서 두 SMN1 유전자의 동형접합 결실에 의해 기록된 5q SMA의 유전적 확인
- 3 이상의 SMN2 사본 수
- 피험자는 도움 없이 30피트를 걸을 수 있어야 합니다(예: 지팡이, 보행기 금지)
- 참여에 대한 관심 및 연구 요구 사항을 충족할 수 있는 능력
- 가임기 여성은 연구에 참여하는 동안 피임을 하거나 금욕해야 합니다.
제외 기준:
- 요추 천자 절차를 방해하는 척추 질환의 병력이 있는 피험자
- 세균성 수막염 또는 뇌염의 병력이 있는 피험자
- 지난 6개월 동안 SMA에 대한 연구 약물 치료를 사용한 이력이 있거나 이 시험 기간 동안 다른 치료 시험에 등록할 계획이 있는 피험자
- 유전자 요법, 줄기 세포 또는 안티센스 올리고뉴클레오타이드로 치료한 이력
- 여행, 검사 또는 약물 연구를 방해하는 동반 질환이 있는 환자
- 조사관의 의견으로는 연구에 대한 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없는 정신적 또는 법적으로 무능력한 환자 또는 달리 연구 요구 사항을 충족할 수 없거나 연구 절차, 특히 강도 테스트에 안정적으로 협력할 수 없는 환자
- 임신 중이거나 연구에 참여하는 동안 임신을 계획하고 있거나 모유 수유 중인 여성
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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SMA nusinersen 성인 코호트
nusinersen 치료는 치료의 표준으로 제공됩니다. 치료(연구가 아닌 표준 치료)는 허리에 삽입된 바늘을 통해 뇌척수액(척추의 액체)에 주사하여 제공됩니다. 참가자는 1일(기준선), 15일, 29일 및 60일에 발생하는 각 투여/주사 동안 12mg(5mL) 용량을 받게 됩니다. 60일 치료 후 참가자는 4개월마다(6, 10, 14 등) 치료를 받게 됩니다. 60일, 6개월, 10개월, 14개월, 18개월 및 22개월 치료 후 연구 팀은 나중에 각 참가자를 만나 귀하의 전반적인 건강, 기능 및 연구 치료에 대한 반응을 평가하기 위한 정보를 수집합니다. |
SPINRAZA(nusinersen)는 경막내 주사를 통해 척수성 근위축증(SMA)을 치료하도록 FDA 승인을 받았습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근력
기간: 22개월
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보행이 가능한 SMA 성인의 근력에 대한 nusinersen 치료의 효과를 평가하기 위해
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22개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6분 걷기 테스트의 변화
기간: 22개월
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6분 걷기 테스트(6WMT)
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22개월
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해머스미스 기능성 모터 스케일의 변화 확장
기간: 22개월
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HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)
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22개월
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SMA 기능 등급 척도 변경
기간: 22개월
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수정된 SMA 기능 평가 척도(SMA-FRS)
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22개월
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강제 폐활량의 변화
기간: 22개월
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강제 폐활량(FVC)
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22개월
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음의 흡기력의 변화
기간: 22개월
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음흡기력(NIF)
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22개월
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제지방 근육량의 변화
기간: 22개월
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Dual-Energy X-Ray Absorptiometry(DXA)를 사용하여 측정한 근육량
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22개월
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삶의 질 변화
기간: 22개월
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삶의 질은 36항목 약식 설문조사(SF-36)를 사용하여 측정됩니다.
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22개월
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척골 및 비골근 측정치의 변화
기간: 22개월
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복합 근육 활동 전위 진폭(CMAP)이 기록됩니다.
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22개월
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모터 유닛 수 추정의 변화(MUNE)
기간: 22개월
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척골 신경(Abductor Digiti Minimi 근육에서 기록) MUNE 점수가 기록됩니다.
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22개월
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)을 경험한 참가자 수
기간: 22개월
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불리한 결과를 경험한 참가자 수
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22개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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