Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Volwassenen met SMA behandeld met Nusinersen

21 september 2021 bijgewerkt door: Bakri Elsheikh, Ohio State University

Karakterisering van longitudinale uitkomsten bij volwassenen met SMA behandeld met Nusinersen

Dit is een observatieonderzoek van 22 maanden in één centrum naar de behandeling met nusinersen bij volwassen patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA). Er zullen in totaal zeven bezoeken zijn. Nusinersen wordt geleverd als standaardzorg en wordt in dit onderzoek niet als onderzoek beschouwd. Er zal informatie worden verzameld over de algemene gezondheid en het functioneren, inclusief spierkracht, en over eventuele positieve en/of nadelige gebeurtenissen die de deelnemers aan het onderzoek hebben ervaren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een observatieonderzoek van 22 maanden in één centrum naar de behandeling met nusinersen bij volwassen patiënten met SMA. Er zullen in totaal vijf bezoeken zijn. Alle proefpersonen zullen worden beoordeeld tijdens een screeningbezoek niet meer dan vier weken voordat ze beginnen met hun standaardbehandeling nusinersen om te bepalen of ze in aanmerking komen voor deelname. Geschikte patiënten zullen hun standaard intrathecale nusinersen-inductiebehandeling voltooien op dag 1, 15, 29 en 60, gevolgd door onderhoudsdoses om de vier maanden. Proefpersonen zullen opnieuw worden geëvalueerd na voltooiing van de oplaaddoses na 2 maanden, gevolgd door elke vier maanden evaluaties voor de totale duur van de behandeling van 22 maanden.

Momenteel zijn er geen gegevens gepubliceerd over patiënten ouder dan 18 jaar die deze behandeling ondergaan. Zonder gepubliceerde gegevens die uit onderzoek zijn verzameld, is het voor volwassen patiënten moeilijk om toestemming van hun verzekeringsmaatschappij te krijgen om deze behandeling te krijgen. Deze studie hoopt gegevens te verzamelen om deze behandelingsoptie gemakkelijker toegankelijk te maken voor patiënten met SMA en om in het algemeen te leren hoe goed nusinersen werkt bij volwassen patiënten met SMA overuren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

15

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassenen met spinale musculaire atrofie (SMA), zoals bevestigd door klinische en genetische beoordelingen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 18 tot 60 jaar
  2. Genetische bevestiging van 5q SMA gedocumenteerd door de homozygote deletie van beide SMN1-genen op standaard genetische tests voor de aandoening
  3. SMN2-kopienummer van 3 of hoger
  4. Proefpersonen moeten in staat zijn om tien meter zonder hulp te lopen (d.w.z. geen wandelstokken, wandelaars)
  5. Interesse in deelname en het kunnen voldoen aan de studie-eisen
  6. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten anticonceptie gebruiken of zich onthouden tijdens deelname aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van spinale aandoeningen die de lumbale punctieprocedure verstoren
  2. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van bacteriële meningitis of encefalitis
  3. Proefpersonen met een geschiedenis van gebruik van experimentele medicamenteuze behandeling voor SMA in de afgelopen zes maanden, of van plan zijn zich in te schrijven voor een andere behandelingsstudie tijdens de duur van deze studie
  4. Voorgeschiedenis van behandeling met gentherapie, stamcel of antisense-oligonucleotide
  5. Patiënten met comorbide aandoeningen die reizen, testen of studiemedicatie onmogelijk maken
  6. Patiënten die, naar de mening van de onderzoeker, mentaal of wettelijk niet in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven voor het onderzoek, of anderszins niet in staat zijn om te voldoen aan de onderzoeksvereisten of betrouwbaar mee te werken aan onderzoeksprocedures, met name krachttesten
  7. Vrouwen die zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden tijdens deelname aan het onderzoek of die borstvoeding geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
SMA nusinersen volwassen cohort

De behandeling met nusinersen wordt standaard gegeven. De behandeling (die GEEN onderzoek is, maar de standaardzorg) wordt gegeven door een injectie in de cerebrospinale vloeistof (vloeistof in uw ruggengraat) via een naald die in uw onderrug wordt ingebracht. Deelnemers krijgen een dosis van 12 mg (5 ml) tijdens elke toediening/injectie, die op de volgende dagen zal plaatsvinden: 1 (basislijn), 15, 29 en 60. Na de behandeling van 60 dagen krijgen de deelnemers elke 4 maanden een behandeling (6, 10, 14 enz.).

Na de behandelingen van 60 dagen, 6 maanden, 10 maanden, 14 maanden, 18 maanden en 22 maanden zal het onderzoeksteam elke deelnemer naderhand zien om informatie te verzamelen om uw algemene gezondheid, functioneren en reactie op de behandeling voor het onderzoek te evalueren.
Geneesmiddel: nusinersen
SPINRAZA (nusinersen) is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA) door middel van intrathecale injectie.
Andere namen:
  • SPINRAZA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spierkracht
Tijdsspanne: 22 maanden
Om het effect van nusinersen-behandeling op spierkracht bij ambulante SMA-volwassenen te evalueren
22 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in looptest van zes minuten
Tijdsspanne: 22 maanden
6 minuten looptest (6WMT)
22 maanden
Verandering in Hammersmith Functional Motor Scale uitgebreid
Tijdsspanne: 22 maanden
Hammersmith functionele motorische schaal uitgebreid (HFMSE)
22 maanden
Verandering in SMA Functionele Beoordelingsschaal
Tijdsspanne: 22 maanden
gemodificeerde SMA Functional Rating Scale (SMA-FRS)
22 maanden
Verandering in geforceerde vitale capaciteit
Tijdsspanne: 22 maanden
Geforceerde vitale capaciteit (FVC)
22 maanden
Verandering in negatieve inspiratiekracht
Tijdsspanne: 22 maanden
Negatieve Inspiratoire Kracht (NIF)
22 maanden
Verandering in magere spiermassa
Tijdsspanne: 22 maanden
Spiermassa gemeten met behulp van Dual-Energy X-Ray Absorptiometry (DXA)
22 maanden
Verandering in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 22 maanden
Kwaliteit van leven zal worden gemeten met behulp van een 36-item Short Form Survey (SF-36)
22 maanden
Verandering in ulnaire en peroneale spiermetingen
Tijdsspanne: 22 maanden
Compound Muscle Action Potential Amplitude (CMAP) wordt geregistreerd
22 maanden
Verandering in schatting motoreenheidnummer (MUNE)
Tijdsspanne: 22 maanden
Ulnaire zenuw (opname bij de abductor Digiti Minimi-spier) MUNE-scores worden geregistreerd
22 maanden
Aantal deelnemers dat bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) ervaart
Tijdsspanne: 22 maanden
Aantal deelnemers dat nadelige resultaten ervaart
22 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ohio State University

Medewerkers

Biogen
Cure SMA

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 oktober 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

14 mei 2021

Studie voltooiing (WERKELIJK)

25 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 oktober 2020

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

19 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

22 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 september 2021

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2018H0311

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren