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Adulti con SMA trattati con Nusinersen

21 settembre 2021 aggiornato da: Bakri Elsheikh, Ohio State University

Caratterizzazione dei risultati longitudinali negli adulti con SMA trattati con Nusinersen

Si tratta di uno studio osservazionale di 22 mesi in un unico centro sul trattamento con nusinersen in pazienti adulti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). Ci saranno un totale di sette visite. Nusinersen è fornito come standard di cura e non è considerato ricerca in questo studio. Saranno raccolte informazioni riguardanti la salute generale e la funzione, compresa la forza muscolare, nonché eventuali eventi positivi e/o avversi sperimentati dai partecipanti allo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio osservazionale di 22 mesi in un unico centro sul trattamento con nusinersen in pazienti adulti affetti da SMA. Ci saranno un totale di cinque visite. Tutti i soggetti saranno valutati durante una visita di screening non più di quattro settimane prima di iniziare il trattamento standard di cura con nusinersen per determinare la loro idoneità alla partecipazione. I pazienti idonei completeranno il trattamento standard di induzione intratecale con nusinersen nei giorni 1, 15, 29 e 60, seguito da dosi di mantenimento ogni quattro mesi. I soggetti saranno rivalutati dopo aver completato le dosi di carico a 2 mesi seguite da valutazioni ogni quattro mesi per la durata totale del trattamento di 22 mesi.

Attualmente non ci sono dati pubblicati su pazienti che ricevono questo trattamento di età superiore ai 18 anni. Senza dati pubblicati raccolti dalla ricerca, è difficile per i pazienti adulti ottenere l'approvazione dalle loro compagnie assicurative per ricevere questo trattamento. Questo studio spera di raccogliere dati, al fine di rendere più facile l'accesso a questa opzione terapeutica per i pazienti con SMA e, in generale, di apprendere quanto bene nusinersen funzioni nei pazienti adulti con SMA nel tempo.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

15

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Adulti con atrofia muscolare spinale (SMA) come confermato da valutazioni cliniche e genetiche.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età dai 18 ai 60 anni
  2. Conferma genetica della SMA 5q documentata dalla delezione omozigote di entrambi i geni SMN1 su test genetici standard per la malattia
  3. Numero di copie SMN2 pari o superiore a 3
  4. I soggetti devono essere in grado di camminare per trenta piedi senza assistenza (es. niente bastoni, deambulatori)
  5. Interesse a partecipare e capacità di soddisfare i requisiti di studio
  6. Le donne in età fertile devono sottoporsi al controllo delle nascite o astenersi durante la partecipazione allo studio di ricerca

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con storia di malattia spinale che interferirà con la procedura di puntura lombare
  2. Soggetti con anamnesi di meningite batterica o encefalite
  3. Soggetti con storia di utilizzo di un trattamento farmacologico sperimentale per la SMA negli ultimi sei mesi o che intendono arruolarsi in qualsiasi altra sperimentazione terapeutica durante la durata di questa sperimentazione
  4. Storia di trattamento con terapia genica, cellule staminali o oligonucleotide antisenso
  5. Pazienti con condizioni di comorbilità che precludono viaggi, test o farmaci in studio
  6. Pazienti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, sono mentalmente o legalmente incapaci di fornire il consenso informato per lo studio, o sono altrimenti incapaci di soddisfare i requisiti dello studio o cooperare in modo affidabile con le procedure dello studio, in particolare i test di forza
  7. Donne in gravidanza o che intendono iniziare una gravidanza durante la partecipazione allo studio di ricerca o che stanno allattando

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte di adulti SMA nusinersen

Il trattamento nusinersen sarà somministrato come standard di cura. Il trattamento (che NON è la ricerca, ma la cura standard) verrà somministrato mediante un'iniezione nel liquido cerebrospinale (fluido nella colonna vertebrale) attraverso un ago inserito nella parte bassa della schiena. I partecipanti riceveranno una dose di 12 mg (5 ml) durante ogni somministrazione/iniezione, che avverrà nei seguenti giorni: 1 (basale), 15, 29 e 60. Dopo il trattamento di 60 giorni, i partecipanti riceveranno un trattamento ogni 4 mesi (6, 10, 14 ecc.).

Dopo i trattamenti di 60 giorni, 6 mesi, 10 mesi, 14 mesi, 18 mesi e 22 mesi, il team dello studio vedrà successivamente ogni partecipante per raccogliere informazioni per valutare la sua salute generale, la sua funzione e la risposta al trattamento per lo studio.
Droga: nusinersen
SPINRAZA (nusinersen) è approvato dalla FDA per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) attraverso l'iniezione intratecale.
Altri nomi:
  • SPINRAZA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Forza muscolare
Lasso di tempo: 22 mesi
Per valutare l'effetto del trattamento con nusinersen sulla forza muscolare negli adulti SMA ambulatoriali
22 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica nel test del cammino in sei minuti
Lasso di tempo: 22 mesi
Test del cammino di 6 minuti (6WMT)
22 mesi
Modifica della scala motoria funzionale Hammersmith ampliata
Lasso di tempo: 22 mesi
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
22 mesi
Modifica della scala di valutazione funzionale SMA
Lasso di tempo: 22 mesi
Scala di valutazione funzionale SMA modificata (SMA-FRS)
22 mesi
Modifica della capacità vitale forzata
Lasso di tempo: 22 mesi
Capacità Vitale Forzata (FVC)
22 mesi
Variazione della forza inspiratoria negativa
Lasso di tempo: 22 mesi
Forza inspiratoria negativa (NIF)
22 mesi
Variazione della massa muscolare magra
Lasso di tempo: 22 mesi
Massa muscolare misurata utilizzando Dual-Energy X-Ray Absorptiometry (DXA)
22 mesi
Cambiamento nella qualità della vita
Lasso di tempo: 22 mesi
La qualità della vita sarà misurata utilizzando il sondaggio in forma breve a 36 voci (SF-36)
22 mesi
Variazione delle misure del muscolo ulnare e peroneale
Lasso di tempo: 22 mesi
Verrà registrata l'ampiezza del potenziale d'azione dei muscoli composti (CMAP).
22 mesi
Modifica della stima del numero di unità motorie (MUNE)
Lasso di tempo: 22 mesi
Nervo ulnare (Registrazione al muscolo Abductor Digiti Minimi) Verranno registrati i punteggi MUNE
22 mesi
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 22 mesi
Numero di partecipanti che hanno avuto esiti avversi
22 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ohio State University

Collaboratori

Biogen
Cure SMA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 ottobre 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

14 maggio 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

25 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 ottobre 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

19 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

22 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2018H0311

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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