Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Adultos con AME tratados con Nusinersen

21 de septiembre de 2021 actualizado por: Bakri Elsheikh, Ohio State University

Caracterización de los resultados longitudinales en adultos con AME tratados con Nusinersen

Este es un estudio observacional de 22 meses de un solo centro sobre el tratamiento con nusinersen en pacientes adultos con atrofia muscular espinal (AME). Habrá un total de siete visitas. Nusinersen se proporciona como atención estándar y no se considera investigación en este estudio. Se recopilará información sobre la salud general y la función, incluida la fuerza muscular, así como cualquier evento positivo y/o adverso experimentado por los participantes del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio observacional de 22 meses de un solo centro sobre el tratamiento con nusinersen en pacientes adultos con AME. Habrá un total de cinco visitas. Todos los sujetos serán evaluados en una visita de selección no más de cuatro semanas antes de comenzar su tratamiento estándar con nusinersen para determinar su elegibilidad para participar. Los pacientes elegibles completarán su tratamiento estándar de inducción intratecal con nusinersen los días 1, 15, 29 y 60, seguido de dosis de mantenimiento cada cuatro meses. Los sujetos serán reevaluados después de completar las dosis de carga a los 2 meses seguidos de evaluaciones cada cuatro meses durante la duración total del tratamiento de 22 meses.

Actualmente, no hay datos publicados sobre pacientes mayores de 18 años que reciben este tratamiento. Sin datos publicados recopilados de la investigación, es difícil para los pacientes adultos obtener la aprobación de sus compañías de seguros para recibir este tratamiento. Este estudio espera recopilar datos para facilitar el acceso de los pacientes con AME a esta opción de tratamiento y, en general, aprender qué tan bien está funcionando nusinersen en pacientes adultos con AME con el tiempo.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

15

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 60 años (ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Adultos con atrofia muscular espinal (SMA) confirmada por evaluaciones clínicas y genéticas.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad 18 a 60 años
  2. Confirmación genética de 5q SMA documentada por la eliminación homocigota de ambos genes SMN1 en pruebas genéticas estándar para el trastorno
  3. Número de copia SMN2 de 3 o más
  4. Los sujetos deben poder caminar treinta pies sin ayuda (es decir, sin bastones, andadores)
  5. Interés en participar y la capacidad de cumplir con los requisitos del estudio.
  6. Las mujeres en edad fértil deben estar en control de la natalidad o abstenerse mientras participan en el estudio de investigación.

Criterio de exclusión:

  1. Sujetos con antecedentes de enfermedad de la columna que interfieran con el procedimiento de punción lumbar
  2. Sujetos con antecedentes de meningitis o encefalitis bacteriana
  3. Sujetos con antecedentes de uso de tratamiento farmacológico en investigación para la AME en los últimos seis meses, o que planeen inscribirse en cualquier otro ensayo de tratamiento durante la duración de este ensayo
  4. Antecedentes de tratamiento con terapia génica, células madre u oligonucleótido antisentido
  5. Pacientes con condiciones comórbidas que impiden viajar, realizar pruebas o estudiar medicamentos
  6. Pacientes que, en opinión del investigador, estén mental o legalmente incapacitados para dar su consentimiento informado para el estudio, o que no puedan cumplir con los requisitos del estudio o cooperar de manera confiable con los procedimientos del estudio, especialmente las pruebas de resistencia.
  7. Mujeres que están embarazadas o que tienen la intención de quedar embarazadas mientras participan en el estudio de investigación o que están amamantando

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohorte de adultos con AME nusinersen

El tratamiento con nusinersen se administrará como tratamiento estándar. El tratamiento (que NO es una investigación, sino la atención estándar) se administrará mediante una inyección en el líquido cefalorraquídeo (líquido en la columna vertebral) a través de una aguja insertada en la parte baja de la espalda. Los participantes recibirán una dosis de 12 mg (5 mL) durante cada administración/inyección, que ocurrirá en los siguientes días: 1 (línea de base), 15, 29 y 60. Después del tratamiento de 60 días, los participantes recibirán tratamiento cada 4 meses (6, 10, 14, etc.).

Después de los tratamientos de 60 días, 6 meses, 10 meses, 14 meses, 18 meses y 22 meses, el equipo del estudio verá a cada participante posteriormente para recopilar información para evaluar su salud general, función y respuesta al tratamiento para el estudio.
Droga: nusinersen
SPINRAZA (nusinersen) está aprobado por la FDA para tratar la atrofia muscular espinal (AME) mediante inyección intratecal.
Otros nombres:
  • ESPINRAZA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fuerza muscular
Periodo de tiempo: 22 meses
Evaluar el efecto del tratamiento con nusinersen sobre la fuerza muscular en adultos ambulatorios con AME
22 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la prueba de caminata de seis minutos
Periodo de tiempo: 22 meses
Prueba de caminata de 6 minutos (6WMT)
22 meses
Cambio en la escala motora funcional de Hammersmith ampliada
Periodo de tiempo: 22 meses
Escala motora funcional ampliada de Hammersmith (HFMSE)
22 meses
Cambio en la escala de calificación funcional de la SMA
Periodo de tiempo: 22 meses
Escala de calificación funcional de SMA modificada (SMA-FRS)
22 meses
Cambio en la capacidad vital forzada
Periodo de tiempo: 22 meses
Capacidad Vital Forzada (FVC)
22 meses
Cambio en la fuerza inspiratoria negativa
Periodo de tiempo: 22 meses
Fuerza Inspiratoria Negativa (NIF)
22 meses
Cambio en la masa muscular magra
Periodo de tiempo: 22 meses
Masa muscular medida mediante absorciometría de rayos X de energía dual (DXA)
22 meses
Cambio en la calidad de vida
Periodo de tiempo: 22 meses
La calidad de vida se medirá mediante la Encuesta de formato breve de 36 ítems (SF-36)
22 meses
Cambio en las medidas de los músculos cubital y peroneo
Periodo de tiempo: 22 meses
Se registrará la amplitud del potencial de acción muscular compuesto (CMAP)
22 meses
Cambio en la estimación del número de unidad motora (MUNE)
Periodo de tiempo: 22 meses
Nervio cubital (Registro en el músculo Abductor Digiti Minimi) Se registrarán las puntuaciones MUNE
22 meses
Número de participantes que experimentan eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 22 meses
Número de participantes que experimentan resultados adversos
22 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ohio State University

Colaboradores

Biogen
Cure SMA

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de octubre de 2018

Finalización primaria (ACTUAL)

14 de mayo de 2021

Finalización del estudio (ACTUAL)

25 de junio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de octubre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de octubre de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

19 de octubre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

22 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de septiembre de 2021

Última verificación

1 de septiembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2018H0311

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Atrofia muscular en la columna

Ensayos clínicos sobre nusinersen

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir