Dorośli z SMA leczeni Nusinersenem
Charakterystyka podłużnych wyników u dorosłych z SMA leczonych Nusinersenem
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to jednoośrodkowe, 22-miesięczne badanie obserwacyjne leczenia nusinersenem u dorosłych pacjentów z SMA. W sumie będzie pięć wizyt. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani ocenie podczas wizyty przesiewowej nie później niż cztery tygodnie przed rozpoczęciem standardowej terapii nusinersenem w celu ustalenia, czy kwalifikują się do udziału. Kwalifikujący się pacjenci zakończą standardowe dooponowe leczenie indukcyjne nusinersenem w dniach 1, 15, 29 i 60, a następnie dawki podtrzymujące będą podawane co cztery miesiące. Pacjenci będą ponownie oceniani po zakończeniu dawek nasycających po 2 miesiącach, a następnie co cztery miesiące będą oceniani przez całkowity czas trwania leczenia wynoszący 22 miesiące.
Obecnie nie ma opublikowanych danych dotyczących pacjentów otrzymujących to leczenie w wieku powyżej 18 lat. Bez opublikowanych danych zebranych z badań dorosłym pacjentom trudno jest uzyskać zgodę ich firm ubezpieczeniowych na poddanie się temu leczeniu. To badanie ma na celu zebranie danych, aby ułatwić dostęp do tej opcji leczenia pacjentom z SMA i ogólnie dowiedzieć się, jak dobrze nusinersen działa w godzinach nadliczbowych u dorosłych pacjentów z SMA.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- The Ohio State University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek od 18 do 60 lat
- Genetyczne potwierdzenie 5q SMA udokumentowane przez homozygotyczną delecję obu genów SMN1 w standardowych testach genetycznych dla tego zaburzenia
- Numer kopii SMN2 3 lub większy
- Badani muszą być w stanie przejść trzydzieści stóp bez pomocy (tj. bez lasek, chodzików)
- Zainteresowanie uczestnictwem i zdolność do spełnienia wymagań studiów
- Od kobiet w wieku rozrodczym wymaga się stosowania środków antykoncepcyjnych lub abstynencji podczas udziału w badaniu
Kryteria wyłączenia:
- Osoby z historią chorób kręgosłupa, które będą kolidować z procedurą nakłucia lędźwiowego
- Osoby z historią bakteryjnego zapalenia opon mózgowych lub zapalenia mózgu
- Osoby, które w ciągu ostatnich sześciu miesięcy stosowały eksperymentalne leczenie SMA lub planują włączenie się do innego badania klinicznego w czasie trwania tego badania
- Historia leczenia terapią genową, komórkami macierzystymi lub oligonukleotydem antysensownym
- Pacjenci ze współistniejącymi chorobami, które wykluczają podróżowanie, testowanie lub badanie leków
- Pacjenci, którzy w opinii badacza są niezdolni umysłowo lub prawnie do wyrażenia świadomej zgody na badanie lub z innych powodów nie są w stanie spełnić wymagań badania lub rzetelnie współpracować przy procedurach badawczych, zwłaszcza testach siłowych
- Kobiety, które są w ciąży lub zamierzają zajść w ciążę podczas udziału w badaniu naukowym lub karmią piersią
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Dorosła kohorta SMA nusinersen
Leczenie nusinersenem będzie stosowane jako leczenie standardowe. Leczenie (które NIE jest badaniem, ale standardową opieką) będzie polegało na wstrzyknięciu do płynu mózgowo-rdzeniowego (płynu w kręgosłupie) przez igłę wbitą w dolną część pleców. Uczestnicy otrzymają dawkę 12 mg (5 ml) podczas każdego podania/wstrzyknięcia, które nastąpi w następujących dniach: 1 (linia wyjściowa), 15, 29 i 60. Po 60-dniowym leczeniu uczestnicy będą otrzymywać leczenie co 4 miesiące (6, 10, 14 itd.). Po 60-dniowym, 6-miesięcznym, 10-miesięcznym, 14-miesięcznym, 18-miesięcznym i 22-miesięcznym leczeniu zespół badawczy spotka się później z każdym uczestnikiem w celu zebrania informacji w celu oceny ogólnego stanu zdrowia, funkcjonowania i odpowiedzi na leczenie w ramach badania. |
SPINRAZA (nusinersen) jest zatwierdzony przez FDA do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) poprzez wstrzyknięcie dokanałowe.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Siła mięśni
Ramy czasowe: 22 miesiące
|
Ocena wpływu leczenia nusinersenem na siłę mięśni u dorosłych chorych na SMA
|
22 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w sześciominutowym teście marszu
Ramy czasowe: 22 miesiące
|
6-minutowy test marszu (6WMT)
|
22 miesiące
|
|
Zmiana w funkcjonalnej skali motorycznej Hammersmitha rozszerzona
Ramy czasowe: 22 miesiące
|
Rozszerzona funkcjonalna skala motoryczna Hammersmitha (HFMSE)
|
22 miesiące
|
|
Zmiana w Skali Oceny Funkcjonalności SMA
Ramy czasowe: 22 miesiące
|
zmodyfikowana Skala Oceny Funkcjonalności SMA (SMA-FRS)
|
22 miesiące
|
|
Zmiana natężonej pojemności życiowej
Ramy czasowe: 22 miesiące
|
Natężona pojemność życiowa (FVC)
|
22 miesiące
|
|
Zmiana ujemnej siły wdechowej
Ramy czasowe: 22 miesiące
|
Ujemna siła wdechu (NIF)
|
22 miesiące
|
|
Zmiana beztłuszczowej masy mięśniowej
Ramy czasowe: 22 miesiące
|
Masa mięśniowa mierzona za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA)
|
22 miesiące
|
|
Zmiana jakości życia
Ramy czasowe: 22 miesiące
|
Jakość życia będzie mierzona za pomocą 36-itemowej krótkiej ankiety (SF-36)
|
22 miesiące
|
|
Zmiana pomiarów mięśni łokciowych i strzałkowych
Ramy czasowe: 22 miesiące
|
Zostanie zarejestrowana złożona amplituda potencjału czynnościowego mięśni (CMAP).
|
22 miesiące
|
|
Zmiana oszacowania liczby jednostek motorycznych (MUNE)
Ramy czasowe: 22 miesiące
|
Nerw łokciowy (Zapis w mięśniu odwodzącym Digiti Minimi) Wyniki MUNE zostaną zapisane
|
22 miesiące
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: 22 miesiące
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły niekorzystne skutki
|
22 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2018H0311
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .