Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nusinersenilla hoidetut aikuiset, joilla on SMA

tiistai 21. syyskuuta 2021 päivittänyt: Bakri Elsheikh, Ohio State University

Pitkittäisten tulosten karakterisointi aikuisilla, joilla on Nusinersenilla hoidettu SMA

Tämä on yhden keskuksen, 22 kuukauden havaintotutkimus nusinerseenihoidosta aikuisilla potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA). Vierailuja on yhteensä seitsemän. Nusinersen on vakiohoito, eikä sitä oteta huomioon tässä tutkimuksessa. Tietoja kerätään tutkimukseen osallistujien yleisestä terveydestä ja toiminnasta, mukaan lukien lihasvoima, sekä kaikista positiivisista ja/tai haitallisista tapahtumista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yhden keskuksen, 22 kuukauden havaintotutkimus nusinerseenihoidosta aikuisilla SMA-potilailla. Vierailuja on yhteensä viisi. Kaikki koehenkilöt arvioidaan seulontakäynnillä enintään neljä viikkoa ennen standardinmukaisen nusinersen-hoidon aloittamista heidän osallistumiskelpoisuutensa määrittämiseksi. Tukikelpoiset potilaat saavat tavanomaisen intratekaalisen nusinersen-induktiohoidon päätökseen päivinä 1, 15, 29 ja 60, minkä jälkeen ylläpitoannokset neljän kuukauden välein. Koehenkilöt arvioidaan uudelleen sen jälkeen, kun kyllästysannokset on saatu päätökseen 2 kuukauden kohdalla, mitä seuraa neljän kuukauden välein 22 kuukauden hoidon kokonaiskeston ajan.

Tällä hetkellä ei ole julkaistu tietoja tätä hoitoa saaneista yli 18-vuotiaista potilaista. Ilman julkaistuja tutkimuksista kerättyjä tietoja aikuisten potilaiden on vaikea saada vakuutusyhtiöltään hyväksyntää tämän hoidon saamiseen. Tämä tutkimus toivoo keräävänsä tietoja, jotta SMA-potilaiden olisi helpompi käyttää tätä hoitovaihtoehtoa, ja yleisesti ottaen oppia, kuinka hyvin nusinersen toimii aikuispotilailla, joilla on SMA-ylityötä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (AIKUINEN)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Aikuiset, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA), joka on vahvistettu kliinisissä ja geneettisissä arvioinneissa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 18-60 vuotta
  2. 5q SMA:n geneettinen vahvistus, joka on dokumentoitu molempien SMN1-geenien homotsygoottisella deleetiolla häiriön tavallisissa geneettisissä testeissä
  3. SMN2-kopionumero on 3 tai suurempi
  4. Koehenkilöiden on kyettävä kävelemään kolmekymmentä jalkaa ilman apua (esim. ei keppejä, kävelijät)
  5. Kiinnostus osallistua ja kyky täyttää opintojen vaatimukset
  6. Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee olla ehkäisyhoidossa tai pidättäytyä osallistumisesta tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on ollut selkäydinsairaus, joka häiritsee lannepunktiomenettelyä
  2. Potilaat, joilla on ollut bakteeriperäinen aivokalvontulehdus tai enkefaliitti
  3. Koehenkilöt, jotka ovat käyttäneet SMA:n lääkehoitoa viimeisten kuuden kuukauden aikana tai aikovat ilmoittautua mihin tahansa muuhun hoitokokeeseen tämän tutkimuksen aikana
  4. Aiempi hoito geeniterapialla, kantasoluilla tai antisense-oligonukleotidilla
  5. Potilaat, joilla on muita sairauksia, jotka estävät matkustamisen, testauksen tai lääketutkimuksen
  6. Potilaat, jotka ovat tutkijan mielestä henkisesti tai oikeudellisesti kyvyttömiä antamaan tietoista suostumusta tutkimukseen tai eivät muuten pysty täyttämään tutkimusvaatimuksia tai toimimaan luotettavasti yhteistyössä tutkimusmenetelmien, erityisesti vahvuustestien, kanssa
  7. Naiset, jotka ovat raskaana tai jotka aikovat tulla raskaaksi tutkimukseen osallistuessaan tai imettävät

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
SMA nusinersen aikuisten kohortti

Nusinersen-hoito annetaan normaalina hoidona. Hoito (joka EI ole tutkimusta, vaan tavanomainen hoito) annetaan injektiona aivo-selkäydinnesteeseen (selkärangan nesteeseen) alaselkään työnnetyn neulan kautta. Osallistujat saavat 12 mg:n (5 ml) annoksen jokaisen annon/injektion aikana, joka annetaan seuraavina päivinä: 1 (perustila), 15, 29 ja 60. 60 päivän hoidon jälkeen osallistujat saavat hoitoa 4 kuukauden välein (6, 10, 14 jne.).

60 päivää, 6 kuukautta, 10 kuukautta, 14 kuukautta, 18 kuukautta ja 22 kuukautta kestäneiden hoitojen jälkeen tutkimusryhmä tapaa jokaisen osallistujan myöhemmin kerätäkseen tietoja arvioidakseen yleistä terveyttäsi, toimintakykyäsi ja vastettasi tutkimukseen.
Lääke: nusinersen
SPINRAZA (nusinersen) on FDA:n hyväksymä hoitamaan spinaalista lihasatrofiaa (SMA) intratekaalisella injektiolla.
Muut nimet:
  • SPINRAZA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lihasvoima
Aikaikkuna: 22 kuukautta
Arvioida nusinerseenihoidon vaikutusta lihasvoimaan ambulatorisilla SMA-aikuisilla
22 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kuuden minuutin kävelytestissä
Aikaikkuna: 22 kuukautta
6 minuutin kävelytesti (6WMT)
22 kuukautta
Muutos Hammersmithin toiminnallisessa moottorissa laajennettu
Aikaikkuna: 22 kuukautta
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
22 kuukautta
Muutos SMA:n toiminnallisessa luokitusasteikossa
Aikaikkuna: 22 kuukautta
muokattu SMA toiminnallinen luokitusasteikko (SMA-FRS)
22 kuukautta
Muutos pakotetussa elinvoimakapasiteetissa
Aikaikkuna: 22 kuukautta
Forced Vital Capacity (FVC)
22 kuukautta
Muutos negatiivisessa sisäänhengitysvoimassa
Aikaikkuna: 22 kuukautta
Negatiivinen sisäänhengitysvoima (NIF)
22 kuukautta
Muutos vähärasvaisessa lihasmassassa
Aikaikkuna: 22 kuukautta
Lihasmassa mitattuna Dual-Energy X-Ray Absorptiometryllä (DXA)
22 kuukautta
Muutos elämänlaadussa
Aikaikkuna: 22 kuukautta
Elämänlaatua mitataan 36-tuotteen lyhytmuotoisella kyselyllä (SF-36)
22 kuukautta
Muutos kyynär- ja peroneaalilihasten mitoissa
Aikaikkuna: 22 kuukautta
Compound Muscle Action Potential Amplitude (CMAP) tallennetaan
22 kuukautta
Muutos moottoriyksiköiden lukumäärän arvioinnissa (MUNE)
Aikaikkuna: 22 kuukautta
Ulnaarhermo (tallennus Abductor Digiti Minimi -lihaksessa) MUNE-pisteet kirjataan
22 kuukautta
Haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 22 kuukautta
Haitallisia seurauksia kokeneiden osallistujien määrä
22 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ohio State University

Yhteistyökumppanit

Biogen
Cure SMA

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 14. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 25. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 19. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 22. syyskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2018H0311

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jamaica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa