Взрослые со СМА, получающие лечение Нусинерсеном
Характеристика долгосрочных исходов у взрослых со СМА, получавших лечение Нусинерсеном
Обзор исследования
Подробное описание
Это одноцентровое 22-месячное обсервационное исследование лечения нусинерсеном взрослых пациентов со СМА. Всего будет пять посещений. Все субъекты будут оцениваться во время скринингового визита не более чем за четыре недели до начала стандартного лечения нусинерсена для определения их права на участие. Подходящие пациенты завершат стандартную индукционную интратекальную терапию нузинерсеном на 1, 15, 29 и 60 день с последующим введением поддерживающих доз каждые четыре месяца. Субъекты будут повторно оцениваться после завершения нагрузочных доз через 2 месяца с последующими оценками каждые четыре месяца в течение общей продолжительности лечения в 22 месяца.
В настоящее время нет опубликованных данных о пациентах, получающих это лечение в возрасте старше 18 лет. Без опубликованных данных, собранных в результате исследований, взрослым пациентам трудно получить разрешение от своих страховых компаний на получение этого лечения. Это исследование надеется собрать данные, чтобы облегчить доступ к этому варианту лечения для пациентов со СМА и в целом узнать, насколько хорошо нусинерсен работает у взрослых пациентов со СМА в течение длительного времени.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- The Ohio State University
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Возраст от 18 до 60 лет
- Генетическое подтверждение СМА 5q, подтвержденное гомозиготной делецией обоих генов SMN1 в стандартных генетических тестах на заболевание
- Количество копий SMN2 3 или больше
- Субъекты должны быть в состоянии пройти тридцать футов без посторонней помощи (т. без тростей, ходунков)
- Заинтересованность в участии и способность соответствовать требованиям исследования
- Женщины детородного возраста должны принимать противозачаточные средства или воздерживаться от участия в исследовании.
Критерий исключения:
- Субъекты с заболеваниями позвоночника в анамнезе, которые будут мешать процедуре люмбальной пункции.
- Субъекты с историей бактериального менингита или энцефалита
- Субъекты, принимавшие в анамнезе исследуемое медикаментозное лечение СМА в течение последних шести месяцев или планирующие участие в любом другом испытании лечения в течение этого испытания.
- История лечения генной терапией, стволовыми клетками или антисмысловыми олигонуклеотидами
- Пациенты с сопутствующими заболеваниями, препятствующими поездке, тестированию или изучению лекарств
- Пациенты, которые, по мнению исследователя, психически или юридически недееспособны для предоставления информированного согласия на исследование или иным образом не могут выполнить требования исследования или надежно сотрудничать с процедурами исследования, особенно с испытанием на прочность.
- Женщины, которые беременны или планируют забеременеть во время участия в исследовании или кормят грудью
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Когорта взрослых SMA nusinersen
Лечение нусинерсеном будет проводиться в качестве стандарта лечения. Лечение (которое НЕ является исследованием, а стандартным уходом) будет проводиться путем инъекции в спинномозговую жидкость (жидкость в вашем позвоночнике) через иглу, вставленную в нижнюю часть спины. Участники будут получать дозу 12 мг (5 мл) во время каждого введения/инъекции, которая будет происходить в следующие дни: 1 (исходный уровень), 15, 29 и 60. После 60-дневного лечения участники будут получать лечение каждые 4 месяца (6, 10, 14 и т. д.). После 60-дневного, 6-месячного, 10-месячного, 14-месячного, 18-месячного и 22-месячного лечения исследовательская группа осмотрит каждого участника, чтобы собрать информацию для оценки вашего общего состояния здоровья, функции и реакции на лечение для исследования. |
СПИНРАЗА (нусинерсен) одобрена FDA для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) путем интратекальной инъекции.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Мышечная сила
Временное ограничение: 22 месяца
|
Оценить влияние лечения нусинерсеном на мышечную силу у взрослых пациентов со СМА, перенесших амбулаторное лечение.
|
22 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в тесте шестиминутной ходьбы
Временное ограничение: 22 месяца
|
6-минутный тест ходьбы (6WMT)
|
22 месяца
|
|
Расширение шкалы функциональной моторики Хаммерсмита
Временное ограничение: 22 месяца
|
Расширенная шкала функциональных моторов Hammersmith (HFMSE)
|
22 месяца
|
|
Изменение функциональной рейтинговой шкалы SMA
Временное ограничение: 22 месяца
|
модифицированная шкала функциональной оценки SMA (SMA-FRS)
|
22 месяца
|
|
Изменение форсированной жизненной емкости легких
Временное ограничение: 22 месяца
|
Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ)
|
22 месяца
|
|
Изменение отрицательной силы вдоха
Временное ограничение: 22 месяца
|
Отрицательная сила вдоха (NIF)
|
22 месяца
|
|
Изменение сухой мышечной массы
Временное ограничение: 22 месяца
|
Мышечная масса измеряется с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA).
|
22 месяца
|
|
Изменение качества жизни
Временное ограничение: 22 месяца
|
Качество жизни будет измеряться с помощью краткого опроса из 36 пунктов (SF-36).
|
22 месяца
|
|
Изменение размеров локтевой и малоберцовой мышц
Временное ограничение: 22 месяца
|
Амплитуда потенциала действия сложных мышц (CMAP) будет записана
|
22 месяца
|
|
Изменение оценки числа двигательных единиц (MUNE)
Временное ограничение: 22 месяца
|
Локтевой нерв (запись в мышце, отводящей большой палец) Будут записаны баллы MUNE.
|
22 месяца
|
|
Количество участников, у которых возникли нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: 22 месяца
|
Количество участников, которые испытывают неблагоприятные последствия
|
22 месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- Атрофия
- Болезнь двигательных нейронов
- Мышечная атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
Другие идентификационные номера исследования
- 2018H0311
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .