Adultos com AME tratados com Nusinersen
Caracterizando resultados longitudinais em adultos com AME tratados com Nusinersen
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo observacional de centro único, de 22 meses, do tratamento com nusinersen em pacientes adultos com AME. Serão ao todo cinco visitas. Todos os indivíduos serão avaliados em uma visita de triagem não mais do que quatro semanas antes de iniciar o tratamento padrão com nusinersen para determinar sua elegibilidade para participação. Os pacientes elegíveis completarão seu tratamento padrão de indução intratecal com nusinersen no dia 1, 15, 29 e 60, seguido por doses de manutenção a cada quatro meses. Os indivíduos serão reavaliados após completarem as doses de ataque em 2 meses, seguidos de avaliações a cada quatro meses durante a duração total do tratamento de 22 meses.
Atualmente, não há dados publicados sobre pacientes recebendo este tratamento com mais de 18 anos. Sem dados publicados coletados de pesquisas, é difícil para pacientes adultos obterem aprovação de suas seguradoras para receber esse tratamento. Este estudo espera coletar dados, a fim de facilitar o acesso a essa opção de tratamento para pacientes com AME e, em geral, aprender o quão bem o nusinersen está funcionando em pacientes adultos com horas extras de AME.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 18 a 60 anos
- Confirmação genética de 5q SMA documentada pela deleção homozigótica de ambos os genes SMN1 em testes genéticos padrão para o distúrbio
- Número de cópias SMN2 igual ou superior a 3
- Os indivíduos devem ser capazes de andar trinta pés sem assistência (ou seja, sem bengalas, andadores)
- Interesse em participar e a capacidade de atender aos requisitos do estudo
- As mulheres em idade reprodutiva devem tomar controle de natalidade ou abster-se durante a participação no estudo de pesquisa
Critério de exclusão:
- Indivíduos com histórico de doença da coluna vertebral que irá interferir no procedimento de punção lombar
- Indivíduos com histórico de meningite bacteriana ou encefalite
- Indivíduos com histórico de uso de tratamento medicamentoso em investigação para SMA nos últimos seis meses ou planejam se inscrever em qualquer outro estudo de tratamento durante a duração deste estudo
- Histórico de tratamento com terapia gênica, células-tronco ou oligonucleotídeo antisense
- Pacientes com comorbidades que impedem viagens, testes ou medicamentos em estudo
- Pacientes que estão, na opinião do investigador, mentalmente ou legalmente incapacitados de fornecer consentimento informado para o estudo, ou são incapazes de atender aos requisitos do estudo ou cooperar de forma confiável com os procedimentos do estudo, especialmente testes de força
- Mulheres grávidas ou que pretendam engravidar durante a participação no estudo de pesquisa ou que estejam amamentando
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Coorte de adultos SMA nusinersen
O tratamento com nusinersen será administrado como tratamento padrão. O tratamento (que NÃO é pesquisa, mas o cuidado padrão) será administrado por uma injeção no líquido cefalorraquidiano (líquido na coluna) por meio de uma agulha inserida na região lombar. Os participantes receberão uma dose de 12 mg (5 mL) durante cada administração/injeção, que ocorrerá nos seguintes dias: 1 (baseline), 15, 29 e 60. Após o tratamento de 60 dias, os participantes receberão tratamento a cada 4 meses (6, 10, 14 etc.). Após os tratamentos de 60 dias, 6 meses, 10 meses, 14 meses, 18 meses e 22 meses, a equipe do estudo verá cada participante para coletar informações para avaliar sua saúde geral, função e resposta ao tratamento para o estudo. |
SPINRAZA (nusinersen) é aprovado pela FDA para tratar a atrofia muscular espinhal (AME) por meio de injeção intratecal.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Força muscular
Prazo: 22 meses
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Avaliar o efeito do tratamento com nusinersen na força muscular em adultos com AME ambulatorial
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22 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração no Teste de Caminhada de Seis Minutos
Prazo: 22 meses
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Teste de caminhada de 6 minutos (6WMT)
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22 meses
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Mudança na Escala Motora Funcional de Hammersmith Expandida
Prazo: 22 meses
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Escala Motora Funcional de Hammersmith Expandida (HFMSE)
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22 meses
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Mudança na Escala de Classificação Funcional SMA
Prazo: 22 meses
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Escala de Classificação Funcional SMA modificada (SMA-FRS)
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22 meses
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Alteração na capacidade vital forçada
Prazo: 22 meses
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Capacidade Vital Forçada (CVF)
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22 meses
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Mudança na Força Inspiratória Negativa
Prazo: 22 meses
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Força Inspiratória Negativa (NIF)
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22 meses
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Mudança na massa muscular magra
Prazo: 22 meses
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Massa muscular medida usando a absorciometria de raios X de dupla energia (DXA)
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22 meses
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Mudança na Qualidade de Vida
Prazo: 22 meses
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A qualidade de vida será medida usando a Pesquisa de Formulário Resumido de 36 itens (SF-36)
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22 meses
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Alteração nas medidas dos músculos ulnar e fibular
Prazo: 22 meses
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A Amplitude Potencial de Ação Muscular Composta (CMAP) será registrada
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22 meses
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Alteração na estimativa do número da unidade motora (MUNE)
Prazo: 22 meses
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Nervo ulnar (Gravação no músculo abdutor do dedo mínimo) As pontuações do MUNE serão registradas
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22 meses
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Número de participantes que tiveram Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: 22 meses
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Número de participantes que tiveram resultados adversos
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22 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças da Medula Espinhal
- Atrofia
- Doença do neurônio motor
- Atrofia Muscular
- Atrofia Muscular Espinhal
Outros números de identificação do estudo
- 2018H0311
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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