Dospělí s SMA léčeni Nusinersenem
Charakterizace longitudinálních výsledků u dospělých s SMA léčených Nusinersenem
Přehled studie
Detailní popis
Jedná se o jednocentrovou, 22měsíční observační studii léčby nusinersenem u dospělých pacientů se SMA. Návštěv bude celkem pět. Všechny subjekty budou hodnoceny při screeningové návštěvě ne více než čtyři týdny před zahájením standardní péče o léčbu nusinersen, aby se určila jejich způsobilost k účasti. Vhodní pacienti dokončí svou standardní indukční intratekální léčbu nusinersenem 1., 15., 29. a 60. den následovanou udržovacími dávkami každé čtyři měsíce. Subjekty budou přehodnoceny po dokončení nasycovacích dávek po 2 měsících, po kterých budou následovat každé čtyři měsíce hodnocení po celkovou dobu trvání léčby 22 měsíců.
V současné době nejsou publikovány žádné údaje o pacientech starších 18 let, kteří dostávali tuto léčbu. Bez publikovaných dat shromážděných z výzkumu je pro dospělé pacienty obtížné získat souhlas svých pojišťoven s touto léčbou. Cílem této studie je shromáždit data, aby se pacientům s SMA zjednodušila přístup k této možnosti léčby a aby se obecně zjistilo, jak dobře nusinersen funguje u dospělých pacientů s SMA přesčas.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- The Ohio State University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18 až 60 let
- Genetické potvrzení 5q SMA dokumentované homozygotní delecí obou genů SMN1 na standardních genetických testech na poruchu
- Počet kopií SMN2 3 nebo vyšší
- Subjekty musí být schopny chodit třicet stop bez pomoci (tj. žádné hole, chodítka)
- Zájem o účast a schopnost splnit studijní požadavky
- Ženy ve fertilním věku musí během účasti na výzkumné studii užívat antikoncepci nebo abstinovat
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s anamnézou onemocnění páteře, které bude narušovat proceduru lumbální punkce
- Subjekty s anamnézou bakteriální meningitidy nebo encefalitidy
- Subjekty s anamnézou užívání zkoumané lékové léčby SMA v posledních šesti měsících nebo se plánují zapsat do jakékoli jiné léčebné studie během trvání této studie
- Historie léčby genovou terapií, kmenovými buňkami nebo antisense oligonukleotidem
- Pacienti s komorbidními stavy, které vylučují cestování, testování nebo studium léků
- Pacienti, kteří jsou podle názoru zkoušejícího duševně nebo právně nezpůsobilí poskytovat informovaný souhlas se studií nebo nejsou jinak schopni splnit požadavky studie nebo spolehlivě spolupracovat při postupech studie, zejména při testování síly
- Ženy, které jsou těhotné nebo které plánují otěhotnět během účasti ve výzkumné studii, nebo které kojí
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Kohorta dospělých SMA nusinersen
Léčba nusinersen bude poskytnuta jako standardní péče. Léčba (která NENÍ výzkum, ale standardní péče) bude podávána injekcí do mozkomíšního moku (tekutiny ve vaší páteři) jehlou zavedenou do spodní části zad. Účastníci dostanou dávku 12 mg (5 ml) během každého podání/injekce, ke kterému dojde v následujících dnech: 1 (základní hodnota), 15, 29 a 60. Po 60denní léčbě budou účastníci dostávat léčbu každé 4 měsíce (6, 10, 14 atd.). Po 60denní, 6měsíční, 10měsíční, 14měsíční, 18měsíční a 22měsíční léčbě studijní tým následně uvidí každého účastníka, aby shromáždil informace pro zhodnocení vašeho celkového zdraví, funkce a reakce na léčbu pro studii. |
SPINRAZA (nusinersen) je schválen FDA k léčbě spinální svalové atrofie (SMA) prostřednictvím intratekální injekce.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Svalová síla
Časové okno: 22 měsíců
|
Zhodnotit účinek léčby nusinersenem na svalovou sílu u ambulantních dospělých SMA
|
22 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v testu šestiminutové chůze
Časové okno: 22 měsíců
|
Test 6 minut chůze (6WMT)
|
22 měsíců
|
|
Změna ve funkční stupnici motoru Hammersmith Expanded
Časové okno: 22 měsíců
|
Rozšířená funkční stupnice motoru Hammersmith (HFMSE)
|
22 měsíců
|
|
Změna na stupnici funkčního hodnocení SMA
Časové okno: 22 měsíců
|
upravená stupnice funkčního hodnocení SMA (SMA-FRS)
|
22 měsíců
|
|
Změna vynucené vitální kapacity
Časové okno: 22 měsíců
|
Vynucená vitální kapacita (FVC)
|
22 měsíců
|
|
Změna negativní inspirační síly
Časové okno: 22 měsíců
|
Negativní inspirační síla (NIF)
|
22 měsíců
|
|
Změna čisté svalové hmoty
Časové okno: 22 měsíců
|
Svalová hmota měřená pomocí rentgenové absorptiometrie s duální energií (DXA)
|
22 měsíců
|
|
Změna kvality života
Časové okno: 22 měsíců
|
Kvalita života bude měřena pomocí 36-Item Short Form Survey (SF-36)
|
22 měsíců
|
|
Změna měření ulnárního a peroneálního svalu
Časové okno: 22 měsíců
|
Bude zaznamenána amplituda složeného svalového akčního potenciálu (CMAP).
|
22 měsíců
|
|
Změna v odhadu počtu motorových jednotek (MUNE)
Časové okno: 22 měsíců
|
Ulnární nerv (záznam ve svalu Abductor Digiti Minimi) Bude zaznamenáno skóre MUNE
|
22 měsíců
|
|
Počet účastníků, kteří zaznamenali nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: 22 měsíců
|
Počet účastníků, kteří mají nepříznivé výsledky
|
22 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2018H0311
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .