症候性ATTR-CMの日本人参加者におけるALXN2060の第3相試験
2026年6月9日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
症候性トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）の日本人参加者におけるALXN2060の有効性、安全性、薬物動態、および薬力学に関する第3相、前向き、多施設共同、非盲検、2部構成試験
この前向き研究は、ALXN2060（AG10としても知られる）の有効性、安全性、および忍容性を評価し、安定した心不全治療の背景に症状のあるATTR-CMを投与された日本人参加者における薬物動態および薬力学的プロファイルを確立するように設計されています.
調査の概要
詳細な説明
参加者は ALXN2060 を 12 か月間受け取ります (パート A)。
パート A の最後の訪問 (12 か月目) に続いて、参加者はパート B の研究を継続します。これはさらに 18 か月 (1 日目から 30 か月) 続き、その間、すべての参加者は引き続き ALXN2060 による経口治療を受けます。
パート B の 30 か月目の評価が完了すると、参加者には、ALXN2060 が日本で承認されるまで、または追加で最大 24 か月間続く延長期間中、ALXN2060 を引き続き受け取る機会が提供されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bunkyō City、日本、113-8431
- Research Site
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Fukuoka、日本、812-8582
- Research Site
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Kumamoto、日本、860-8556
- Research Site
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Kurume-shi、日本、830-0011
- Research Site
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Matsumoto-shi、日本、390-8621
- Research Site
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Nagoya、日本、466-8560
- Research Site
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Nankoku-shi、日本、783-8505
- Research Site
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Sagamihara-shi、日本、252-0375
- Research Site
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Sapporo、日本、060-8543
- Research Site
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Shinjuku-ku、日本、160-8582
- Research Site
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Suita-shi、日本、564-8565
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～86年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 野生型TTRまたはバリアントTTR遺伝子型のいずれかによるATTR-CMの確立された診断。
- -心不全による少なくとも1回の以前の入院によって証明される心不全の病歴、または心不全の臨床的証拠を伴わない心不全の病歴 体液量過負荷または血圧上昇の徴候または症状によって明らかにされる、または利尿薬による継続的な治療を必要とする、または必要とする心不全の症状。
- ATTR-CM によるニューヨーク心臓協会のクラス I ～ III の症状。
- 心血管医学療法の安定した用量について。
- 1 日目の前に 2 つのテストで 6MWT で 150 メートル以上を完了した。
- -左心室 (LV) 壁 (心室中隔または LV 後壁) の厚さは 12 ミリメートル以上。
- 心筋壁ストレスのバイオマーカー：N末端プロ脳型ナトリウム利尿ペップ（NT-proBNP）レベル≧300ピコグラム/ミリリットル（pg/mL）。
除外基準:
- -スクリーニング前の90日以内に急性心筋梗塞、急性冠症候群または冠動脈血行再建術を経験した、または脳卒中または一過性脳虚血発作を経験した。
- スクリーニング時の血行動態の不安定性。
- スクリーニングから1年以内に心臓移植を受ける可能性が高い。
- ATTR-CMの治療のための市販の医薬品およびその他の治験薬による現在の治療。
- -伝導系効果のあるカルシウムチャネル遮断薬による現在の治療（ベラパミル、ジルチアゼムなど）。 ジヒドロピリジンカルシウムチャネル遮断薬の使用は許可されています。
- -軽鎖（AL）アミロイドーシスの確定診断。
- 心筋壁ストレスのバイオマーカー: NT-ProBNP ≥ 8,500 pg/mL。
- 腎機能の測定、腎疾患の食事療法の修正による推定糸球体濾過率 < 30 mL/分/1.73 メートル平方。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ALXN2060
参加者はALXN2060を受け取ります。
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ALXN2060 錠剤は、800 ミリグラムの用量で 1 日 2 回投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート A: 6 分間歩行テスト (6MWT) での歩行距離のベースラインから治療 12 か月目までの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
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6MWT は、参加者が 6 分間にどれだけの距離を歩くことができるかを測定します。
ベースラインからの変化は、12 か月後の 6MWT 中に歩いた距離とベースラインの 6MWT 中に歩いた距離の差として計算されました。
ベースラインを決定するために、ALXN2060 の初回投与前に、24 時間以上から 3 週間以下の間隔をあけて、少なくとも 2 回の 6MWT を実施しました。
ベースライン 6MWT は、プロトコルで定義された基準をすべて満たした 2 つの適格な 6MWT について参加者が歩いた合計距離の平均です。
最小二乗平均のベースライン データからの変化は、ベースラインの測定値と訪問数に合わせて調整されました。
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ベースライン、12 か月目
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パート A および B: 30 か月間の心血管 (CV) 関連の入院数
時間枠：30ヶ月
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CV 関連入院は、30 か月にわたる参加者あたりの年間 CV 関連入院の平均数として定義されました。
CV 関連の入院も有害事象として報告され、独立した臨床事象委員会 (CEC) によって検討および裁定されました。
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30ヶ月
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30 か月間の全死因死亡率 (ACM)
時間枠：30ヶ月
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ACMは、治験治療の最初の開始日から死亡日までの30か月間の時間として評価され、カプラン・マイヤー分析を使用して分析されました。
データは、30 か月にわたる ACM の参加者数について報告されます。
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30ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート A および B: 6MWT 中の歩行距離のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6、9、18、24、30 か月目
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6MWT は、参加者が 6 分間にどれだけの距離を歩くことができるかを測定します。
ベースラインからの変化は、指定された時点での 6MWT 中の歩行距離とベースラインでの 6MWT 中の歩行距離の差として計算されました。
ベースラインを決定するために、ALXN2060 の初回投与前に、24 時間以上から 3 週間以下の間隔をあけて、少なくとも 2 回の 6MWT を実施しました。
ベースライン 6MWT は、プロトコルで定義された基準をすべて満たした 2 つの適格な 6MWT について参加者が歩いた合計距離の平均です。
最小二乗平均のベースライン データからの変化は、ベースラインの測定値と訪問数に合わせて調整されました。
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ベースライン、6、9、18、24、30 か月目
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パート A および B: カンザスシティ心筋症アンケートの総合スコア (KCCQ-OS) におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6、9、12、18、24、30 か月目
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KCCQ は、心不全参加者の健康状態と健康関連の生活の質を測定するために開発された 23 項目のアンケートです。
項目には、心不全の症状、身体的および社会的機能への影響、心不全が生活の質に与える影響などが含まれます。
全体的な概要スコアは 0 ～ 100 の範囲であり、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
表示されるデータは、ベースラインから指定された時点までの変化に関するものです。
最小二乗平均のベースライン データからの変化は、ベースラインの測定値と訪問数に合わせて調整されました。
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ベースライン、6、9、12、18、24、30 か月目
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パート A および B: 治療中に発生した有害事象 (AE)、重篤な有害事象 (SAE)、および治療中止に至った AE が発生した参加者の数
時間枠：30ヶ月目まで
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治療中に発生したAEは、初回投与後に発生した研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、参加者における不快な医学的出来事として定義されました。
治療中に発生した SAE は、死亡につながる、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的な障害/無力をもたらす、または最初の治療後に発生した先天異常/先天性異常である、あらゆる不都合な医学的出来事として定義されました。用量。
因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
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30ヶ月目まで
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パート A および B: 血清トランスサイレチン (TTR) 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、14、28日目および3、6、9、12、15、18、21、24、27および30か月目の投与前
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最小二乗平均は、共変量としての来院およびベースライン血清TTRから導出されたベースラインからの変化を意味します。
必要に応じて、他の共変量も含めました。
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ベースライン、14、28日目および3、6、9、12、15、18、21、24、27および30か月目の投与前
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パート A と B: TTR 安定化におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、投与前 14、28 日目、および 3、6、9、12、15、18、21、24、27 および 30 か月目
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TTR の安定化は、蛍光プローブ排除 (FPE) を使用して測定されました。
提示されたデータは、FPE パーセンテージの安定化におけるベースラインからの変化に関するものです。
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ベースライン、投与前 14、28 日目、および 3、6、9、12、15、18、21、24、27 および 30 か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年11月13日
一次修了 (実際)
2023年11月8日
研究の完了 (実際)
2025年8月21日
試験登録日
最初に提出
2020年11月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年11月6日
最初の投稿 (実際)
2020年11月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月9日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。