ALXN2060:n vaiheen 3 tutkimus japanilaisille osallistujille, joilla on oireinen ATTR-CM
tiistai 9. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, tuleva, monikeskus, avoin, 2-osainen tutkimus ALXN2060:n tehosta, turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja farmakodynamiikasta japanilaisista osallistujista, joilla on oireinen transtyretiiniamyloidikardiomyopatia (ATTR-CM)
Tämän prospektiivisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ALXN2060:n (tunnetaan myös nimellä AG10) tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä määrittää sen farmakokineettinen ja farmakodynaaminen profiili japanilaisille osallistujille, joille annettiin oireenmukaista ATTR-CM:ää stabiilin sydämen vajaatoiminnan taustalla. .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujat saavat ALXN2060:n 12 kuukaudeksi (osa A).
Osan A viimeisen käynnin (kuukausi 12) jälkeen osallistujat jatkavat tutkimusta osassa B, joka kestää vielä 18 kuukautta (30 kuukautta päivästä 1), jonka aikana kaikki osallistujat jatkavat suun kautta tapahtuvaa hoitoa ALXN2060:lla.
Kun osan B 30. kuukauden arvioinnit on suoritettu, osallistujille tarjotaan mahdollisuus jatkaa ALXN2060:n saamista jatkojaksolla, joka kestää kunnes ALXN2060 on hyväksytty Japanissa tai enintään 24 lisäkuukautta sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bunkyō City, Japani, 113-8431
- Research Site
-
Fukuoka, Japani, 812-8582
- Research Site
-
Kumamoto, Japani, 860-8556
- Research Site
-
Kurume-shi, Japani, 830-0011
- Research Site
-
Matsumoto-shi, Japani, 390-8621
- Research Site
-
Nagoya, Japani, 466-8560
- Research Site
-
Nankoku-shi, Japani, 783-8505
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Japani, 252-0375
- Research Site
-
Sapporo, Japani, 060-8543
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japani, 160-8582
- Research Site
-
Suita-shi, Japani, 564-8565
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 86 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vakiintunut diagnoosi ATTR-CM:stä joko villityypin TTR:n tai muunnelman TTR-genotyypin kanssa.
- Aiempi sydämen vajaatoiminta, josta on osoituksena vähintään yksi aikaisempi sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi, tai kliinisiä todisteita sydämen vajaatoiminnasta ilman aikaisempaa sydämen vajaatoimintaa sairaalahoitoa, joka ilmenee tilavuuden ylikuormituksen merkeinä tai oireina tai kohonneina paineina tai sydämen vajaatoiminnan oireina, jotka vaativat tai edellyttävät jatkuvaa diureettihoitoa.
- New York Heart Associationin luokan I-III oireet, jotka johtuvat ATTR-CM:stä.
- Vakailla annoksilla sydän- ja verisuonihoitoa.
- Suoritettu ≥ 150 metriä 6MWT:llä kahdessa testissä ennen päivää 1.
- Vasemman kammion seinämän (kammioiden väliseinä tai LV takaseinämä) paksuus ≥ 12 millimetriä.
- Sydänlihaksen seinämän stressin biomarkkerit: N-terminaalinen pro-aivotyyppinen natriureettinen pep (NT-proBNP) taso ≥ 300 pikogrammaa/millilitra (pg/ml).
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti sydäninfarkti, akuutti sepelvaltimon oireyhtymä tai sepelvaltimon revaskularisaatio tai kokenut aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus 90 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Hemodynaaminen epävakaus seulonnassa.
- Todennäköisesti sydämensiirto tehdään vuoden sisällä seulonnasta.
- Nykyinen hoito markkinoiduilla lääkevalmisteilla ja muilla tutkimusaineilla ATTR-CM:n hoitoon.
- Nykyinen hoito kalsiumkanavasalpaajilla, joilla on johtumisjärjestelmää vaikutuksia (esim. verapamiili, diltiatseemi). Dihydropyridiinikalsiumkanavasalpaajien käyttö on sallittua.
- Vahvistettu valoketjun (AL) amyloidoosin diagnoosi.
- Sydänlihaksen seinämän rasituksen biomarkkerit: NT-ProBNP ≥ 8500 pg/ml.
- Munuaisten toiminnan mittaus, arvioitu munuaiskerästen suodatusnopeus ruokavalion muokkauksella munuaistaudin kaavalla < 30 ml/minuutti/1,73 neliömetriä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ALXN2060
Osallistujat saavat ALXN2060.
|
ALXN2060-tabletteja annetaan kahdesti päivässä 800 milligramman annoksella.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Muutos lähtötilanteesta 12. kuukauteen hoidon etäkävelyssä kuuden minuutin kävelytestin aikana (6MWT)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
6MWT mittaa kuinka pitkän matkan osallistuja voi kävellä 6 minuutissa.
Muutos lähtötasosta laskettiin erona 12 kuukauden 6 MWT:n aikana kävellyn matkan ja lähtötason 6 MWT:n aikana kävellyn matkan välillä.
Perustason määrittämiseksi suoritettiin vähintään 2 6MWT:tä > 24 tunnin - ≤ 3 viikon välein ennen ensimmäistä ALXN2060-annosta.
Perustaso 6MWT on osallistujien kokonaismatkan keskiarvo kahdelle kelpuutetulle 6MWT:lle, jotka täyttivät kaikki protokollan määrittämät kriteerit.
Pienimmän neliösumman keskimääräistä muutosta lähtötilanteen tiedoista oikaistiin perusmittauksilla ja käynneillä.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Osat A ja B: Sydän- ja verisuonisairauksiin (CV) liittyvien sairaalahoitojen määrä 30 kuukauden aikana
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
CV:hen liittyvä sairaalahoito määriteltiin CV:hen liittyvien sairaalahoitojen keskimääräiseksi lukumääräksi osallistujaa kohden vuodessa 30 kuukauden aikana.
CV:hen liittyvät sairaalahoidot raportoitiin myös haittatapahtumina, ja riippumaton kliinisten tapahtumien komitea (CEC) arvioi ja arvioi ne.
|
30 kuukautta
|
|
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus (ACM) 30 kuukauden aikana
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
ACM arvioitiin ajanjaksona tutkimushoidon ensimmäisestä aloituspäivästä kuolemaan 30 kuukauden aikana, ja se analysoitiin Kaplan-Meier-analyysillä.
Tiedot raportoidaan ACM:ää sairastavien osallistujien lukumäärästä 30 kuukauden ajalta.
|
30 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osat A ja B: Muutos lähtötasosta kävellessä 6 MWT:n aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 9, 18, 24 ja 30
|
6MWT mittaa kuinka pitkän matkan osallistuja voi kävellä 6 minuutissa.
Muutos perusviivasta laskettiin erona 6 MWT:n aikana tietyissä aikapisteissä kävellyn matkan ja lähtöviivan 6 MWT:n aikana kävellyn matkan välillä.
Perustason määrittämiseksi suoritettiin vähintään 2 6MWT:tä > 24 tunnin - ≤ 3 viikon välein ennen ensimmäistä ALXN2060-annosta.
Perustaso 6MWT on osallistujien kokonaismatkan keskiarvo kahdelle kelpuutetulle 6MWT:lle, jotka täyttivät kaikki protokollan määrittämät kriteerit.
Pienimmän neliösumman keskimääräistä muutosta lähtötilanteen tiedoista oikaistiin perusmittauksilla ja käynneillä.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 9, 18, 24 ja 30
|
|
Osat A ja B: Muutos lähtötasosta Kansas Cityn kardiomyopatiakyselyn kokonaispistemäärässä (KCCQ-OS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 9, 12, 18, 24 ja 30
|
KCCQ on 23 kohdan kyselylomake, joka on kehitetty mittaamaan sydämen vajaatoimintaa sairastavien osallistujien terveydentilaa ja terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Kohteita ovat sydämen vajaatoiminnan oireet, vaikutukset fyysisiin ja sosiaalisiin toimintoihin sekä sydämen vajaatoiminnan vaikutus heidän elämänlaatuunsa.
Yhteenvetopisteet vaihtelivat välillä 0-100, ja korkeammat pisteet osoittivat parempaa terveydentilaa.
Esitetyt tiedot koskevat muutosta lähtötasosta tiettyihin aikapisteisiin.
Pienimmän neliösumman keskimääräistä muutosta lähtötilanteen tiedoista oikaistiin perusmittauksilla ja käynneillä.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 9, 12, 18, 24 ja 30
|
|
Osat A ja B: Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (AE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja hoidon lopettamiseen johtavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa kuukausi 30
|
Hoidon aiheuttama AE määriteltiin mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimustoimenpiteen käyttöön, riippumatta siitä katsottiinko sen liittyvän ensimmäisen annoksen jälkeen tapahtuneeseen tutkimusinterventioon.
Hoitoon vaadittava SAE määriteltiin mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen tai oli synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio, joka ilmeni ensimmäisen annos.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Jopa kuukausi 30
|
|
Osat A ja B: Muutos lähtötilanteesta seerumin transtyretiini (TTR) -pitoisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennakkoannos päivinä 14, 28 ja kuukausina 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 ja 30
|
Pienin neliösumma tarkoittaa muutosta lähtötasosta, joka on johdettu käynneistä ja seerumin TTR:stä kovariaattina.
Muita kovariaatteja otettiin mukaan tarpeen mukaan.
|
Lähtötilanne, ennakkoannos päivinä 14, 28 ja kuukausina 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 ja 30
|
|
Osat A ja B: Muutos lähtötilanteesta TTR-vakautuksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, annosta edeltävät päivät 14, 28 ja kuukaudet 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 ja 30
|
TTR:n stabiloituminen mitattiin käyttämällä fluoresoivan koettimen poissulkemista (FPE).
Esitetyt tiedot koskevat muutosta lähtötilanteesta FPE:n prosentuaalisen stabiloinnin osalta.
|
Lähtötilanne, annosta edeltävät päivät 14, 28 ja kuukaudet 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 ja 30
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 13. marraskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 8. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. elokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 9. marraskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 10. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN2060-TAC-302
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .