Eine Phase-3-Studie zu ALXN2060 bei japanischen Teilnehmern mit symptomatischem ATTR-CM
9. Juni 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Eine prospektive, multizentrische, offene, zweiteilige Phase-3-Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ALXN2060 bei japanischen Teilnehmern mit symptomatischer Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM)
Diese prospektive Studie dient der Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von ALXN2060 (auch als AG10 bekannt) sowie der Ermittlung seines pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Profils bei japanischen Teilnehmern mit symptomatischem ATTR-CM, das vor dem Hintergrund einer Therapie mit stabiler Herzinsuffizienz verabreicht wurde .
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Teilnehmer erhalten ALXN2060 für 12 Monate (Teil A).
Nach dem letzten Besuch (Monat 12) von Teil A werden die Teilnehmer die Studie in Teil B fortsetzen, die weitere 18 Monate (30 Monate ab Tag 1) dauern wird, in denen alle Teilnehmer weiterhin eine orale Behandlung mit ALXN2060 erhalten.
Nach Abschluss der Bewertungen in Monat 30 in Teil B wird den Teilnehmern die Möglichkeit geboten, ALXN2060 während des Verlängerungszeitraums weiter zu erhalten, der bis zur Zulassung von ALXN2060 in Japan oder bis zu 24 weitere Monate dauert, je nachdem, was zuerst eintritt.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
25
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Bunkyō City, Japan, 113-8431
- Research Site
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Fukuoka, Japan, 812-8582
- Research Site
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Kumamoto, Japan, 860-8556
- Research Site
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Kurume-shi, Japan, 830-0011
- Research Site
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Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
- Research Site
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Nagoya, Japan, 466-8560
- Research Site
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Nankoku-shi, Japan, 783-8505
- Research Site
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Sagamihara-shi, Japan, 252-0375
- Research Site
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Sapporo, Japan, 060-8543
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
- Research Site
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Suita-shi, Japan, 564-8565
- Research Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
16 Jahre bis 86 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Etablierte Diagnose von ATTR-CM entweder mit Wildtyp-TTR oder einem abweichenden TTR-Genotyp.
- Vorgeschichte von Herzinsuffizienz, nachgewiesen durch mindestens 1 vorherigen Krankenhausaufenthalt wegen Herzinsuffizienz oder klinischer Nachweis von Herzinsuffizienz ohne vorherige Krankenhauseinweisung wegen Herzinsuffizienz, manifestiert durch Anzeichen oder Symptome einer Volumenüberlastung oder erhöhtem Druck oder Herzinsuffizienzsymptomen, die eine kontinuierliche Behandlung mit einem Diuretikum erforderten oder erfordern.
- Symptome der Klasse I-III der New York Heart Association aufgrund von ATTR-CM.
- Auf stabilen Dosen der kardiovaskulären medizinischen Therapie.
- Absolviert ≥ 150 Meter auf dem 6MGT bei 2 Tests vor Tag 1.
- Dicke der linksventrikulären (LV) Wand (interventrikuläres Septum oder LV-Hinterwand) ≥ 12 Millimeter.
- Biomarker der Myokardwandbelastung: N-terminaler Pro-Hirntyp-natriuretischer Pep (NT-proBNP)-Spiegel ≥ 300 Pikogramm/Milliliter (pg/ml).
Ausschlusskriterien:
- Akuter Myokardinfarkt, akutes Koronarsyndrom oder koronare Revaskularisation oder Schlaganfall oder transitorische ischämische Attacke innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening.
- Hämodynamische Instabilität beim Screening.
- Voraussichtlich innerhalb eines Jahres nach dem Screening einer Herztransplantation unterzogen.
- Aktuelle Behandlung mit vermarkteten Arzneimitteln und anderen Prüfsubstanzen zur Behandlung von ATTR-CM.
- Aktuelle Behandlung mit Kalziumkanalblockern mit Wirkung auf das Reizleitungssystem (z. B. Verapamil, Diltiazem). Die Verwendung von Dihydropyridin-Kalziumkanalblockern ist erlaubt.
- Bestätigte Diagnose einer Leichtketten(AL)-Amyloidose.
- Biomarker der Myokardwandbelastung: NT-ProBNP ≥ 8.500 pg/mL.
- Messung der Nierenfunktion, geschätzte glomeruläre Filtrationsrate durch Formel „Modification of Diet in Renal Disease“ < 30 ml/Minute/1,73 Quadratmeter.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: ALXN2060
Teilnehmer erhalten ALXN2060.
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ALXN2060-Tabletten werden zweimal täglich in einer Dosis von 800 Milligramm verabreicht.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Teil A: Änderung der während des Sechs-Minuten-Gehtests (6MWT) zurückgelegten Distanz vom Ausgangswert bis zum 12. Behandlungsmonat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 12
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Der 6MWT misst, wie weit ein Teilnehmer in 6 Minuten laufen kann.
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Differenz zwischen der während des 6MWT nach 12 Monaten zurückgelegten Distanz und der während des 6MWT zu Studienbeginn zurückgelegten Distanz berechnet.
Um den Ausgangswert zu bestimmen, wurden vor der ersten Dosis von ALXN2060 mindestens 2 6MWTs im Abstand von > 24 Stunden bis ≤ 3 Wochen durchgeführt.
Der Basis-6MWT ist der Durchschnitt der von den Teilnehmern zurückgelegten Gesamtstrecke für die beiden qualifizierenden 6MWTs, die alle im Protokoll definierten Kriterien erfüllten.
Die kleinsten Quadrate bedeuten, dass die Veränderung gegenüber den Basisdaten für Basismessungen und Besuche angepasst wurde.
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Basislinie, Monat 12
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Teile A und B: Anzahl der kardiovaskulären (CV)-bedingten Krankenhausaufenthalte über einen Zeitraum von 30 Monaten
Zeitfenster: 30 Monate
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Der kardiovaskuläre Krankenhausaufenthalt wurde als die durchschnittliche Anzahl der kardiovaskulären Krankenhausaufenthalte pro Teilnehmer und Jahr über einen Zeitraum von 30 Monaten definiert.
Auch kardiovaskuläre Krankenhausaufenthalte wurden als unerwünschte Ereignisse gemeldet und von einem unabhängigen Clinical Events Committee (CEC) überprüft und entschieden.
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30 Monate
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Gesamtmortalität (ACM) über einen Zeitraum von 30 Monaten
Zeitfenster: 30 Monate
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ACM wurde als Zeit vom Datum des ersten Beginns der Studienbehandlung bis zum Todesdatum während eines Zeitraums von 30 Monaten bewertet und mithilfe der Kaplan-Meier-Analyse analysiert.
Es werden Daten zur Anzahl der Teilnehmer mit ACM über den Zeitraum von 30 Monaten gemeldet.
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30 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Teile A und B: Änderung der während des 6MWT zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 6, 9, 18, 24 und 30
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Der 6MWT misst, wie weit ein Teilnehmer in 6 Minuten laufen kann.
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Differenz zwischen der während des 6MWT zu bestimmten Zeitpunkten zurückgelegten Distanz und der während des 6MWT zu Studienbeginn zurückgelegten Distanz berechnet.
Um den Ausgangswert zu bestimmen, wurden vor der ersten Dosis von ALXN2060 mindestens 2 6MWTs im Abstand von > 24 Stunden bis ≤ 3 Wochen durchgeführt.
Der Basis-6MWT ist der Durchschnitt der von den Teilnehmern zurückgelegten Gesamtstrecke für die beiden qualifizierenden 6MWTs, die alle im Protokoll definierten Kriterien erfüllten.
Die kleinsten Quadrate bedeuten, dass die Veränderung gegenüber den Basisdaten für Basismessungen und Besuche angepasst wurde.
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Ausgangswert, Monate 6, 9, 18, 24 und 30
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Teile A und B: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtscore des Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-OS)
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 6, 9, 12, 18, 24 und 30
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Der KCCQ ist ein 23-Punkte-Fragebogen, der entwickelt wurde, um den Gesundheitszustand und die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Teilnehmern mit Herzinsuffizienz zu messen.
Zu den Themen gehören Herzinsuffizienzsymptome, Auswirkungen auf körperliche und soziale Funktionen und wie sich ihre Herzinsuffizienz auf ihre Lebensqualität auswirkt.
Der zusammenfassende Gesamtwert lag zwischen 0 und 100, wobei höhere Werte auf einen besseren Gesundheitszustand hinweisen.
Die dargestellten Daten beziehen sich auf Änderungen vom Ausgangswert zu bestimmten Zeitpunkten.
Die kleinsten Quadrate bedeuten, dass die Veränderung gegenüber den Basisdaten für Basismessungen und Besuche angepasst wurde.
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Ausgangswert, Monate 6, 9, 12, 18, 24 und 30
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Teile A und B: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) und UE, die zum Abbruch der Behandlung führen
Zeitfenster: Bis zum 30. Monat
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Ein behandlungsbedingtes UE wurde als jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer definiert, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienintervention zusammenhängt, unabhängig davon, ob man davon ausgeht, dass es mit der Studienintervention zusammenhängt, die nach der ersten Dosis auftrat.
Ein behandlungsbedingtes SUE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, das zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer dauerhaften Behinderung/Unfähigkeit führte oder eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler war, der nach dem ersten Mal auftrat Dosis.
Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
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Bis zum 30. Monat
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Teile A und B: Änderung der Serumtransthyretin (TTR)-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Vordosis an den Tagen 14, 28 und den Monaten 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 und 30
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Die kleinsten Quadrate bedeuten die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, abgeleitet aus Besuchen und dem Ausgangs-Serum-TTR als Kovariate.
Bei Bedarf wurden weitere Kovariaten einbezogen.
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Ausgangswert, Vordosis an den Tagen 14, 28 und den Monaten 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 und 30
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Teile A und B: Änderung der TTR-Stabilisierung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Tage vor der Einnahme 14, 28 und Monate 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 und 30
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Die TTR-Stabilisierung wurde mittels Fluoreszenzsondenausschluss (FPE) gemessen.
Die dargestellten Daten beziehen sich auf Veränderungen der prozentualen FPE-Stabilisierung gegenüber dem Ausgangswert.
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Ausgangswert, Tage vor der Einnahme 14, 28 und Monate 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 und 30
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
13. November 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
8. November 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
21. August 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. November 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. November 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
9. November 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. Juni 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
9. Juni 2026
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALXN2060-TAC-302
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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