증상이 있는 ATTR-CM이 있는 일본 참가자의 ALXN2060에 대한 3상 연구
2026년 6월 9일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
증상이 있는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)이 있는 일본 참가자에서 ALXN2060의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학에 대한 3상, 전향적, 다기관, 공개 라벨, 2부 연구
이 전향적 연구는 ALXN2060(AG10이라고도 함)의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하고 안정적인 심부전 치료를 배경으로 증상이 있는 ATTR-CM을 투여한 일본 참가자에서 약동학 및 약력학 프로파일을 확립하기 위해 설계되었습니다. .
연구 개요
상세 설명
참가자는 12개월 동안 ALXN2060을 받게 됩니다(파트 A).
파트 A의 마지막 방문(12개월) 후, 참가자는 파트 B에서 연구를 계속하게 되며, 이 연구는 추가 18개월(1일부터 30개월) 동안 지속되며, 이 기간 동안 모든 참가자는 계속해서 ALXN2060으로 경구 치료를 받게 됩니다.
파트 B에서 30개월 평가를 완료한 후 참가자에게는 연장 기간 동안 ALXN2060을 계속 받을 수 있는 기회가 제공되며, 연장 기간은 일본에서 ALXN2060이 승인될 때까지 또는 추가로 최대 24개월 동안 지속됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bunkyō City, 일본, 113-8431
- Research Site
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Fukuoka, 일본, 812-8582
- Research Site
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Kumamoto, 일본, 860-8556
- Research Site
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Kurume-shi, 일본, 830-0011
- Research Site
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Matsumoto-shi, 일본, 390-8621
- Research Site
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Nagoya, 일본, 466-8560
- Research Site
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Nankoku-shi, 일본, 783-8505
- Research Site
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Sagamihara-shi, 일본, 252-0375
- Research Site
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Sapporo, 일본, 060-8543
- Research Site
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Shinjuku-ku, 일본, 160-8582
- Research Site
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Suita-shi, 일본, 564-8565
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 야생형 TTR 또는 변형 TTR 유전자형으로 ATTR-CM의 확립된 진단.
- 심부전으로 인한 이전 입원이 최소 1회에 의해 입증된 심부전 병력 또는 이전 심부전 입원 없이 심부전의 임상적 증거가 있으며, 이뇨제를 사용한 지속적인 치료가 필요하거나 요구되는 용적 과부하 또는 상승된 압력 또는 심부전 증상의 징후 또는 증상으로 나타납니다.
- ATTR-CM으로 인한 New York Heart Association Class I-III 증상.
- 안정적인 용량의 심혈관 의료 요법에 대해.
- 1일 이전에 2번의 테스트에서 6MWT로 ≥ 150미터를 완료했습니다.
- 좌심실(LV) 벽(심실 중격 또는 좌심실 후벽) 두께 ≥ 12밀리미터.
- 심근벽 스트레스의 바이오마커: N-말단 pro-brain-type natriuretic pep(NT-proBNP) 수준 ≥ 300 피코그램/밀리리터(pg/mL).
제외 기준:
- 급성 심근 경색, 급성 관상동맥 증후군 또는 관상동맥 혈관재생술, 또는 스크리닝 전 90일 이내에 뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작을 경험한 환자.
- 스크리닝 시 혈역학적 불안정성.
- 검진 후 1년 이내에 심장 이식 수술을 받을 가능성이 높습니다.
- ATTR-CM 치료를 위한 시판 의약품 및 기타 연구용 제제를 사용한 현재 치료.
- 전도 시스템 효과가 있는 칼슘 채널 차단제(예: 베라파밀, 딜티아젬)를 사용한 현재 치료. 디하이드로피리딘 칼슘 채널 차단제의 사용이 허용됩니다.
- 경쇄(AL) 아밀로이드증 진단이 확인되었습니다.
- 심근벽 스트레스의 바이오마커: NT-ProBNP ≥ 8,500 pg/mL.
- 신장 기능 측정, 신장 질환 공식에서 Modification of Diet에 의한 예상 사구체 여과율 < 30 mL/분/1.73 미터 제곱.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ALXN2060
참가자는 ALXN2060을 받게 됩니다.
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ALXN2060 정제는 800mg의 용량으로 하루에 두 번 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 6분 걷기 테스트(6MWT) 동안 원거리 걷기 치료를 기준선에서 12개월차로 변경
기간: 기준선, 12개월
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6MWT는 참가자가 6분 안에 얼마나 멀리 걸을 수 있는지를 측정합니다.
기준선으로부터의 변화는 12개월째 6MWT 동안 걷는 거리와 기준선에서 6MWT 동안 걷는 거리 사이의 차이로 계산되었습니다.
기준선을 결정하기 위해 ALXN2060의 첫 번째 투여 전 24시간 이상에서 3주 이하의 간격으로 최소 2회의 6MWT가 수행되었습니다.
기준선 6MWT는 모든 프로토콜 정의 기준을 충족하는 2개의 적격 6MWT에 대해 참가자가 걷는 총 거리의 평균입니다.
기준 측정 및 방문에 대해 기준 데이터의 최소 제곱 평균 변화가 조정되었습니다.
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기준선, 12개월
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파트 A 및 B: 30개월 동안 심혈관(CV) 관련 입원 수
기간: 30개월
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CV 관련 입원은 30개월 동안 참가자당 연간 평균 CV 관련 입원 횟수로 정의되었습니다.
CV 관련 입원도 부작용으로 보고되었으며 독립적인 임상 사건 위원회(CEC)에 의해 검토 및 판결되었습니다.
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30개월
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30개월 동안의 모든 원인으로 인한 사망률(ACM)
기간: 30개월
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ACM은 연구치료를 처음 시작한 날부터 사망일까지 30개월 동안의 시간으로 평가하였고, Kaplan-Meier 분석을 이용하여 분석하였다.
30개월 동안 ACM 참가자 수에 대한 데이터가 보고됩니다.
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30개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A 및 B: 6MWT 동안 걷는 거리의 기준선 변화
기간: 기준선, 6개월, 9개월, 18개월, 24개월, 30개월
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6MWT는 참가자가 6분 안에 얼마나 멀리 걸을 수 있는지를 측정합니다.
기준선으로부터의 변화는 지정된 시점에서 6MWT 동안 걷는 거리와 기준선에서 6MWT 동안 걷는 거리 사이의 차이로 계산되었습니다.
기준선을 결정하기 위해 ALXN2060의 첫 번째 투여 전 24시간 이상에서 3주 이하의 간격으로 최소 2회의 6MWT가 수행되었습니다.
기준선 6MWT는 모든 프로토콜 정의 기준을 충족하는 2개의 적격 6MWT에 대해 참가자가 걷는 총 거리의 평균입니다.
기준 측정 및 방문에 대해 기준 데이터의 최소 제곱 평균 변화가 조정되었습니다.
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기준선, 6개월, 9개월, 18개월, 24개월, 30개월
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파트 A 및 B: 캔자스시티 심근병증 설문지 전체 점수(KCCQ-OS)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월, 9개월, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월
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KCCQ는 심부전 참가자의 건강 상태와 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위해 개발된 23개 항목의 설문지입니다.
항목에는 심부전 증상, 신체 및 사회적 기능에 미치는 영향, 심부전이 삶의 질에 미치는 영향이 포함됩니다.
전체 요약 점수의 범위는 0~100점이며, 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 의미합니다.
제시된 데이터는 기준선에서 지정된 시점까지의 변경에 대한 것입니다.
기준 측정 및 방문에 대해 기준 데이터의 최소 제곱 평균 변화가 조정되었습니다.
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기준선, 6개월, 9개월, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월
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파트 A 및 B: 치료로 인한 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 치료 중단으로 이어지는 AE가 발생한 참가자 수
기간: 30개월까지
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치료로 인한 AE는 첫 번째 투여 후 발생한 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 관련된 참가자의 임의의 예상치 못한 의학적 발생으로 정의되었습니다.
치료로 인한 SAE는 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 필요로 하거나, 지속적인 장애/무능력을 초래하거나, 최초 치료 후 발생한 선천적 기형/출생 결함인 모든 바람직하지 않은 의학적 사건으로 정의되었습니다. 정량.
인과관계에 상관없이 모든 심각한 이상사례 및 기타 이상사례(심각하지 않음)에 대한 요약은 '보고된 이상사례' 섹션에 나와 있습니다.
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30개월까지
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파트 A 및 B: 혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 14, 28일 및 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 및 30개월에 투여 전
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최소 제곱은 방문 및 기준 혈청 TTR을 공변량으로 하여 파생된 기준선으로부터의 변화를 의미합니다.
필요에 따라 다른 공변량이 포함되었습니다.
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기준선, 14, 28일 및 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 및 30개월에 투여 전
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파트 A 및 B: TTR 안정화의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 투여 전 14, 28일 및 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 및 30개월
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TTR 안정화는 형광 프로브 배제(FPE)를 사용하여 측정되었습니다.
제시된 데이터는 FPE 백분율 안정화의 기준선 변경에 대한 것입니다.
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기준선, 투여 전 14, 28일 및 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 및 30개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 11월 13일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 8일
연구 완료 (실제)
2025년 8월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 11월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 11월 6일
처음 게시됨 (실제)
2020년 11월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 9일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .