Фаза 3 исследования ALXN2060 у японских участников с симптомами ATTR-CM
9 июня 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, проспективное, многоцентровое, открытое, двухчастное исследование эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики ALXN2060 у японских участников с симптоматической транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM)
Это проспективное исследование предназначено для оценки эффективности, безопасности и переносимости ALXN2060 (также известного как AG10), а также для установления его фармакокинетического и фармакодинамического профиля у японских участников с симптоматическим ATTR-CM, вводимым на фоне терапии стабильной сердечной недостаточности. .
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Участники получат ALXN2060 на 12 месяцев (часть A).
После последнего визита (12-й месяц) части A участники продолжат исследование части B, которое продлится еще 18 месяцев (30 месяцев с первого дня), в течение которых все участники будут продолжать получать пероральное лечение ALXN2060.
После завершения оценки 30-го месяца в Части B участникам будет предложена возможность продолжать получать ALXN2060 в течение периода продления, который продлится до тех пор, пока ALXN2060 не будет одобрен в Японии, или еще до 24 месяцев, в зависимости от того, что наступит раньше.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
25
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Bunkyō City, Япония, 113-8431
- Research Site
-
Fukuoka, Япония, 812-8582
- Research Site
-
Kumamoto, Япония, 860-8556
- Research Site
-
Kurume-shi, Япония, 830-0011
- Research Site
-
Matsumoto-shi, Япония, 390-8621
- Research Site
-
Nagoya, Япония, 466-8560
- Research Site
-
Nankoku-shi, Япония, 783-8505
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Япония, 252-0375
- Research Site
-
Sapporo, Япония, 060-8543
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Япония, 160-8582
- Research Site
-
Suita-shi, Япония, 564-8565
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 86 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Установленный диагноз ATTR-CM либо с TTR дикого типа, либо с вариантным генотипом TTR.
- Сердечная недостаточность в анамнезе, подтвержденная как минимум 1 предшествующей госпитализацией по поводу сердечной недостаточности или клинические признаки сердечной недостаточности без предшествующей госпитализации по поводу сердечной недостаточности, проявляющаяся признаками или симптомами объемной перегрузки или повышенным давлением, или симптомами сердечной недостаточности, которые требовали или требуют постоянного лечения диуретиками.
- Симптомы класса I-III Нью-Йоркской кардиологической ассоциации, вызванные ATTR-CM.
- На стабильных дозах сердечно-сосудистой медикаментозной терапии.
- Пройдено ≥ 150 метров на 6MWT в 2 тестах до первого дня.
- Толщина стенки левого желудочка (ЛЖ) (межжелудочковой перегородки или задней стенки ЛЖ) ≥ 12 миллиметров.
- Биомаркеры стресса стенки миокарда: уровень N-концевого промозгового натрийуретического pep (NT-proBNP) ≥ 300 пикограмм/мл (пг/мл).
Критерий исключения:
- Острый инфаркт миокарда, острый коронарный синдром или коронарная реваскуляризация, перенесенный инсульт или транзиторная ишемическая атака в течение 90 дней до скрининга.
- Гемодинамическая нестабильность при скрининге.
- Вероятна трансплантация сердца в течение года после скрининга.
- Текущее лечение имеющимися в продаже лекарственными препаратами и другими исследуемыми агентами для лечения ATTR-CM.
- Текущее лечение блокаторами кальциевых каналов с действием на проводящую систему (например, верапамил, дилтиазем). Допускается применение дигидропиридиновых блокаторов кальциевых каналов.
- Подтвержденный диагноз амилоидоза легких цепей (AL).
- Биомаркеры стресса стенки миокарда: NT-ProBNP ≥ 8500 пг/мл.
- Измерение функции почек, расчетная скорость клубочковой фильтрации по формуле «Модификация диеты при заболеваниях почек» < 30 мл/мин/1,73 метров в квадрате.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ALXN2060
Участники получат ALXN2060.
|
Таблетки ALXN2060 будут вводиться два раза в день в дозе 800 миллиграммов.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть A: Изменение дистанции, пройденной во время теста шестиминутной ходьбы (6MWT), от исходного уровня к 12-му месяцу лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
|
6MWT измеряет, какое расстояние участник может пройти за 6 минут.
Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали как разницу между расстоянием, пройденным во время 6MWT через 12 месяцев, и расстоянием, пройденным во время 6MWT на исходном уровне.
Чтобы определить исходный уровень, перед введением первой дозы ALXN2060 было проведено как минимум 2 6MWT с интервалом от > 24 часов до ≤ 3 недель.
Базовый показатель 6MWT представляет собой среднее значение общего расстояния, пройденного участниками в двух квалификационных соревнованиях 6MWT, которые соответствовали всем критериям, определенным протоколом.
Наименьшие квадраты означают изменение по сравнению с исходными данными, которые были скорректированы с учетом исходных показателей и посещений.
|
Исходный уровень, 12 месяц
|
|
Части A и B: Число госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний за 30-месячный период
Временное ограничение: 30 месяцев
|
Госпитализация по поводу сердечно-сосудистых заболеваний определялась как среднее количество госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний на одного участника в год за 30-месячный период.
О госпитализациях, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, также сообщалось как о нежелательных явлениях, которые рассматривались и оценивались независимым комитетом по клиническим событиям (CEC).
|
30 месяцев
|
|
Смертность от всех причин (СКМ) за 30-месячный период
Временное ограничение: 30 месяцев
|
ACM оценивался как время от даты первого начала исследуемого лечения до даты смерти в течение 30-месячного периода и анализировался с использованием анализа Каплана-Мейера.
Приводятся данные о количестве участников с ACM за 30-месячный период.
|
30 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Части A и B: Изменение пройденного расстояния по сравнению с базовым уровнем в течение 6MWT
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 9, 18, 24 и 30 месяцы
|
6MWT измеряет, какое расстояние участник может пройти за 6 минут.
Изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как разница между расстоянием, пройденным во время 6MWT в определенные моменты времени, и расстоянием, пройденным во время 6MWT в исходном состоянии.
Чтобы определить исходный уровень, перед введением первой дозы ALXN2060 было проведено как минимум 2 6MWT с интервалом от > 24 часов до ≤ 3 недель.
Базовый показатель 6MWT представляет собой среднее значение общего расстояния, пройденного участниками в двух квалификационных соревнованиях 6MWT, которые соответствовали всем критериям, определенным протоколом.
Наименьшие квадраты означают изменение по сравнению с исходными данными, которые были скорректированы с учетом исходных показателей и посещений.
|
Исходный уровень, 6, 9, 18, 24 и 30 месяцы
|
|
Части A и B: Изменение общего балла по опроснику кардиомиопатии Канзас-Сити по сравнению с исходным уровнем (KCCQ-OS)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6, 9, 12, 18, 24 и 30 месяцы.
|
KCCQ представляет собой опросник из 23 пунктов, разработанный для измерения состояния здоровья и качества жизни, связанного со здоровьем, у участников с сердечной недостаточностью.
Вопросы включают симптомы сердечной недостаточности, влияние на физические и социальные функции, а также то, как сердечная недостаточность влияет на качество жизни.
Общий итоговый балл варьировался от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья.
Представленные данные относятся к изменению от базового уровня к указанным моментам времени.
Наименьшие квадраты означают изменение по сравнению с исходными данными, которые были скорректированы с учетом исходных показателей и посещений.
|
Исходный уровень, 6, 9, 12, 18, 24 и 30 месяцы.
|
|
Части A и B: Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и НЯ, приводящими к прекращению лечения.
Временное ограничение: До 30 месяца
|
НЯ, возникшие во время лечения, определялись как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, временно связанное с использованием исследуемого вмешательства, независимо от того, считалось ли оно связанным с исследуемым вмешательством, которое произошло после первой дозы.
СНЯ, возникшее при лечении, определялось как любое неблагоприятное медицинское происшествие, которое приводило к смерти, было опасным для жизни, требовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводило к стойкой инвалидности/недееспособности или представляло собой врожденную аномалию/врожденный дефект, возникший после первого доза.
Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных), независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
|
До 30 месяца
|
|
Части A и B: Изменение концентрации сывороточного транстиретина (TTR) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, предварительная доза в дни 14, 28 и месяцы 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 и 30.
|
Наименьшие квадраты означают изменение по сравнению с исходным уровнем, полученное на основе посещений и исходного TTR сыворотки в качестве ковариаты.
Другие ковариаты включались по мере необходимости.
|
Исходный уровень, предварительная доза в дни 14, 28 и месяцы 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 и 30.
|
|
Части A и B: Изменение по сравнению с базовым уровнем стабилизации TTR
Временное ограничение: Исходный уровень, дни перед приемом дозы 14, 28 и месяцы 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 и 30.
|
Стабилизацию TTR измеряли с использованием исключения флуоресцентных зондов (FPE).
Представленные данные отражают изменение процентной стабилизации FPE по сравнению с базовым уровнем.
|
Исходный уровень, дни перед приемом дозы 14, 28 и месяцы 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 и 30.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 ноября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 ноября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
21 августа 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 ноября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 ноября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 ноября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALXN2060-TAC-302
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .