Une étude de phase 3 sur ALXN2060 chez des participants japonais atteints d'ATTR-CM symptomatique
9 juin 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude de phase 3, prospective, multicentrique, ouverte, en 2 parties sur l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ALXN2060 chez des participants japonais atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine symptomatique (ATTR-CM)
Cette étude prospective est conçue pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'ALXN2060 (également connu sous le nom d'AG10), ainsi que pour établir son profil pharmacocinétique et pharmacodynamique chez les participants japonais atteints d'ATTR-CM symptomatique administrés sur fond de traitement stable de l'insuffisance cardiaque .
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les participants recevront ALXN2060 pendant 12 mois (Partie A).
Après la dernière visite (mois 12) de la partie A, les participants poursuivront l'étude dans la partie B, qui durera 18 mois supplémentaires (30 mois à compter du jour 1), au cours desquels tous les participants continueront à recevoir un traitement oral avec ALXN2060.
Une fois les évaluations du 30e mois de la partie B terminées, les participants se verront offrir la possibilité de continuer à recevoir ALXN2060 pendant la période de prolongation, qui durera jusqu'à ce qu'ALXN2060 soit approuvé au Japon ou jusqu'à 24 mois supplémentaires, selon la première éventualité.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
25
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bunkyō City, Japon, 113-8431
- Research Site
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Fukuoka, Japon, 812-8582
- Research Site
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Kumamoto, Japon, 860-8556
- Research Site
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Kurume-shi, Japon, 830-0011
- Research Site
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Matsumoto-shi, Japon, 390-8621
- Research Site
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Nagoya, Japon, 466-8560
- Research Site
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Nankoku-shi, Japon, 783-8505
- Research Site
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Sagamihara-shi, Japon, 252-0375
- Research Site
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Sapporo, Japon, 060-8543
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japon, 160-8582
- Research Site
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Suita-shi, Japon, 564-8565
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans à 86 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic établi d'ATTR-CM avec TTR de type sauvage ou un génotype variant de TTR.
- Antécédents d'insuffisance cardiaque attestés par au moins 1 hospitalisation antérieure pour insuffisance cardiaque ou signes cliniques d'insuffisance cardiaque sans hospitalisation antérieure pour insuffisance cardiaque se manifestant par des signes ou des symptômes de surcharge volémique ou de pressions élevées ou des symptômes d'insuffisance cardiaque nécessitant ou nécessitant un traitement continu avec un diurétique.
- Symptômes de classe I-III de la New York Heart Association dus à ATTR-CM.
- Sur des doses stables de thérapie médicale cardiovasculaire.
- Terminé ≥ 150 mètres sur le 6MWT sur 2 tests avant le jour 1.
- Épaisseur de la paroi ventriculaire gauche (VG) (septum interventriculaire ou paroi postérieure du VG) ≥ 12 millimètres.
- Biomarqueurs du stress de la paroi myocardique : niveau de pep natriurétique de type pro-cerveau N-terminal (NT-proBNP) ≥ 300 picogrammes/millilitre (pg/mL).
Critère d'exclusion:
- Infarctus aigu du myocarde, syndrome coronarien aigu ou revascularisation coronarienne, ou accident vasculaire cérébral ou accident ischémique transitoire dans les 90 jours précédant le dépistage.
- Instabilité hémodynamique au dépistage.
- Susceptible de subir une transplantation cardiaque dans l'année suivant le dépistage.
- Traitement actuel avec des produits médicamenteux commercialisés et d'autres agents expérimentaux pour le traitement de l'ATTR-CM.
- Traitement en cours avec des inhibiteurs calciques ayant des effets sur le système de conduction (par exemple, vérapamil, diltiazem). L'utilisation d'inhibiteurs calciques dihydropyridiniques est autorisée.
- Diagnostic confirmé d'amylose à chaîne légère (AL).
- Biomarqueurs du stress de la paroi myocardique : NT-ProBNP ≥ 8 500 pg/mL.
- Mesure de la fonction rénale, taux de filtration glomérulaire estimé par la formule Modification of Diet in Renal Disease < 30 ml/minute/1,73 mètres au carré.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ALXN2060
Les participants recevront ALXN2060.
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Les comprimés ALXN2060 seront administrés deux fois par jour à une dose de 800 milligrammes.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie A : Changement entre la ligne de base et le 12 mois de traitement de la distance parcourue pendant le test de marche de six minutes (6MWT)
Délai: Référence, mois 12
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Le 6MWT mesure la distance qu'un participant peut parcourir en 6 minutes.
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la différence entre la distance parcourue pendant le 6MWT à 12 mois et la distance parcourue pendant le 6MWT au départ.
Pour déterminer la ligne de base, au moins 2 6MWT ont été réalisés à un intervalle de > 24 heures à ≤ 3 semaines avant la première dose d'ALXN2060.
Le 6MWT de base est la moyenne de la distance totale parcourue par les participants pour les 2 6MWT qualifiés qui répondaient à tous les critères définis dans le protocole.
La variation moyenne des moindres carrés par rapport aux données de base a été ajustée en fonction des mesures de base et des visites.
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Référence, mois 12
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Parties A et B : Nombre d'hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires (CV) sur une période de 30 mois
Délai: 30 mois
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L'hospitalisation pour cause cardiovasculaire a été définie comme le nombre moyen d'hospitalisations pour cause cardiovasculaire par participant et par an sur une période de 30 mois.
Les hospitalisations liées à des maladies cardiovasculaires ont également été signalées comme événements indésirables et ont été examinées et jugées par un comité indépendant des événements cliniques (CEC).
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30 mois
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Mortalité toutes causes confondues (MAC) sur une période de 30 mois
Délai: 30 mois
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L'ACM a été évaluée comme le temps écoulé entre la date du premier début du traitement à l'étude et la date du décès sur une période de 30 mois, et a été analysée à l'aide de l'analyse de Kaplan-Meier.
Les données sont rapportées pour le nombre de participants atteints d'ACM sur la période de 30 mois.
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30 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Parties A et B : changement par rapport à la ligne de base de la distance parcourue pendant le 6MWT
Délai: Référence, mois 6, 9, 18, 24 et 30
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Le 6MWT mesure la distance qu'un participant peut parcourir en 6 minutes.
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la différence entre la distance parcourue pendant le 6MWT à des moments précis et la distance parcourue pendant le 6MWT au départ.
Pour déterminer la ligne de base, au moins 2 6MWT ont été réalisés à un intervalle de > 24 heures à ≤ 3 semaines avant la première dose d'ALXN2060.
Le 6MWT de base est la moyenne de la distance totale parcourue par les participants pour les 2 6MWT qualifiés qui répondaient à tous les critères définis dans le protocole.
La variation moyenne des moindres carrés par rapport aux données de base a été ajustée en fonction des mesures de base et des visites.
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Référence, mois 6, 9, 18, 24 et 30
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Parties A et B : changement par rapport à la ligne de base dans le score global du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-OS)
Délai: Référence, mois 6, 9, 12, 18, 24 et 30
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Le KCCQ est un questionnaire en 23 éléments développé pour mesurer l'état de santé et la qualité de vie liée à la santé des participants souffrant d'insuffisance cardiaque.
Les éléments comprennent les symptômes de l'insuffisance cardiaque, l'impact sur les fonctions physiques et sociales et l'impact de leur insuffisance cardiaque sur leur qualité de vie.
Le score récapitulatif global variait de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant un meilleur état de santé.
Les données présentées concernent le changement entre la ligne de base et des moments spécifiés.
La variation moyenne des moindres carrés par rapport aux données de base a été ajustée en fonction des mesures de base et des visites.
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Référence, mois 6, 9, 12, 18, 24 et 30
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Parties A et B : nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement, des événements indésirables graves (EIG) et des EI conduisant à l'arrêt du traitement
Délai: Jusqu'au mois 30
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Un EI survenu pendant le traitement a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant, temporairement associé à l'utilisation de l'intervention de l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié à l'intervention de l'étude, survenu après la première dose.
Un EIG survenu pendant le traitement était défini comme tout événement médical indésirable ayant entraîné la mort, mettant la vie en danger, nécessitant une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraînant une invalidité/une incapacité persistante, ou étant une anomalie congénitale/une anomalie congénitale survenue après le premier traitement. dose.
Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
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Jusqu'au mois 30
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Parties A et B : changement par rapport à la valeur initiale de la concentration sérique de transthyrétine (TTR)
Délai: Base de référence, pré-dose aux jours 14, 28 et mois 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 et 30
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Les moindres carrés signifient le changement par rapport à la ligne de base dérivé des visites et du TTR sérique de base comme covariable.
D'autres covariables ont été incluses selon les besoins.
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Base de référence, pré-dose aux jours 14, 28 et mois 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 et 30
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Parties A et B : changement par rapport à la ligne de base dans la stabilisation du TTR
Délai: Base de référence, jours 14, 28 avant l'administration et mois 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 et 30
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La stabilisation du TTR a été mesurée par exclusion de sonde fluorescente (FPE).
Les données présentées concernent le changement par rapport à la ligne de base dans la stabilisation du pourcentage de FPE.
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Base de référence, jours 14, 28 avant l'administration et mois 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 et 30
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 novembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
8 novembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
21 août 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 novembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 novembre 2020
Première publication (Réel)
9 novembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 juin 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALXN2060-TAC-302
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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