En fase 3-studie av ALXN2060 i japanske deltakere med symptomatisk ATTR-CM
9. juni 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En fase 3, prospektiv, multisenter, åpen etikett, 2-delt studie av effektivitet, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av ALXN2060 hos japanske deltakere med symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)
Denne prospektive studien er designet for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til ALXN2060 (også kjent som AG10), samt å etablere dens farmakokinetiske og farmakodynamiske profil hos japanske deltakere med symptomatisk ATTR-CM administrert på bakgrunn av stabil hjertesviktbehandling .
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakerne vil motta ALXN2060 i 12 måneder (del A).
Etter det siste besøket (måned 12) i del A, vil deltakerne fortsette studien i del B, som vil vare i ytterligere 18 måneder (30 måneder fra dag 1), hvor alle deltakerne vil fortsette å motta oral behandling med ALXN2060.
Etter fullføring av måned 30 vurderinger i del B, vil deltakerne bli tilbudt muligheten til å fortsette å motta ALXN2060 i utvidelsesperioden, som vil vare til ALXN2060 er godkjent i Japan eller i opptil 24 ekstra måneder, avhengig av hva som inntreffer først.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bunkyō City, Japan, 113-8431
- Research Site
-
Fukuoka, Japan, 812-8582
- Research Site
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Research Site
-
Kurume-shi, Japan, 830-0011
- Research Site
-
Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
- Research Site
-
Nagoya, Japan, 466-8560
- Research Site
-
Nankoku-shi, Japan, 783-8505
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Japan, 252-0375
- Research Site
-
Sapporo, Japan, 060-8543
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
- Research Site
-
Suita-shi, Japan, 564-8565
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år til 86 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Etablert diagnose av ATTR-CM med enten villtype TTR eller en variant TTR genotype.
- Anamnese med hjertesvikt påvist av minst 1 tidligere sykehusinnleggelse for hjertesvikt eller kliniske bevis på hjertesvikt uten tidligere hjertesvikt sykehusinnleggelse manifestert av tegn eller symptomer på volumoverbelastning eller forhøyet trykk eller hjertesviktsymptomer som krever eller krever pågående behandling med et vanndrivende middel.
- New York Heart Association klasse I-III symptomer på grunn av ATTR-CM.
- På stabile doser kardiovaskulær medisinsk terapi.
- Fullførte ≥ 150 meter på 6MWT på 2 tester før dag 1.
- Venstre ventrikkel (LV) vegg (interventrikulær septum eller LV posterior vegg) tykkelse ≥ 12 millimeter.
- Biomarkører for myokardveggstress: N-terminal pro-hjerne-type natriuretisk pep (NT-proBNP) nivå ≥ 300 pikogram/milliliter (pg/mL).
Ekskluderingskriterier:
- Akutt hjerteinfarkt, akutt koronarsyndrom eller koronar revaskularisering, eller opplevd hjerneslag eller forbigående iskemisk angrep innen 90 dager før screening.
- Hemodynamisk ustabilitet ved screening.
- Sannsynligvis gjennomgå hjertetransplantasjon innen et år etter screening.
- Nåværende behandling med markedsførte legemidler og andre undersøkelsesmidler for behandling av ATTR-CM.
- Gjeldende behandling med kalsiumkanalblokkere med ledningssystemeffekter (for eksempel verapamil, diltiazem). Bruk av dihydropyridin kalsiumkanalblokkere er tillatt.
- Bekreftet diagnose av lettkjede (AL) amyloidose.
- Biomarkører for myokardveggstress: NT-ProBNP ≥ 8500 pg/mL.
- Mål for nyrefunksjon, estimert glomerulær filtrasjonshastighet ved modifikasjon av kosthold ved nyresykdom formel < 30 ml/minutt/1,73 meter i kvadrat.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ALXN2060
Deltakerne vil motta ALXN2060.
|
ALXN2060 tabletter vil bli administrert to ganger daglig i en dose på 800 milligram.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A: Endring fra baseline til måned 12 av behandling i avstandsgang i løpet av seks-minutters gangtesten (6MWT)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
6MWT måler hvor langt en deltaker kan gå på 6 minutter.
Endring fra baseline ble beregnet som forskjellen mellom avstanden som gikk under 6MWT ved 12 måneder og distansen som gikk under 6MWT ved baseline.
For å bestemme baseline, ble minst 2 6MWT utført > 24 timer til ≤ 3 ukers mellomrom før den første dosen av ALXN2060.
Grunnlinjen 6MWT er gjennomsnittet av den totale distansen som deltakerne har gått for de 2 kvalifiserte 6MWTene som oppfylte alle de protokolldefinerte kriteriene.
Minste kvadraters gjennomsnittsendring fra baselinedata ble justert for baselinemål og besøk.
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Del A og B: Antall kardiovaskulære (CV)-relaterte sykehusinnleggelser over en 30-måneders periode
Tidsramme: 30 måneder
|
CV-relatert sykehusinnleggelse ble definert som gjennomsnittlig antall CV-relaterte innleggelser per deltaker per år over en 30-måneders periode.
CV-relaterte sykehusinnleggelser ble også rapportert som uønskede hendelser og ble gjennomgått og dømt av en uavhengig Clinical Event Committee (CEC).
|
30 måneder
|
|
Dødelighet av alle årsaker (ACM) over en 30-måneders periode
Tidsramme: 30 måneder
|
ACM ble vurdert som tid fra datoen for første oppstart av studiebehandlingen til dødsdatoen i løpet av en 30-måneders periode, og ble analysert ved hjelp av Kaplan-Meier-analyse.
Data rapporteres for antall deltakere med ACM over 30-månedersperioden.
|
30 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A og B: Endring fra grunnlinje i avstand som er gått i løpet av 6MWT
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 9, 18, 24 og 30
|
6MWT måler hvor langt en deltaker kan gå på 6 minutter.
Endring fra baseline ble beregnet som forskjellen mellom distansen som gikk i løpet av 6MWT på angitte tidspunkter og distansen som gikk under 6MWT ved baseline.
For å bestemme baseline, ble minst 2 6MWT utført > 24 timer til ≤ 3 ukers mellomrom før den første dosen av ALXN2060.
Grunnlinjen 6MWT er gjennomsnittet av den totale distansen som deltakerne har gått for de 2 kvalifiserte 6MWTene som oppfylte alle de protokolldefinerte kriteriene.
Minste kvadraters gjennomsnittsendring fra baselinedata ble justert for baselinemål og besøk.
|
Grunnlinje, måned 6, 9, 18, 24 og 30
|
|
Del A og B: Endring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Samlet poengsum (KCCQ-OS)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 9, 12, 18, 24 og 30
|
KCCQ er et 23-elements spørreskjema utviklet for å måle helsestatus og helserelatert livskvalitet hos deltakere med hjertesvikt.
Elementer inkluderer hjertesviktsymptomer, innvirkning på fysiske og sosiale funksjoner, og hvordan deres hjertesvikt påvirker deres livskvalitet.
Den generelle oppsummeringsskåren varierte fra 0-100, med høyere skåre som indikerer bedre helsetilstand.
Data presentert er for endring fra baseline til spesifiserte tidspunkter.
Minste kvadraters gjennomsnittsendring fra baselinedata ble justert for baselinemål og besøk.
|
Grunnlinje, måned 6, 9, 12, 18, 24 og 30
|
|
Del A og B: Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og AE som fører til seponering av behandling
Tidsramme: Opp til måned 30
|
En behandlingsutløst AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker, tidsmessig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den ble ansett som relatert til studieintervensjonen som skjedde etter første dose eller ikke.
En behandlingsutløst SAE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende funksjonshemming/uførhet, eller var en medfødt anomali/fødselsdefekt som oppsto etter første gang dose.
En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
|
Opp til måned 30
|
|
Del A og B: Endring fra baseline i serumtransthyretin (TTR) konsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje, forhåndsdose på dag 14, 28 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 og 30
|
Minste kvadrater betyr endring fra baseline avledet fra med besøk og baseline serum TTR som en kovariat.
Andre kovariater ble inkludert etter behov.
|
Grunnlinje, forhåndsdose på dag 14, 28 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 og 30
|
|
Del A og B: Endring fra baseline i TTR-stabilisering
Tidsramme: Grunnlinje, førdose dag 14, 28 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 og 30
|
TTR-stabilisering ble målt ved bruk av fluorescerende probeeksklusjon (FPE).
Data presentert er for endring fra baseline i FPE prosentvis stabilisering.
|
Grunnlinje, førdose dag 14, 28 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 og 30
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. november 2020
Primær fullføring (Faktiske)
8. november 2023
Studiet fullført (Faktiske)
21. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. november 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. november 2020
Først lagt ut (Faktiske)
9. november 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. juni 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALXN2060-TAC-302
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .