Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie av ALXN2060 i japanske deltakere med symptomatisk ATTR-CM

9. april 2024 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, prospektiv, multisenter, åpen etikett, 2-delt studie av effektivitet, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av ALXN2060 hos japanske deltakere med symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)

Denne prospektive studien er designet for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til ALXN2060 (også kjent som AG10), samt å etablere dens farmakokinetiske og farmakodynamiske profil hos japanske deltakere med symptomatisk ATTR-CM administrert på bakgrunn av stabil hjertesviktbehandling .

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakerne vil motta ALXN2060 i 12 måneder (del A). Etter det siste besøket (måned 12) i del A, vil deltakerne fortsette studien i del B, som vil vare i ytterligere 18 måneder (30 måneder fra dag 1), hvor alle deltakerne vil fortsette å motta oral behandling med ALXN2060. Etter fullføring av måned 30 vurderinger i del B, vil deltakerne bli tilbudt muligheten til å fortsette å motta ALXN2060 i utvidelsesperioden, som vil vare til ALXN2060 er godkjent i Japan eller i opptil 24 ekstra måneder, avhengig av hva som inntreffer først.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8431
        • Research Site
      • Fukuoka-shi, Japan, 812-8582
        • Research Site
      • Kumamoto-shi, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japan, 783-8505
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japan, 252-0375
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8543
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 564-8565
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 88 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Etablert diagnose av ATTR-CM med enten villtype TTR eller en variant TTR genotype.
  2. Anamnese med hjertesvikt påvist av minst 1 tidligere sykehusinnleggelse for hjertesvikt eller kliniske bevis på hjertesvikt uten tidligere hjertesvikt sykehusinnleggelse manifestert av tegn eller symptomer på volumoverbelastning eller forhøyet trykk eller hjertesviktsymptomer som krever eller krever pågående behandling med et vanndrivende middel.
  3. New York Heart Association klasse I-III symptomer på grunn av ATTR-CM.
  4. På stabile doser kardiovaskulær medisinsk terapi.
  5. Fullførte ≥ 150 meter på 6MWT på 2 tester før dag 1.
  6. Venstre ventrikkel (LV) vegg (interventrikulær septum eller LV posterior vegg) tykkelse ≥ 12 millimeter.
  7. Biomarkører for myokardveggstress: N-terminal pro-hjerne-type natriuretisk pep (NT-proBNP) nivå ≥ 300 pikogram/milliliter (pg/mL).

Ekskluderingskriterier:

  1. Akutt hjerteinfarkt, akutt koronarsyndrom eller koronar revaskularisering, eller opplevd hjerneslag eller forbigående iskemisk angrep innen 90 dager før screening.
  2. Hemodynamisk ustabilitet ved screening.
  3. Sannsynligvis gjennomgå hjertetransplantasjon innen et år etter screening.
  4. Nåværende behandling med markedsførte legemidler og andre undersøkelsesmidler for behandling av ATTR-CM.
  5. Gjeldende behandling med kalsiumkanalblokkere med ledningssystemeffekter (for eksempel verapamil, diltiazem). Bruk av dihydropyridin kalsiumkanalblokkere er tillatt.
  6. Bekreftet diagnose av lettkjede (AL) amyloidose.
  7. Biomarkører for myokardveggstress: NT-ProBNP ≥ 8500 pg/mL.
  8. Mål for nyrefunksjon, estimert glomerulær filtrasjonshastighet ved modifikasjon av kosthold ved nyresykdom formel < 30 ml/minutt/1,73 meter i kvadrat.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ALXN2060
Deltakerne vil motta ALXN2060.
Legemiddel: ALXN2060
ALXN2060 tabletter vil bli administrert to ganger daglig i en dose på 800 milligram.
Andre navn:
  • AG10
  • Acoramidis

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline til måned 12 av behandling i avstandsgang i løpet av seks-minutters gangtesten (6MWT)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Grunnlinje, måned 12
Dødelighet av alle årsaker og kardiovaskulær-relatert sykehusinnleggelse over en 30-måneders periode
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 30
Grunnlinje til og med måned 30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline til måned 30 av behandling i avstand gikk i løpet av 6MWT
Tidsramme: Grunnlinje, måned 30
Grunnlinje, måned 30
Endring fra baseline til måned 12 av behandling i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Samlet poengsum (KCCQ-OS)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline til måned 30 av behandling i KCCQ-OS
Tidsramme: Grunnlinje, måned 30
Grunnlinje, måned 30
Forekomst av behandlingsfremkallende alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (AE)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
Grunnlinje til og med måned 12
Forekomst av behandlingsfremkommende SAE og AE
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 30
Grunnlinje til og med måned 30
Endring fra baseline til dag 28 i transthyretin (TTR) stabilisering
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28
Grunnlinje, dag 28
Endring fra basislinje til måned 30 i TTR-stabilisering
Tidsramme: Grunnlinje, måned 30
Grunnlinje, måned 30

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2020

Primær fullføring (Faktiske)

8. november 2023

Studiet fullført (Antatt)

23. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

9. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN2060-TAC-302

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Symptomatisk Transthyretin Amyloid Kardiomyopati

Kliniske studier på ALXN2060

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ukraine

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere