Uno studio di fase 3 di ALXN2060 in partecipanti giapponesi con ATTR-CM sintomatico
9 giugno 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 3, prospettico, multicentrico, in aperto, in 2 parti sull'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALXN2060 nei partecipanti giapponesi con cardiomiopatia sintomatica da transtiretina amiloide (ATTR-CM)
Questo studio prospettico è progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ALXN2060 (noto anche come AG10), nonché per stabilire il suo profilo farmacocinetico e farmacodinamico nei partecipanti giapponesi con ATTR-CM sintomatico somministrato su uno sfondo di terapia stabile per insufficienza cardiaca .
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I partecipanti riceveranno ALXN2060 per 12 mesi (Parte A).
Dopo l'ultima visita (mese 12) della Parte A, i partecipanti continueranno lo studio nella Parte B, che durerà per altri 18 mesi (30 mesi dal Giorno 1), durante i quali tutti i partecipanti continueranno a ricevere trattamento orale con ALXN2060.
Dopo il completamento delle valutazioni del mese 30 nella Parte B, ai partecipanti verrà offerta l'opportunità di continuare a ricevere ALXN2060 nel periodo di estensione, che durerà fino all'approvazione di ALXN2060 in Giappone o per un massimo di 24 mesi aggiuntivi, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
25
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bunkyō City, Giappone, 113-8431
- Research Site
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Fukuoka, Giappone, 812-8582
- Research Site
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Kumamoto, Giappone, 860-8556
- Research Site
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Kurume-shi, Giappone, 830-0011
- Research Site
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Matsumoto-shi, Giappone, 390-8621
- Research Site
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Nagoya, Giappone, 466-8560
- Research Site
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Nankoku-shi, Giappone, 783-8505
- Research Site
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Sagamihara-shi, Giappone, 252-0375
- Research Site
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Sapporo, Giappone, 060-8543
- Research Site
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Shinjuku-ku, Giappone, 160-8582
- Research Site
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Suita-shi, Giappone, 564-8565
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 16 anni a 86 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi accertata di ATTR-CM con TTR wild-type o genotipo TTR variante.
- Storia di insufficienza cardiaca evidenziata da almeno 1 precedente ricovero per insufficienza cardiaca o evidenza clinica di insufficienza cardiaca senza precedente ricovero per insufficienza cardiaca manifestato da segni o sintomi di sovraccarico di volume o pressioni elevate o sintomi di insufficienza cardiaca che hanno richiesto o richiedono un trattamento in corso con un diuretico.
- Sintomi di classe I-III della New York Heart Association dovuti a ATTR-CM.
- Su dosi stabili di terapia medica cardiovascolare.
- Completato ≥ 150 metri sul 6MWT su 2 test prima del giorno 1.
- Spessore della parete del ventricolo sinistro (LV) (setto interventricolare o parete posteriore del LV) ≥ 12 millimetri.
- Biomarcatori dello stress della parete miocardica: livello di pep natriuretico di tipo pro-cervello N-terminale (NT-proBNP) ≥ 300 picogrammi/millilitro (pg/mL).
Criteri di esclusione:
- Infarto miocardico acuto, sindrome coronarica acuta o rivascolarizzazione coronarica, ictus o attacco ischemico transitorio nei 90 giorni precedenti lo screening.
- Instabilità emodinamica allo screening.
- Probabilmente subirà un trapianto di cuore entro un anno dallo screening.
- Trattamento in corso con prodotti farmaceutici commercializzati e altri agenti sperimentali per il trattamento di ATTR-CM.
- Trattamento in corso con calcio-antagonisti con effetti sul sistema di conduzione (ad esempio, verapamil, diltiazem). È consentito l'uso di bloccanti dei canali del calcio diidropiridinici.
- Diagnosi confermata di amiloidosi da catene leggere (AL).
- Biomarcatori dello stress della parete miocardica: NT-ProBNP ≥ 8.500 pg/mL.
- Misurazione della funzionalità renale, velocità di filtrazione glomerulare stimata in base alla formula Modificazione della dieta nella malattia renale < 30 mL/minuto/1,73 metri quadrati.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: ALXN2060
I partecipanti riceveranno ALXN2060.
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Le compresse di ALXN2060 verranno somministrate due volte al giorno alla dose di 800 milligrammi.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Parte A: variazione dal basale al mese 12 di trattamento della distanza percorsa durante il test del cammino in sei minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
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Il 6MWT misura la distanza che un partecipante può percorrere in 6 minuti.
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come la differenza tra la distanza percorsa durante il 6MWT a 12 mesi e la distanza percorsa durante il 6MWT al basale.
Per determinare il basale, sono stati condotti almeno 2 6MWT a distanza di > 24 ore fino a ≤ 3 settimane prima della prima dose di ALXN2060.
Il 6MWT di base è la media della distanza totale percorsa dai partecipanti per i 2 6MWT qualificanti che hanno soddisfatto tutti i criteri definiti dal protocollo.
La variazione media dei minimi quadrati rispetto ai dati di base è stata aggiustata per le misure e le visite di base.
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Riferimento, mese 12
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Parti A e B: numero di ricoveri correlati a patologie cardiovascolari (CV) in un periodo di 30 mesi
Lasso di tempo: 30 mesi
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Il ricovero correlato a CV è stato definito come il numero medio di ricoveri correlati a CV per partecipante per anno in un periodo di 30 mesi.
Anche i ricoveri correlati a cause cardiovascolari sono stati segnalati come eventi avversi e sono stati esaminati e giudicati da un Comitato eventi clinici indipendente (CEC).
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30 mesi
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Mortalità per tutte le cause (ACM) in un periodo di 30 mesi
Lasso di tempo: 30 mesi
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L'ACM è stata valutata come il tempo trascorso dalla data di primo inizio del trattamento in studio alla data di morte durante un periodo di 30 mesi ed è stata analizzata utilizzando l'analisi di Kaplan-Meier.
I dati vengono riportati per il numero di partecipanti con ACM nel periodo di 30 mesi.
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30 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Parti A e B: variazione rispetto al basale della distanza percorsa durante il 6MWT
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6, 9, 18, 24 e 30
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Il 6MWT misura la distanza che un partecipante può percorrere in 6 minuti.
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come la differenza tra la distanza percorsa durante il 6MWT ai punti temporali specificati e la distanza percorsa durante il 6MWT al basale.
Per determinare il basale, sono stati condotti almeno 2 6MWT a distanza di > 24 ore fino a ≤ 3 settimane prima della prima dose di ALXN2060.
Il 6MWT di base è la media della distanza totale percorsa dai partecipanti per i 2 6MWT qualificanti che hanno soddisfatto tutti i criteri definiti dal protocollo.
La variazione media dei minimi quadrati rispetto ai dati di base è stata aggiustata per le misure e le visite di base.
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Riferimento, mesi 6, 9, 18, 24 e 30
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Parti A e B: variazione rispetto al basale nel punteggio complessivo del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-OS)
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6, 9, 12, 18, 24 e 30
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Il KCCQ è un questionario composto da 23 item sviluppato per misurare lo stato di salute e la qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti con insufficienza cardiaca.
Gli elementi includono i sintomi dell'insufficienza cardiaca, l'impatto sulle funzioni fisiche e sociali e il modo in cui l'insufficienza cardiaca influisce sulla qualità della vita.
Il punteggio riassuntivo complessivo variava da 0 a 100, con punteggi più alti che indicavano uno stato di salute migliore.
I dati presentati riguardano il cambiamento dalla linea di base ai punti temporali specificati.
La variazione media dei minimi quadrati rispetto ai dati di base è stata aggiustata per le misure e le visite di base.
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Riferimento, mesi 6, 9, 12, 18, 24 e 30
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Parti A e B: numero di partecipanti con eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Fino al mese 30
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Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante, temporaneamente associato all’uso dell’intervento in studio, considerato o meno correlato all’intervento in studio che si è verificato dopo la prima dose.
Un SAE emergente dal trattamento è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole che ha provocato la morte, ha messo in pericolo la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, ha provocato disabilità/incapacità persistente o è stato un'anomalia congenita/difetto alla nascita che si è verificato dopo il primo dose.
Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
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Fino al mese 30
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Parti A e B: variazione rispetto al basale della concentrazione di transtiretina sierica (TTR).
Lasso di tempo: Basale, pre-dose nei giorni 14, 28 e nei mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 e 30
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La variazione media dei minimi quadrati rispetto al basale derivata dalle visite e dal TTR sierico al basale come covariata.
Altre covariate sono state incluse secondo necessità.
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Basale, pre-dose nei giorni 14, 28 e nei mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 e 30
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Parti A e B: variazione rispetto al basale nella stabilizzazione TTR
Lasso di tempo: Basale, giorni 14, 28 prima della dose e mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 e 30
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La stabilizzazione del TTR è stata misurata utilizzando l'esclusione della sonda fluorescente (FPE).
I dati presentati riguardano la variazione rispetto al basale nella stabilizzazione percentuale della FPE.
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Basale, giorni 14, 28 prima della dose e mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 e 30
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 novembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
8 novembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
21 agosto 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 novembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 novembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
9 novembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 giugno 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALXN2060-TAC-302
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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