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Uno studio di fase 3 di ALXN2060 in partecipanti giapponesi con ATTR-CM sintomatico

9 aprile 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, prospettico, multicentrico, in aperto, in 2 parti sull'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALXN2060 nei partecipanti giapponesi con cardiomiopatia sintomatica da transtiretina amiloide (ATTR-CM)

Questo studio prospettico è progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ALXN2060 (noto anche come AG10), nonché per stabilire il suo profilo farmacocinetico e farmacodinamico nei partecipanti giapponesi con ATTR-CM sintomatico somministrato su uno sfondo di terapia stabile per insufficienza cardiaca .

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti riceveranno ALXN2060 per 12 mesi (Parte A). Dopo l'ultima visita (mese 12) della Parte A, i partecipanti continueranno lo studio nella Parte B, che durerà per altri 18 mesi (30 mesi dal Giorno 1), durante i quali tutti i partecipanti continueranno a ricevere trattamento orale con ALXN2060. Dopo il completamento delle valutazioni del mese 30 nella Parte B, ai partecipanti verrà offerta l'opportunità di continuare a ricevere ALXN2060 nel periodo di estensione, che durerà fino all'approvazione di ALXN2060 in Giappone o per un massimo di 24 mesi aggiuntivi, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Bunkyo-ku, Giappone, 113-8431
        • Research Site
      • Fukuoka-shi, Giappone, 812-8582
        • Research Site
      • Kumamoto-shi, Giappone, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Giappone, 830-0011
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Giappone, 390-8621
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Giappone, 466-8560
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Giappone, 783-8505
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Giappone, 252-0375
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Giappone, 060-8543
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Giappone, 160-8582
        • Research Site
      • Suita-shi, Giappone, 564-8565
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 88 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi accertata di ATTR-CM con TTR wild-type o genotipo TTR variante.
  2. Storia di insufficienza cardiaca evidenziata da almeno 1 precedente ricovero per insufficienza cardiaca o evidenza clinica di insufficienza cardiaca senza precedente ricovero per insufficienza cardiaca manifestato da segni o sintomi di sovraccarico di volume o pressioni elevate o sintomi di insufficienza cardiaca che hanno richiesto o richiedono un trattamento in corso con un diuretico.
  3. Sintomi di classe I-III della New York Heart Association dovuti a ATTR-CM.
  4. Su dosi stabili di terapia medica cardiovascolare.
  5. Completato ≥ 150 metri sul 6MWT su 2 test prima del giorno 1.
  6. Spessore della parete del ventricolo sinistro (LV) (setto interventricolare o parete posteriore del LV) ≥ 12 millimetri.
  7. Biomarcatori dello stress della parete miocardica: livello di pep natriuretico di tipo pro-cervello N-terminale (NT-proBNP) ≥ 300 picogrammi/millilitro (pg/mL).

Criteri di esclusione:

  1. Infarto miocardico acuto, sindrome coronarica acuta o rivascolarizzazione coronarica, ictus o attacco ischemico transitorio nei 90 giorni precedenti lo screening.
  2. Instabilità emodinamica allo screening.
  3. Probabilmente subirà un trapianto di cuore entro un anno dallo screening.
  4. Trattamento in corso con prodotti farmaceutici commercializzati e altri agenti sperimentali per il trattamento di ATTR-CM.
  5. Trattamento in corso con calcio-antagonisti con effetti sul sistema di conduzione (ad esempio, verapamil, diltiazem). È consentito l'uso di bloccanti dei canali del calcio diidropiridinici.
  6. Diagnosi confermata di amiloidosi da catene leggere (AL).
  7. Biomarcatori dello stress della parete miocardica: NT-ProBNP ≥ 8.500 pg/mL.
  8. Misurazione della funzionalità renale, velocità di filtrazione glomerulare stimata in base alla formula Modificazione della dieta nella malattia renale < 30 mL/minuto/1,73 metri quadrati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ALXN2060
I partecipanti riceveranno ALXN2060.
Droga: ALXN2060
Le compresse di ALXN2060 verranno somministrate due volte al giorno alla dose di 800 milligrammi.
Altri nomi:
  • AG10
  • Acoramidis

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mese 12 del trattamento della distanza percorsa durante il test del cammino di sei minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Basale, mese 12
Mortalità per tutte le cause e ospedalizzazione cardiovascolare per un periodo di 30 mesi
Lasso di tempo: Basale fino al mese 30
Basale fino al mese 30

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mese 30 di trattamento della distanza percorsa durante il 6MWT
Lasso di tempo: Basale, mese 30
Basale, mese 30
Variazione dal basale al mese 12 del trattamento nel punteggio complessivo del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-OS)
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Basale, mese 12
Passaggio dal basale al mese 30 di trattamento nel KCCQ-OS
Lasso di tempo: Basale, mese 30
Basale, mese 30
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi (EA) insorti durante il trattamento
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Basale fino al mese 12
Incidenza di SAE e AE emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Basale fino al mese 30
Basale fino al mese 30
Variazione dal basale al giorno 28 nella stabilizzazione della transtiretina (TTR).
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 28
Linea di base, giorno 28
Variazione dal basale al mese 30 nella stabilizzazione del TTR
Lasso di tempo: Basale, mese 30
Basale, mese 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

8 novembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

23 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

9 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN2060-TAC-302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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