Een fase 3-studie van ALXN2060 bij Japanse deelnemers met symptomatische ATTR-CM
9 juni 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een prospectieve, multicenter, open-label, 2-delige fase 3-studie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ALXN2060 bij Japanse deelnemers met symptomatische transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM)
Deze prospectieve studie is opgezet om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van ALXN2060 (ook bekend als AG10) te evalueren, evenals om het farmacokinetische en farmacodynamische profiel vast te stellen bij Japanse deelnemers met symptomatische ATTR-CM toegediend tegen een achtergrond van stabiele hartfalentherapie. .
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deelnemers ontvangen ALXN2060 gedurende 12 maanden (Deel A).
Na het laatste bezoek (maand 12) van deel A, zullen de deelnemers de studie voortzetten in deel B, dat nog eens 18 maanden zal duren (30 maanden vanaf dag 1), waarin alle deelnemers orale behandeling met ALXN2060 zullen blijven ontvangen.
Na afronding van de beoordelingen van Maand 30 in Deel B, krijgen deelnemers de mogelijkheid om ALXN2060 te blijven ontvangen in de Verlengingsperiode, die zal duren totdat ALXN2060 wordt goedgekeurd in Japan of voor maximaal 24 extra maanden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
25
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bunkyō City, Japan, 113-8431
- Research Site
-
Fukuoka, Japan, 812-8582
- Research Site
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Research Site
-
Kurume-shi, Japan, 830-0011
- Research Site
-
Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
- Research Site
-
Nagoya, Japan, 466-8560
- Research Site
-
Nankoku-shi, Japan, 783-8505
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Japan, 252-0375
- Research Site
-
Sapporo, Japan, 060-8543
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
- Research Site
-
Suita-shi, Japan, 564-8565
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar tot 86 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gevestigde diagnose van ATTR-CM met wild-type TTR of een variant TTR-genotype.
- Voorgeschiedenis van hartfalen blijkt uit ten minste 1 eerdere ziekenhuisopname voor hartfalen of klinisch bewijs van hartfalen zonder voorafgaande ziekenhuisopname voor hartfalen, gemanifesteerd door tekenen of symptomen van volumeoverbelasting of verhoogde druk of symptomen van hartfalen die voortdurende behandeling met een diureticum vereisten of vereisen.
- New York Heart Association Klasse I-III symptomen als gevolg van ATTR-CM.
- Op stabiele doses cardiovasculaire medische therapie.
- Voltooid ≥ 150 meter op de 6MWT op 2 tests voorafgaand aan dag 1.
- Linker ventrikel (LV) wand (interventriculair septum of LV achterwand) dikte ≥ 12 millimeter.
- Biomarkers van myocardwandstress: N-terminal pro-brain-type natriuretische pep (NT-proBNP) niveau ≥ 300 picogram/milliliter (pg/mL).
Uitsluitingscriteria:
- Acuut myocardinfarct, acuut coronair syndroom of coronaire revascularisatie, of doorgemaakt beroerte of voorbijgaande ischemische aanval binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening.
- Hemodynamische instabiliteit bij screening.
- Zal waarschijnlijk binnen een jaar na screening een harttransplantatie ondergaan.
- Huidige behandeling met op de markt gebrachte geneesmiddelen en andere onderzoeksmiddelen voor de behandeling van ATTR-CM.
- Huidige behandeling met calciumantagonisten met effecten op het geleidingssysteem (bijvoorbeeld verapamil, diltiazem). Het gebruik van dihydropyridine-calciumantagonisten is toegestaan.
- Bevestigde diagnose van lichte keten (AL) amyloïdose.
- Biomarkers van myocardwandstress: NT-ProBNP ≥ 8.500 pg/ml.
- Meting van de nierfunctie, geschatte glomerulaire filtratiesnelheid door aanpassing van het dieet bij nierziekte formule < 30 ml/minuut/1,73 vierkante meter.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ALXN2060
Deelnemers ontvangen ALXN2060.
|
ALXN2060-tabletten zullen tweemaal daags worden toegediend in een dosis van 800 milligram.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel A: Verandering van uitgangswaarde naar maand 12 van de behandeling tijdens de afstand die is gelopen tijdens de zes minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
De 6MWT meet hoe ver een deelnemer in 6 minuten kan lopen.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als het verschil tussen de afstand die werd gelopen tijdens de 6MWT na 12 maanden en de afstand die werd gelopen tijdens de 6MWT bij de basislijn.
Om de uitgangswaarde te bepalen, werden voorafgaand aan de eerste dosis ALXN2060 ten minste 2 6MWT’s uitgevoerd > 24 uur met een tussenpoos van ≤ 3 weken.
De basislijn 6MWT is het gemiddelde van de totale afstand die deelnemers hebben gelopen voor de 2 kwalificerende 6MWT's die aan alle in het protocol gedefinieerde criteria voldeden.
De kleinste kwadratengemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangsgegevens werden aangepast voor basismetingen en bezoeken.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Deel A en B: Aantal cardiovasculaire (CV)-gerelateerde ziekenhuisopnames gedurende een periode van 30 maanden
Tijdsspanne: 30 maanden
|
CV-gerelateerde ziekenhuisopnames werden gedefinieerd als het gemiddelde aantal CV-gerelateerde ziekenhuisopnames per deelnemer per jaar over een periode van 30 maanden.
CV-gerelateerde ziekenhuisopnames werden ook gerapporteerd als bijwerkingen en werden beoordeeld en beoordeeld door een onafhankelijk Clinical Events Committee (CEC).
|
30 maanden
|
|
Sterfte door alle oorzaken (ACM) over een periode van 30 maanden
Tijdsspanne: 30 maanden
|
ACM werd beoordeeld als de tijd vanaf de datum van de eerste start van de onderzoeksbehandeling tot de datum van overlijden gedurende een periode van 30 maanden, en werd geanalyseerd met behulp van Kaplan-Meier-analyse.
Er worden gegevens gerapporteerd over het aantal deelnemers aan ACM over de periode van 30 maanden.
|
30 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel A en B: Verandering ten opzichte van de basislijn in de afstand die tijdens de 6MWT is gelopen
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 9, 18, 24 en 30
|
De 6MWT meet hoe ver een deelnemer in 6 minuten kan lopen.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als het verschil tussen de afstand die tijdens de 6MWT op specifieke tijdstippen werd gelopen en de afstand die tijdens de 6MWT op de basislijn werd gelopen.
Om de uitgangswaarde te bepalen, werden voorafgaand aan de eerste dosis ALXN2060 ten minste 2 6MWT’s uitgevoerd > 24 uur met een tussenpoos van ≤ 3 weken.
De basislijn 6MWT is het gemiddelde van de totale afstand die deelnemers hebben gelopen voor de 2 kwalificerende 6MWT's die aan alle in het protocol gedefinieerde criteria voldeden.
De kleinste kwadratengemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangsgegevens werden aangepast voor basismetingen en bezoeken.
|
Basislijn, maanden 6, 9, 18, 24 en 30
|
|
Deel A en B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algehele score van de Kansas City Cardiomyopathie-vragenlijst (KCCQ-OS)
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 9, 12, 18, 24 en 30
|
De KCCQ is een vragenlijst met 23 items, ontwikkeld om de gezondheidsstatus en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij deelnemers met hartfalen.
Items omvatten symptomen van hartfalen, de impact op fysieke en sociale functies en hoe hun hartfalen hun kwaliteit van leven beïnvloedt.
De algemene samenvattende score varieerde van 0-100, waarbij hogere scores een betere gezondheidsstatus aanduiden.
De gepresenteerde gegevens hebben betrekking op veranderingen vanaf de basislijn tot gespecificeerde tijdstippen.
De kleinste kwadratengemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangsgegevens werden aangepast voor basismetingen en bezoeken.
|
Basislijn, maanden 6, 9, 12, 18, 24 en 30
|
|
Deel A en B: Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE’s), ernstige bijwerkingen (SAE’s) en bijwerkingen die tot stopzetting van de behandeling leiden
Tijdsspanne: Tot maand 30
|
Een tijdens de behandeling optredende bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de onderzoeksinterventie, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de onderzoeksinterventie die plaatsvond na de eerste dosis.
Een tijdens de behandeling optredende SAE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat resulteerde in de dood, levensbedreigend was, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in aanhoudende invaliditeit/ongeschiktheid, of een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was die optrad na de eerste behandeling. dosis.
Een samenvatting van alle ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
|
Tot maand 30
|
|
Deel A en B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumtransthyretine (TTR)-concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, pre-dosis op dagen 14, 28 en maanden 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 en 30
|
De kleinste kwadraten betekenen de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde, afgeleid van bezoeken en serum-TTR op uitgangswaarde als covariabele.
Andere covariabelen werden indien nodig opgenomen.
|
Basislijn, pre-dosis op dagen 14, 28 en maanden 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 en 30
|
|
Deel A en B: Verandering ten opzichte van de basislijn in TTR-stabilisatie
Tijdsspanne: Basislijn, dagen 14, 28 vóór de dosis en maanden 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 en 30
|
TTR-stabilisatie werd gemeten met behulp van fluorescente probe-uitsluiting (FPE).
De gepresenteerde gegevens betreffen de verandering ten opzichte van de basislijn in de stabilisatie van het FPE-percentage.
|
Basislijn, dagen 14, 28 vóór de dosis en maanden 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 en 30
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 november 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 november 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
21 augustus 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 november 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 november 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 november 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALXN2060-TAC-302
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .