Studie fáze 3 ALXN2060 u japonských účastníků se symptomatickou ATTR-CM
9. dubna 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Fáze 3, prospektivní, multicentrická, otevřená, 2dílná studie účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ALXN2060 u japonských účastníků se symptomatickou transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM)
Tato prospektivní studie je navržena tak, aby zhodnotila účinnost, bezpečnost a snášenlivost ALXN2060 (také známého jako AG10), a také stanovila jeho farmakokinetický a farmakodynamický profil u japonských účastníků se symptomatickým ATTR-CM podávaným na pozadí stabilní terapie srdečního selhání. .
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Účastníci obdrží ALXN2060 na 12 měsíců (část A).
Po poslední návštěvě (12. měsíc) části A budou účastníci pokračovat ve studii v části B, která bude trvat dalších 18 měsíců (30 měsíců ode dne 1), během kterých budou všichni účastníci nadále dostávat perorální léčbu ALXN2060.
Po dokončení hodnocení 30. měsíce v části B bude účastníkům nabídnuta možnost nadále dostávat ALXN2060 v období prodloužení, které bude trvat do schválení ALXN2060 v Japonsku nebo až po dobu 24 dalších měsíců, podle toho, co nastane dříve.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
25
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bunkyo-ku, Japonsko, 113-8431
- Research Site
-
Fukuoka-shi, Japonsko, 812-8582
- Research Site
-
Kumamoto-shi, Japonsko, 860-8556
- Research Site
-
Kurume-shi, Japonsko, 830-0011
- Research Site
-
Matsumoto-shi, Japonsko, 390-8621
- Research Site
-
Nagoya-shi, Japonsko, 466-8560
- Research Site
-
Nankoku-shi, Japonsko, 783-8505
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Japonsko, 252-0375
- Research Site
-
Sapporo-shi, Japonsko, 060-8543
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japonsko, 160-8582
- Research Site
-
Suita-shi, Japonsko, 564-8565
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 88 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Stanovená diagnóza ATTR-CM buď s TTR divokého typu, nebo s variantním genotypem TTR.
- Srdeční selhání v anamnéze doložené alespoň 1 předchozí hospitalizací pro srdeční selhání nebo klinickými známkami srdečního selhání bez předchozí hospitalizace srdečního selhání projevující se známkami nebo příznaky objemového přetížení nebo zvýšených tlaků nebo příznaky srdečního selhání, které vyžadovaly nebo vyžadují pokračující léčbu diuretiky.
- Příznaky New York Heart Association třídy I-III způsobené ATTR-CM.
- Na stabilních dávkách kardiovaskulární lékařské terapie.
- Dokončeno ≥ 150 metrů na 6MWT ve 2 testech před 1. dnem.
- Stěna levé komory (LV) (interventrikulární přepážka nebo zadní stěna LK) tloušťka ≥ 12 milimetrů.
- Biomarkery zátěže stěny myokardu: N-terminální hladina natriuretického pep promozkového typu (NT-proBNP) ≥ 300 pikogramů/mililitr (pg/ml).
Kritéria vyloučení:
- Akutní infarkt myokardu, akutní koronární syndrom nebo koronární revaskularizace nebo prodělaná cévní mozková příhoda nebo přechodná ischemická ataka během 90 dnů před screeningem.
- Hemodynamická nestabilita při screeningu.
- Pravděpodobně podstoupí transplantaci srdce do jednoho roku od screeningu.
- Současná léčba prodávanými léčivými přípravky a dalšími zkoumanými činidly pro léčbu ATTR-CM.
- Současná léčba blokátory kalciových kanálů s účinky na převodní systém (např. verapamil, diltiazem). Použití dihydropyridinových blokátorů kalciových kanálů je povoleno.
- Potvrzená diagnóza amyloidózy lehkého řetězce (AL).
- Biomarkery zátěže stěny myokardu: NT-ProBNP ≥ 8 500 pg/ml.
- Měření funkce ledvin, odhadovaná rychlost glomerulární filtrace úpravou stravy u onemocnění ledvin vzorec < 30 ml/min/1,73 metrů čtverečních.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ALXN2060
Účastníci obdrží ALXN2060.
|
Tablety ALXN2060 budou podávány dvakrát denně v dávce 800 miligramů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna z výchozího stavu na 12. měsíc léčby v chozené vzdálenosti během šestiminutového testu chůze (6MWT)
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Úmrtnost ze všech příčin a hospitalizace související s kardiovaskulárním systémem po dobu 30 měsíců
Časové okno: Výchozí stav do 30. měsíce
|
Výchozí stav do 30. měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od základní linie do 30. měsíce léčby ve vzdálenosti chozené během 6MWT
Časové okno: Základní stav, 30. měsíc
|
Základní stav, 30. měsíc
|
|
Změna od výchozího stavu k 12. měsíci léčby v dotazníku Kansas City Kardiomyopatie Celkové skóre (KCCQ-OS)
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Změna z výchozího stavu na 30. měsíc léčby v KCCQ-OS
Časové okno: Základní stav, 30. měsíc
|
Základní stav, 30. měsíc
|
|
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod (AE) vzniklých při léčbě
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
|
Výchozí stav do 12. měsíce
|
|
Výskyt SAE a AE vznikajících při léčbě
Časové okno: Výchozí stav do 30. měsíce
|
Výchozí stav do 30. měsíce
|
|
Změna od základní hodnoty ke dni 28 ve stabilizaci transthyretinem (TTR).
Časové okno: Základní stav, den 28
|
Základní stav, den 28
|
|
Změna ze základního stavu na 30. měsíc ve stabilizaci TTR
Časové okno: Základní stav, 30. měsíc
|
Základní stav, 30. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. listopadu 2020
Primární dokončení (Aktuální)
8. listopadu 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
23. září 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. listopadu 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. listopadu 2020
První zveřejněno (Aktuální)
9. listopadu 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALXN2060-TAC-302
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na ALXN2060
-
Alexion PharmaceuticalsCelerionDokončeno
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyDokončenoSrdeční choroba | Amyloidóza | Kardiomyopatie | Transthyretinová amyloidóza | Amyloidní kardiomyopatieSpojené státy, Holandsko, Irsko, Kanada, Itálie, Španělsko, Belgie, Nový Zéland, Izrael, Austrálie, Portugalsko, Brazílie, Polsko, Česko, Dánsko, Řecko, Korejská republika, Spojené království