Et fase 3-studie af ALXN2060 i japanske deltagere med symptomatisk ATTR-CM
9. juni 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En fase 3, prospektiv, multicenter, åben etiket, 2-delt undersøgelse af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af ALXN2060 hos japanske deltagere med symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)
Denne prospektive undersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ALXN2060 (også kendt som AG10), samt at etablere dets farmakokinetiske og farmakodynamiske profil hos japanske deltagere med symptomatisk ATTR-CM administreret på baggrund af stabil hjertesvigtsbehandling .
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Deltagerne modtager ALXN2060 i 12 måneder (del A).
Efter det sidste besøg (måned 12) i del A, vil deltagerne fortsætte undersøgelsen i del B, som vil vare i yderligere 18 måneder (30 måneder fra dag 1), hvor alle deltagere vil fortsætte med at modtage oral behandling med ALXN2060.
Efter gennemførelse af måned 30-vurderinger i del B, vil deltagerne blive tilbudt muligheden for fortsat at modtage ALXN2060 i forlængelsesperioden, som varer indtil ALXN2060 er godkendt i Japan eller i op til 24 yderligere måneder, alt efter hvad der indtræffer først.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
25
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Bunkyō City, Japan, 113-8431
- Research Site
-
Fukuoka, Japan, 812-8582
- Research Site
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Research Site
-
Kurume-shi, Japan, 830-0011
- Research Site
-
Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
- Research Site
-
Nagoya, Japan, 466-8560
- Research Site
-
Nankoku-shi, Japan, 783-8505
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Japan, 252-0375
- Research Site
-
Sapporo, Japan, 060-8543
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
- Research Site
-
Suita-shi, Japan, 564-8565
- Research Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år til 86 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Etableret diagnose af ATTR-CM med enten vildtype TTR eller en variant TTR genotype.
- Anamnese med hjertesvigt påvist af mindst 1 tidligere indlæggelse på grund af hjertesvigt eller kliniske tegn på hjertesvigt uden forudgående hjertesvigt hospitalsindlæggelse manifesteret ved tegn eller symptomer på volumen overbelastning eller forhøjet tryk eller hjertesvigt symptomer, der krævede eller kræver igangværende behandling med et diuretikum.
- New York Heart Association Klasse I-III symptomer på grund af ATTR-CM.
- På stabile doser af kardiovaskulær medicinsk terapi.
- Fuldførte ≥ 150 meter på 6MWT på 2 tests før dag 1.
- Venstre ventrikulær (LV) væg (interventrikulær septum eller LV posterior væg) tykkelse ≥ 12 millimeter.
- Biomarkører for myokardievægsstress: N-terminal pro-hjerne-type natriuretisk pep (NT-proBNP) niveau ≥ 300 picogram/milliliter (pg/mL).
Ekskluderingskriterier:
- Akut myokardieinfarkt, akut koronarsyndrom eller koronar revaskularisering eller oplevet slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald inden for 90 dage før screening.
- Hæmodynamisk ustabilitet ved screening.
- Sandsynligvis at gennemgå hjertetransplantation inden for et år efter screening.
- Nuværende behandling med markedsførte lægemidler og andre forsøgsmidler til behandling af ATTR-CM.
- Nuværende behandling med calciumkanalblokkere med effekt på ledningssystem (for eksempel verapamil, diltiazem). Brug af dihydropyridin calciumkanalblokkere er tilladt.
- Bekræftet diagnose af let-kæde (AL) amyloidose.
- Biomarkører for myokardievægsstress: NT-ProBNP ≥ 8.500 pg/mL.
- Mål for nyrefunktion, estimeret glomerulær filtrationshastighed ved ændring af diæt ved nyresygdom formel < 30 ml/minut/1,73 meter i kvadrat.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: ALXN2060
Deltagerne modtager ALXN2060.
|
ALXN2060 tabletter vil blive indgivet to gange dagligt i en dosis på 800 milligram.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A: Ændring fra baseline til måned 12 af behandling i afstand gået under seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, måned 12
|
6MWT måler, hvor langt en deltager kan gå på 6 minutter.
Ændring fra baseline blev beregnet som forskellen mellem distancen gået under 6MWT ved 12 måneder og distancen gået under 6MWT ved baseline.
For at bestemme baseline blev der udført mindst 2 6MWT'er > 24 timer til ≤ 3 ugers mellemrum før den første dosis ALXN2060.
Basislinjen 6MWT er gennemsnittet af den samlede distance, deltagerne har gået for de 2 kvalificerende 6MWT'er, der opfyldte alle de protokoldefinerede kriterier.
Mindste kvadraters gennemsnitsændring fra baseline-data blev justeret for baseline-målinger og besøg.
|
Baseline, måned 12
|
|
Del A og B: Antal kardiovaskulære (CV)-relaterede indlæggelser over en 30-måneders periode
Tidsramme: 30 måneder
|
CV-relaterede indlæggelser blev defineret som det gennemsnitlige antal CV-relaterede indlæggelser pr. deltager pr. år over en 30-måneders periode.
CV-relaterede hospitalsindlæggelser blev også rapporteret som uønskede hændelser og blev gennemgået og bedømt af en uafhængig Clinical Events Committee (CEC).
|
30 måneder
|
|
Dødelighed af alle årsager (ACM) over en 30-måneders periode
Tidsramme: 30 måneder
|
ACM blev vurderet som tid fra datoen for første påbegyndelse af undersøgelsesbehandling til dødsdatoen i løbet af en 30-måneders periode og blev analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier-analyse.
Data rapporteres for antallet af deltagere med ACM over 30 måneders perioden.
|
30 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A og B: Ændring fra baseline i gået afstand under 6MWT
Tidsramme: Baseline, måned 6, 9, 18, 24 og 30
|
6MWT måler, hvor langt en deltager kan gå på 6 minutter.
Ændring fra baseline blev beregnet som forskellen mellem distancen gået under 6MWT på specificerede tidspunkter og distancen gået under 6MWT ved baseline.
For at bestemme baseline blev der udført mindst 2 6MWT'er > 24 timer til ≤ 3 ugers mellemrum før den første dosis ALXN2060.
Basislinjen 6MWT er gennemsnittet af den samlede distance, deltagerne har gået for de 2 kvalificerende 6MWT'er, der opfyldte alle de protokoldefinerede kriterier.
Mindste kvadraters gennemsnitsændring fra baseline-data blev justeret for baseline-målinger og besøg.
|
Baseline, måned 6, 9, 18, 24 og 30
|
|
Del A og B: Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Samlet score (KCCQ-OS)
Tidsramme: Baseline, måned 6, 9, 12, 18, 24 og 30
|
KCCQ er et spørgeskema med 23 punkter udviklet til at måle sundhedsstatus og sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere med hjertesvigt.
Elementer omfatter hjertesvigtssymptomer, indvirkning på fysiske og sociale funktioner, og hvordan deres hjertesvigt påvirker deres livskvalitet.
Den overordnede opsummerende score varierede fra 0-100, med højere score, der indikerer bedre sundhedstilstand.
De præsenterede data er til ændring fra baseline til specificerede tidspunkter.
Mindste kvadraters gennemsnitsændring fra baseline-data blev justeret for baseline-målinger og besøg.
|
Baseline, måned 6, 9, 12, 18, 24 og 30
|
|
Del A og B: Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og AE'er, der fører til behandlingsophør
Tidsramme: Op til 30. måned
|
En behandlings-emergent AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, tidsmæssigt forbundet med brugen af undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen, der opstod efter første dosis.
En behandlingsudløst SAE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterede i død, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende invaliditet/inhabilitet eller var en medfødt anomali/fødselsdefekt, der opstod efter første dosis.
En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
|
Op til 30. måned
|
|
Del A og B: Ændring fra baseline i serumtransthyretin (TTR) koncentration
Tidsramme: Baseline, præ-dosis på dag 14, 28 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 og 30
|
Mindste kvadrater betyder ændring fra baseline afledt af med besøg og baseline serum TTR som en kovariat.
Andre kovariater blev inkluderet efter behov.
|
Baseline, præ-dosis på dag 14, 28 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 og 30
|
|
Del A og B: Ændring fra baseline i TTR-stabilisering
Tidsramme: Baseline, før dosis dag 14, 28 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 og 30
|
TTR-stabilisering blev målt ved anvendelse af fluorescerende probe-eksklusion (FPE).
De præsenterede data er for ændring fra baseline i FPE procentuel stabilisering.
|
Baseline, før dosis dag 14, 28 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 og 30
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
13. november 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
8. november 2023
Studieafslutning (Faktiske)
21. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. november 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. november 2020
Først opslået (Faktiske)
9. november 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
10. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. juni 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALXN2060-TAC-302
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .