Badanie fazy 3 ALXN2060 u japońskich uczestników z objawowym ATTR-CM
9 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Faza 3, prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte, dwuczęściowe badanie skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki ALXN2060 u japońskich uczestników z objawową kardiomiopatią amyloidową transtyretyny (ATTR-CM)
To prospektywne badanie ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji ALXN2060 (znanego również jako AG10), a także ustalenie jego profilu farmakokinetycznego i farmakodynamicznego u japońskich uczestników z objawową ATTR-CM podawaną na tle stabilnej terapii niewydolności serca .
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Uczestnicy otrzymają ALXN2060 na 12 miesięcy (Część A).
Po ostatniej wizycie (miesiąc 12) części A uczestnicy będą kontynuować badanie części B, które potrwa dodatkowe 18 miesięcy (30 miesięcy od dnia 1), podczas których wszyscy uczestnicy będą nadal otrzymywać doustne leczenie ALXN2060.
Po zakończeniu 30-miesięcznej oceny w części B uczestnicy otrzymają możliwość dalszego otrzymywania ALXN2060 w okresie przedłużenia, który będzie trwał do czasu zatwierdzenia ALXN2060 w Japonii lub przez maksymalnie 24 dodatkowe miesiące, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
25
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bunkyo-ku, Japonia, 113-8431
- Research Site
-
Fukuoka-shi, Japonia, 812-8582
- Research Site
-
Kumamoto-shi, Japonia, 860-8556
- Research Site
-
Kurume-shi, Japonia, 830-0011
- Research Site
-
Matsumoto-shi, Japonia, 390-8621
- Research Site
-
Nagoya-shi, Japonia, 466-8560
- Research Site
-
Nankoku-shi, Japonia, 783-8505
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Japonia, 252-0375
- Research Site
-
Sapporo-shi, Japonia, 060-8543
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japonia, 160-8582
- Research Site
-
Suita-shi, Japonia, 564-8565
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 88 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ustalona diagnoza ATTR-CM z TTR typu dzikiego lub wariantem genotypu TTR.
- Niewydolność serca w wywiadzie potwierdzona co najmniej 1 wcześniejszą hospitalizacją z powodu niewydolności serca lub klinicznymi objawami niewydolności serca bez wcześniejszej hospitalizacji z powodu niewydolności serca objawiającej się objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi przeciążenia objętościowego lub podwyższonego ciśnienia lub objawami niewydolności serca, które wymagały lub wymagają stałego leczenia diuretykiem.
- Objawy klasy I-III według New York Heart Association spowodowane ATTR-CM.
- Na stabilnych dawkach leczenia sercowo-naczyniowego.
- Ukończono ≥ 150 metrów na 6MWT w 2 testach przed dniem 1.
- Grubość ściany lewej komory (LV) (przegroda międzykomorowa lub tylna ściana lewej komory) ≥ 12 milimetrów.
- Biomarkery obciążenia ściany mięśnia sercowego: N-końcowy pro-mózgowy poziom natriuretycznego pep (NT-proBNP) ≥ 300 pikogramów/mililitr (pg/ml).
Kryteria wyłączenia:
- Ostry zawał mięśnia sercowego, ostry zespół wieńcowy lub rewaskularyzacja wieńcowa, udar lub przemijający atak niedokrwienny w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.
- Niestabilność hemodynamiczna podczas badań przesiewowych.
- Prawdopodobnie zostanie poddany przeszczepowi serca w ciągu roku od badań przesiewowych.
- Bieżące leczenie dostępnymi na rynku produktami leczniczymi i innymi badanymi środkami do leczenia ATTR-CM.
- Obecne leczenie blokerami kanału wapniowego o działaniu na układ przewodzący (np. werapamil, diltiazem). Dozwolone jest stosowanie dihydropirydynowych blokerów kanału wapniowego.
- Potwierdzona diagnoza amyloidozy łańcuchów lekkich (AL).
- Biomarkery obciążenia ściany mięśnia sercowego: NT-ProBNP ≥ 8500 pg/mL.
- Miara funkcji nerek, szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego na podstawie wzoru na modyfikację diety w chorobie nerek < 30 ml/minutę/1,73 metrów kwadratowych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ALXN2060
Uczestnicy otrzymają ALXN2060.
|
Tabletki ALXN2060 będą podawane dwa razy dziennie w dawce 800 miligramów.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej do 12. miesiąca leczenia na odległość pokonaną podczas testu 6-minutowego marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
|
Wartość bazowa, miesiąc 12
|
|
Umieralność z jakiejkolwiek przyczyny i hospitalizacja z powodu chorób układu krążenia w okresie 30 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 30
|
Wartość bazowa do miesiąca 30
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 30 leczenia w dystansie przebytym podczas 6MWT
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
|
Wartość bazowa, miesiąc 30
|
|
Zmiana od punktu początkowego do 12. miesiąca leczenia w kwestionariuszu dotyczącym kardiomiopatii z Kansas City Ogólny wynik (KCCQ-OS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
|
Wartość bazowa, miesiąc 12
|
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 30 leczenia w KCCQ-OS
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
|
Wartość bazowa, miesiąc 30
|
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
|
Wartość bazowa do miesiąca 12
|
|
Częstość występowania SAE i AE związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 30
|
Wartość bazowa do miesiąca 30
|
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 28 w stabilizacji transtyretyny (TTR).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 28
|
Wartość bazowa, dzień 28
|
|
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 30 w stabilizacji TTR
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
|
Wartość bazowa, miesiąc 30
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 listopada 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 listopada 2023
Ukończenie studiów (Szacowany)
23 września 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 listopada 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 listopada 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 listopada 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 kwietnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALXN2060-TAC-302
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na ALXN2060
-
Alexion PharmaceuticalsCelerionZakończonyZdrowyStany Zjednoczone
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyZakończonyChoroby serca | Amyloidoza | Kardiomiopatie | Amyloidoza transtyretynowa | Kardiomiopatia amyloidowaStany Zjednoczone, Holandia, Irlandia, Kanada, Włochy, Hiszpania, Belgia, Nowa Zelandia, Izrael, Australia, Portugalia, Brazylia, Polska, Czechy, Dania, Grecja, Republika Korei, Zjednoczone Królestwo