Badanie fazy 3 ALXN2060 u japońskich uczestników z objawowym ATTR-CM
9 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Faza 3, prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte, dwuczęściowe badanie skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki ALXN2060 u japońskich uczestników z objawową kardiomiopatią amyloidową transtyretyny (ATTR-CM)
To prospektywne badanie ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji ALXN2060 (znanego również jako AG10), a także ustalenie jego profilu farmakokinetycznego i farmakodynamicznego u japońskich uczestników z objawową ATTR-CM podawaną na tle stabilnej terapii niewydolności serca .
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Uczestnicy otrzymają ALXN2060 na 12 miesięcy (Część A).
Po ostatniej wizycie (miesiąc 12) części A uczestnicy będą kontynuować badanie części B, które potrwa dodatkowe 18 miesięcy (30 miesięcy od dnia 1), podczas których wszyscy uczestnicy będą nadal otrzymywać doustne leczenie ALXN2060.
Po zakończeniu 30-miesięcznej oceny w części B uczestnicy otrzymają możliwość dalszego otrzymywania ALXN2060 w okresie przedłużenia, który będzie trwał do czasu zatwierdzenia ALXN2060 w Japonii lub przez maksymalnie 24 dodatkowe miesiące, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
25
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bunkyō City, Japonia, 113-8431
- Research Site
-
Fukuoka, Japonia, 812-8582
- Research Site
-
Kumamoto, Japonia, 860-8556
- Research Site
-
Kurume-shi, Japonia, 830-0011
- Research Site
-
Matsumoto-shi, Japonia, 390-8621
- Research Site
-
Nagoya, Japonia, 466-8560
- Research Site
-
Nankoku-shi, Japonia, 783-8505
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Japonia, 252-0375
- Research Site
-
Sapporo, Japonia, 060-8543
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japonia, 160-8582
- Research Site
-
Suita-shi, Japonia, 564-8565
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat do 86 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ustalona diagnoza ATTR-CM z TTR typu dzikiego lub wariantem genotypu TTR.
- Niewydolność serca w wywiadzie potwierdzona co najmniej 1 wcześniejszą hospitalizacją z powodu niewydolności serca lub klinicznymi objawami niewydolności serca bez wcześniejszej hospitalizacji z powodu niewydolności serca objawiającej się objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi przeciążenia objętościowego lub podwyższonego ciśnienia lub objawami niewydolności serca, które wymagały lub wymagają stałego leczenia diuretykiem.
- Objawy klasy I-III według New York Heart Association spowodowane ATTR-CM.
- Na stabilnych dawkach leczenia sercowo-naczyniowego.
- Ukończono ≥ 150 metrów na 6MWT w 2 testach przed dniem 1.
- Grubość ściany lewej komory (LV) (przegroda międzykomorowa lub tylna ściana lewej komory) ≥ 12 milimetrów.
- Biomarkery obciążenia ściany mięśnia sercowego: N-końcowy pro-mózgowy poziom natriuretycznego pep (NT-proBNP) ≥ 300 pikogramów/mililitr (pg/ml).
Kryteria wyłączenia:
- Ostry zawał mięśnia sercowego, ostry zespół wieńcowy lub rewaskularyzacja wieńcowa, udar lub przemijający atak niedokrwienny w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.
- Niestabilność hemodynamiczna podczas badań przesiewowych.
- Prawdopodobnie zostanie poddany przeszczepowi serca w ciągu roku od badań przesiewowych.
- Bieżące leczenie dostępnymi na rynku produktami leczniczymi i innymi badanymi środkami do leczenia ATTR-CM.
- Obecne leczenie blokerami kanału wapniowego o działaniu na układ przewodzący (np. werapamil, diltiazem). Dozwolone jest stosowanie dihydropirydynowych blokerów kanału wapniowego.
- Potwierdzona diagnoza amyloidozy łańcuchów lekkich (AL).
- Biomarkery obciążenia ściany mięśnia sercowego: NT-ProBNP ≥ 8500 pg/mL.
- Miara funkcji nerek, szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego na podstawie wzoru na modyfikację diety w chorobie nerek < 30 ml/minutę/1,73 metrów kwadratowych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ALXN2060
Uczestnicy otrzymają ALXN2060.
|
Tabletki ALXN2060 będą podawane dwa razy dziennie w dawce 800 miligramów.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część A: Zmiana od wartości początkowej do 12. miesiąca leczenia w zakresie spaceru na odległość podczas sześciominutowego testu marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
|
6MWT mierzy, jak daleko uczestnik może przejść w ciągu 6 minut.
Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako różnicę między odległością przebytą podczas 6MWT po 12 miesiącach a odległością przebytą podczas 6MWT na początku badania.
Aby określić poziom wyjściowy, przeprowadzono co najmniej 2 badania 6MWT w odstępie > 24 godzin do ≤ 3 tygodni przed pierwszą dawką ALXN2060.
Wartość bazowa 6MWT to średnia całkowitego dystansu przebytego przez uczestników w ramach 2 kwalifikujących się dystansów 6MWT, którzy spełnili wszystkie kryteria określone w protokole.
Średnią metodą najmniejszych kwadratów zmianę w stosunku do danych wyjściowych skorygowano o pomiary wyjściowe i wizyty.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
|
|
Części A i B: Liczba hospitalizacji z powodu chorób układu krążenia (CV) w okresie 30 miesięcy
Ramy czasowe: 30 miesięcy
|
Hospitalizację związaną z CV zdefiniowano jako średnią liczbę hospitalizacji związanych z CV na uczestnika rocznie w okresie 30 miesięcy.
Hospitalizacje związane z chorobami sercowo-naczyniowymi również zgłaszano jako zdarzenia niepożądane, które zostały sprawdzone i orzeczone przez niezależną Komisję ds. Zdarzeń Klinicznych (CEC).
|
30 miesięcy
|
|
Śmiertelność z dowolnej przyczyny (ACM) w okresie 30 miesięcy
Ramy czasowe: 30 miesięcy
|
ACM oceniano jako czas od daty pierwszego rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty śmierci w okresie 30 miesięcy i analizowano za pomocą analizy Kaplana-Meiera.
Dane przedstawiono dla liczby uczestników z ACM w okresie 30 miesięcy.
|
30 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Części A i B: Zmiana dystansu przebytego w stosunku do wartości wyjściowych podczas 6MWT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6, 9, 18, 24 i 30
|
6MWT mierzy, jak daleko uczestnik może przejść w ciągu 6 minut.
Zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako różnicę między odległością przebytą podczas 6MWT w określonych punktach czasowych a odległością przebytą podczas 6MWT na początku badania.
Aby określić poziom wyjściowy, przeprowadzono co najmniej 2 badania 6MWT w odstępie > 24 godzin do ≤ 3 tygodni przed pierwszą dawką ALXN2060.
Wartość bazowa 6MWT to średnia całkowitego dystansu przebytego przez uczestników w ramach 2 kwalifikujących się dystansów 6MWT, którzy spełnili wszystkie kryteria określone w protokole.
Średnią metodą najmniejszych kwadratów zmianę w stosunku do danych wyjściowych skorygowano o pomiary wyjściowe i wizyty.
|
Wartość wyjściowa, miesiące 6, 9, 18, 24 i 30
|
|
Części A i B: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnym wyniku kwestionariusza kardiomiopatii Kansas City (KCCQ-OS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6, 9, 12, 18, 24 i 30
|
KCCQ to 23-elementowy kwestionariusz opracowany w celu pomiaru stanu zdrowia i jakości życia związanej ze zdrowiem osób z niewydolnością serca.
Uwzględniono objawy niewydolności serca, wpływ na funkcje fizyczne i społeczne oraz wpływ niewydolności serca na jakość życia.
Ogólny wynik podsumowujący wahał się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczały lepszy stan zdrowia.
Przedstawione dane dotyczą zmian od wartości wyjściowych do określonych punktów czasowych.
Średnią metodą najmniejszych kwadratów zmianę w stosunku do danych wyjściowych skorygowano o pomiary wyjściowe i wizyty.
|
Wartość wyjściowa, miesiące 6, 9, 12, 18, 24 i 30
|
|
Części A i B: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i AE prowadzące do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do 30 miesiąca
|
Zdarzenie niepożądane powstałe w wyniku leczenia zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z interwencją badawczą, które wystąpiło po pierwszej dawce.
SAE powstałe w związku z leczeniem zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą niepełnosprawność/niezdolność do pracy lub było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, która wystąpiła po pierwszym dawka.
Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
|
Do 30 miesiąca
|
|
Części A i B: Zmiana stężenia transtyretyny (TTR) w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dawka wstępna w dniach 14, 28 i miesiącach 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 i 30
|
Metoda najmniejszych kwadratów oznacza zmianę w stosunku do wartości wyjściowych uzyskaną na podstawie wizyt i wyjściowego TTR w surowicy jako współzmiennej.
W razie potrzeby uwzględniono inne zmienne towarzyszące.
|
Wartość wyjściowa, dawka wstępna w dniach 14, 28 i miesiącach 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 i 30
|
|
Części A i B: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stabilizacji TTR
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dni przed podaniem dawki 14, 28 i miesiące 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 i 30
|
Stabilizację TTR mierzono za pomocą wykluczenia sondy fluorescencyjnej (FPE).
Przedstawione dane dotyczą zmian w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie stabilizacji procentowej FPE.
|
Wartość wyjściowa, dni przed podaniem dawki 14, 28 i miesiące 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 i 30
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 listopada 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 listopada 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 sierpnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 listopada 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 listopada 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 listopada 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALXN2060-TAC-302
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .