Um estudo de fase 3 de ALXN2060 em participantes japoneses com ATTR-CM sintomático
9 de junho de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 3, prospectivo, multicêntrico, aberto, em 2 partes da eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do ALXN2060 em participantes japoneses com cardiomiopatia amilóide por transtirretina sintomática (ATTR-CM)
Este estudo prospectivo foi concebido para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do ALXN2060 (também conhecido como AG10), bem como para estabelecer seu perfil farmacocinético e farmacodinâmico em participantes japoneses com ATTR-CM sintomático administrado em um contexto de terapia estável para insuficiência cardíaca .
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes receberão ALXN2060 por 12 meses (Parte A).
Após a última visita (12º mês) da Parte A, os participantes continuarão o estudo na Parte B, que durará mais 18 meses (30 meses a partir do Dia 1), durante os quais todos os participantes continuarão a receber tratamento oral com ALXN2060.
Após a conclusão das avaliações do Mês 30 na Parte B, os participantes terão a oportunidade de continuar a receber o ALXN2060 no Período de Extensão, que durará até que o ALXN2060 seja aprovado no Japão ou por até 24 meses adicionais, o que ocorrer primeiro.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bunkyō City, Japão, 113-8431
- Research Site
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Fukuoka, Japão, 812-8582
- Research Site
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Kumamoto, Japão, 860-8556
- Research Site
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Kurume-shi, Japão, 830-0011
- Research Site
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Matsumoto-shi, Japão, 390-8621
- Research Site
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Nagoya, Japão, 466-8560
- Research Site
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Nankoku-shi, Japão, 783-8505
- Research Site
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Sagamihara-shi, Japão, 252-0375
- Research Site
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Sapporo, Japão, 060-8543
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japão, 160-8582
- Research Site
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Suita-shi, Japão, 564-8565
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 86 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico estabelecido de ATTR-CM com TTR de tipo selvagem ou um genótipo de TTR variante.
- História de insuficiência cardíaca evidenciada por pelo menos 1 hospitalização anterior por insuficiência cardíaca ou evidência clínica de insuficiência cardíaca sem hospitalização prévia por insuficiência cardíaca manifestada por sinais ou sintomas de sobrecarga de volume ou pressões elevadas ou sintomas de insuficiência cardíaca que requereram ou requerem tratamento contínuo com um diurético.
- Sintomas Classe I-III da New York Heart Association devido a ATTR-CM.
- Em doses estáveis de terapia médica cardiovascular.
- Completou ≥ 150 metros no 6MWT em 2 testes antes do Dia 1.
- Espessura da parede do ventrículo esquerdo (VE) (septo interventricular ou parede posterior do VE) ≥ 12 milímetros.
- Biomarcadores de estresse da parede miocárdica: nível de pep natriurético do tipo pró-cérebro N-terminal (NT-proBNP) ≥ 300 picogramas/mililitro (pg/mL).
Critério de exclusão:
- Infarto agudo do miocárdio, síndrome coronariana aguda ou revascularização coronariana, ou acidente vascular cerebral ou ataque isquêmico transitório ocorrido nos 90 dias anteriores à triagem.
- Instabilidade hemodinâmica na triagem.
- Provavelmente será submetido a transplante cardíaco dentro de um ano após a triagem.
- Tratamento atual com medicamentos comercializados e outros agentes em investigação para o tratamento de ATTR-CM.
- Tratamento atual com bloqueadores dos canais de cálcio com efeitos no sistema de condução (por exemplo, verapamil, diltiazem). O uso de bloqueadores dos canais de cálcio diidropiridínicos é permitido.
- Diagnóstico confirmado de amiloidose de cadeia leve (AL).
- Biomarcadores de estresse da parede miocárdica: NT-ProBNP ≥ 8.500 pg/mL.
- Medida da função renal, taxa de filtração glomerular estimada pela fórmula de Modificação da Dieta na Doença Renal < 30 mL/minuto/1,73 metros quadrados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ALXN2060
Os participantes receberão ALXN2060.
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Os comprimidos ALXN2060 serão administrados duas vezes ao dia na dose de 800 miligramas.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Parte A: Mudança da linha de base até o mês 12 de tratamento na distância percorrida durante o teste de caminhada de seis minutos (TC6M)
Prazo: Linha de base, mês 12
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O TC6 mede a distância que um participante consegue caminhar em 6 minutos.
A mudança em relação ao valor basal foi calculada como a diferença entre a distância percorrida durante o TC6min aos 12 meses e a distância percorrida durante o TC6min no início do estudo.
Para determinar a linha de base, pelo menos 2 TC6M foram realizados com > 24 horas a ≤ 3 semanas de intervalo antes da primeira dose de ALXN2060.
O TC6min inicial é a média da distância total percorrida pelos participantes nos 2 TC6min qualificados que atenderam a todos os critérios definidos pelo protocolo.
A alteração média dos mínimos quadrados em relação aos dados iniciais foi ajustada para medidas e visitas iniciais.
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Linha de base, mês 12
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Partes A e B: Número de hospitalizações relacionadas a doenças cardiovasculares (CV) em um período de 30 meses
Prazo: 30 meses
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A hospitalização relacionada com CV foi definida como o número médio de hospitalizações relacionadas com CV por participante por ano durante um período de 30 meses.
As hospitalizações relacionadas com doenças cardiovasculares também foram notificadas como acontecimentos adversos e foram revistas e julgadas por um Comité de Eventos Clínicos (CEC) independente.
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30 meses
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Mortalidade por todas as causas (MCA) durante um período de 30 meses
Prazo: 30 meses
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A ACM foi avaliada como o tempo desde a data do primeiro início do tratamento do estudo até a data da morte durante um período de 30 meses e foi analisada usando a análise de Kaplan-Meier.
Os dados são relatados para o número de participantes com ACM durante o período de 30 meses.
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30 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Partes A e B: Mudança da linha de base na distância percorrida durante o TC6M
Prazo: Linha de base, meses 6, 9, 18, 24 e 30
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O TC6 mede a distância que um participante consegue caminhar em 6 minutos.
A mudança em relação à linha de base foi calculada como a diferença entre a distância percorrida durante o TC6M em momentos especificados e a distância percorrida durante o TC6M na linha de base.
Para determinar a linha de base, pelo menos 2 TC6M foram realizados com > 24 horas a ≤ 3 semanas de intervalo antes da primeira dose de ALXN2060.
O TC6min inicial é a média da distância total percorrida pelos participantes nos 2 TC6min qualificados que atenderam a todos os critérios definidos pelo protocolo.
A alteração média dos mínimos quadrados em relação aos dados iniciais foi ajustada para medidas e visitas iniciais.
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Linha de base, meses 6, 9, 18, 24 e 30
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Partes A e B: Mudança da linha de base na pontuação geral do questionário de cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ-OS)
Prazo: Linha de base, meses 6, 9, 12, 18, 24 e 30
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O KCCQ é um questionário de 23 itens desenvolvido para medir o estado de saúde e a qualidade de vida relacionada à saúde em participantes com insuficiência cardíaca.
Os itens incluem sintomas de insuficiência cardíaca, impacto nas funções físicas e sociais e como a insuficiência cardíaca afeta a qualidade de vida.
A pontuação resumida geral variou de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor estado de saúde.
Os dados apresentados são para alterações desde a linha de base até pontos de tempo especificados.
A alteração média dos mínimos quadrados em relação aos dados iniciais foi ajustada para medidas e visitas iniciais.
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Linha de base, meses 6, 9, 12, 18, 24 e 30
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Partes A e B: Número de participantes com eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento, eventos adversos graves (EAGs) e EAs que levam à descontinuação do tratamento
Prazo: Até o mês 30
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Um EA emergente do tratamento foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante, temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo que ocorreu após a primeira dose.
Um SAE emergente do tratamento foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que resultou em morte, foi com risco de vida, exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou foi uma anomalia congênita/defeito congênito que ocorreu após o primeiro dose.
Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
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Até o mês 30
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Partes A e B: Alteração da concentração basal de transtirretina sérica (TTR)
Prazo: Linha de base, pré-dose nos dias 14, 28 e meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 e 30
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Os mínimos quadrados significam a alteração da linha de base derivada das visitas e da TTR sérica da linha de base como covariável.
Outras covariáveis foram incluídas conforme necessário.
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Linha de base, pré-dose nos dias 14, 28 e meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 e 30
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Partes A e B: Mudança da linha de base na estabilização do TTR
Prazo: Linha de base, dias pré-dose 14, 28 e meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 e 30
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A estabilização da TTR foi medida utilizando exclusão de sonda fluorescente (FPE).
Os dados apresentados referem-se à alteração da linha de base na estabilização percentual do FPE.
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Linha de base, dias pré-dose 14, 28 e meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 e 30
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de novembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
8 de novembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
21 de agosto de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de novembro de 2020
Primeira postagem (Real)
9 de novembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de junho de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALXN2060-TAC-302
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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