Un estudio de fase 3 de ALXN2060 en participantes japoneses con ATTR-CM sintomático
9 de abril de 2024 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 3, prospectivo, multicéntrico, abierto, de 2 partes sobre la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de ALXN2060 en participantes japoneses con miocardiopatía amiloide por transtiretina sintomática (ATTR-CM)
Este estudio prospectivo está diseñado para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de ALXN2060 (también conocido como AG10), así como para establecer su perfil farmacocinético y farmacodinámico en participantes japoneses con ATTR-CM sintomático administrado en un contexto de terapia de insuficiencia cardíaca estable. .
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los participantes recibirán ALXN2060 durante 12 meses (Parte A).
Después de la última visita (Mes 12) de la Parte A, los participantes continuarán el estudio en la Parte B, que durará 18 meses adicionales (30 meses a partir del Día 1), durante los cuales todos los participantes continuarán recibiendo tratamiento oral con ALXN2060.
Luego de completar las evaluaciones del Mes 30 en la Parte B, a los participantes se les ofrecerá la oportunidad de continuar recibiendo ALXN2060 en el Período de extensión, que durará hasta que se apruebe ALXN2060 en Japón o hasta 24 meses adicionales, lo que ocurra primero.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bunkyo-ku, Japón, 113-8431
- Research Site
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Fukuoka-shi, Japón, 812-8582
- Research Site
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Kumamoto-shi, Japón, 860-8556
- Research Site
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Kurume-shi, Japón, 830-0011
- Research Site
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Matsumoto-shi, Japón, 390-8621
- Research Site
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Nagoya-shi, Japón, 466-8560
- Research Site
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Nankoku-shi, Japón, 783-8505
- Research Site
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Sagamihara-shi, Japón, 252-0375
- Research Site
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Sapporo-shi, Japón, 060-8543
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japón, 160-8582
- Research Site
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Suita-shi, Japón, 564-8565
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 88 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico establecido de ATTR-CM con TTR de tipo salvaje o un genotipo de TTR variante.
- Historial de insuficiencia cardíaca evidenciada por al menos 1 hospitalización previa por insuficiencia cardíaca o evidencia clínica de insuficiencia cardíaca sin hospitalización previa por insuficiencia cardíaca manifestada por signos o síntomas de sobrecarga de volumen o presión elevada o síntomas de insuficiencia cardíaca que requirieron o requieren un tratamiento continuo con un diurético.
- Síntomas de clase I-III de la New York Heart Association debido a ATTR-CM.
- En dosis estables de terapia médica cardiovascular.
- Completó ≥ 150 metros en el 6MWT en 2 pruebas antes del día 1.
- Grosor de la pared del ventrículo izquierdo (LV) (tabique interventricular o pared posterior del LV) ≥ 12 milímetros.
- Biomarcadores de estrés en la pared del miocardio: Nivel N-terminal de pro-pep natriurético de tipo cerebral (NT-proBNP) ≥ 300 picogramos/mililitro (pg/mL).
Criterio de exclusión:
- Infarto agudo de miocardio, síndrome coronario agudo o revascularización coronaria, o accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio experimentado dentro de los 90 días anteriores a la selección.
- Inestabilidad hemodinámica en el cribado.
- Probabilidad de someterse a un trasplante de corazón dentro de un año de la selección.
- Tratamiento actual con productos farmacéuticos comercializados y otros agentes en investigación para el tratamiento de ATTR-CM.
- Tratamiento actual con bloqueadores de los canales de calcio con efectos en el sistema de conducción (por ejemplo, verapamilo, diltiazem). Se permite el uso de bloqueadores de los canales de calcio de dihidropiridina.
- Diagnóstico confirmado de amiloidosis de cadena ligera (AL).
- Biomarcadores de estrés de la pared miocárdica: NT-ProBNP ≥ 8.500 pg/mL.
- Medida de función renal, tasa de filtración glomerular estimada por fórmula Modificación de Dieta en Enfermedad Renal < 30 mL/minuto/1,73 metros cuadrados.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ALXN2060
Los participantes recibirán ALXN2060.
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Las tabletas de ALXN2060 se administrarán dos veces al día a una dosis de 800 miligramos.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio hasta el mes 12 de tratamiento en la distancia recorrida durante la prueba de caminata de seis minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
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Línea de base, Mes 12
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Mortalidad por todas las causas y hospitalización por causas cardiovasculares durante un período de 30 meses
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 30
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Línea de base hasta el mes 30
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde el inicio hasta el mes 30 de tratamiento en la distancia recorrida durante el 6MWT
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
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Línea de base, Mes 30
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Cambio desde el inicio hasta el mes 12 de tratamiento en la puntuación general del Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ-OS)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
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Línea de base, Mes 12
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Cambio desde el inicio hasta el mes 30 de tratamiento en el KCCQ-OS
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
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Línea de base, Mes 30
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Incidencia de eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
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Línea de base hasta el mes 12
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Incidencia de SAE y EA emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 30
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Línea de base hasta el mes 30
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Cambio desde el inicio hasta el día 28 en la estabilización de transtiretina (TTR)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 28
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Línea de base, día 28
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Cambio desde el inicio hasta el mes 30 en la estabilización de TTR
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
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Línea de base, Mes 30
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de noviembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
8 de noviembre de 2023
Finalización del estudio (Estimado)
23 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de noviembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de noviembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
9 de noviembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALXN2060-TAC-302
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre ALXN2060
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