Un estudio de fase 3 de ALXN2060 en participantes japoneses con ATTR-CM sintomático
9 de junio de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 3, prospectivo, multicéntrico, abierto, de 2 partes sobre la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de ALXN2060 en participantes japoneses con miocardiopatía amiloide por transtiretina sintomática (ATTR-CM)
Este estudio prospectivo está diseñado para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de ALXN2060 (también conocido como AG10), así como para establecer su perfil farmacocinético y farmacodinámico en participantes japoneses con ATTR-CM sintomático administrado en un contexto de terapia de insuficiencia cardíaca estable. .
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los participantes recibirán ALXN2060 durante 12 meses (Parte A).
Después de la última visita (Mes 12) de la Parte A, los participantes continuarán el estudio en la Parte B, que durará 18 meses adicionales (30 meses a partir del Día 1), durante los cuales todos los participantes continuarán recibiendo tratamiento oral con ALXN2060.
Luego de completar las evaluaciones del Mes 30 en la Parte B, a los participantes se les ofrecerá la oportunidad de continuar recibiendo ALXN2060 en el Período de extensión, que durará hasta que se apruebe ALXN2060 en Japón o hasta 24 meses adicionales, lo que ocurra primero.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bunkyō City, Japón, 113-8431
- Research Site
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Fukuoka, Japón, 812-8582
- Research Site
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Kumamoto, Japón, 860-8556
- Research Site
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Kurume-shi, Japón, 830-0011
- Research Site
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Matsumoto-shi, Japón, 390-8621
- Research Site
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Nagoya, Japón, 466-8560
- Research Site
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Nankoku-shi, Japón, 783-8505
- Research Site
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Sagamihara-shi, Japón, 252-0375
- Research Site
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Sapporo, Japón, 060-8543
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japón, 160-8582
- Research Site
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Suita-shi, Japón, 564-8565
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 86 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico establecido de ATTR-CM con TTR de tipo salvaje o un genotipo de TTR variante.
- Historial de insuficiencia cardíaca evidenciada por al menos 1 hospitalización previa por insuficiencia cardíaca o evidencia clínica de insuficiencia cardíaca sin hospitalización previa por insuficiencia cardíaca manifestada por signos o síntomas de sobrecarga de volumen o presión elevada o síntomas de insuficiencia cardíaca que requirieron o requieren un tratamiento continuo con un diurético.
- Síntomas de clase I-III de la New York Heart Association debido a ATTR-CM.
- En dosis estables de terapia médica cardiovascular.
- Completó ≥ 150 metros en el 6MWT en 2 pruebas antes del día 1.
- Grosor de la pared del ventrículo izquierdo (LV) (tabique interventricular o pared posterior del LV) ≥ 12 milímetros.
- Biomarcadores de estrés en la pared del miocardio: Nivel N-terminal de pro-pep natriurético de tipo cerebral (NT-proBNP) ≥ 300 picogramos/mililitro (pg/mL).
Criterio de exclusión:
- Infarto agudo de miocardio, síndrome coronario agudo o revascularización coronaria, o accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio experimentado dentro de los 90 días anteriores a la selección.
- Inestabilidad hemodinámica en el cribado.
- Probabilidad de someterse a un trasplante de corazón dentro de un año de la selección.
- Tratamiento actual con productos farmacéuticos comercializados y otros agentes en investigación para el tratamiento de ATTR-CM.
- Tratamiento actual con bloqueadores de los canales de calcio con efectos en el sistema de conducción (por ejemplo, verapamilo, diltiazem). Se permite el uso de bloqueadores de los canales de calcio de dihidropiridina.
- Diagnóstico confirmado de amiloidosis de cadena ligera (AL).
- Biomarcadores de estrés de la pared miocárdica: NT-ProBNP ≥ 8.500 pg/mL.
- Medida de función renal, tasa de filtración glomerular estimada por fórmula Modificación de Dieta en Enfermedad Renal < 30 mL/minuto/1,73 metros cuadrados.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ALXN2060
Los participantes recibirán ALXN2060.
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Las tabletas de ALXN2060 se administrarán dos veces al día a una dosis de 800 miligramos.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Parte A: Cambio desde el inicio hasta el mes 12 de tratamiento en la distancia caminada durante la prueba de caminata de seis minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
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El 6MWT mide qué distancia puede caminar un participante en 6 minutos.
El cambio desde el inicio se calculó como la diferencia entre la distancia recorrida durante la 6MWT a los 12 meses y la distancia recorrida durante la 6MWT al inicio.
Para determinar el valor inicial, se realizaron al menos 2 6MWT con un intervalo de > 24 horas a ≤ 3 semanas antes de la primera dosis de ALXN2060.
El 6MWT de referencia es el promedio de la distancia total caminada por los participantes para los 2 6MWT calificados que cumplieron con todos los criterios definidos por el protocolo.
El cambio medio de mínimos cuadrados con respecto a los datos iniciales se ajustó para las medidas iniciales y las visitas.
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Línea de base, mes 12
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Partes A y B: Número de hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares (CV) durante un período de 30 meses
Periodo de tiempo: 30 meses
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La hospitalización relacionada con CV se definió como el número medio de hospitalizaciones relacionadas con CV por participante por año durante un período de 30 meses.
Las hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares también se informaron como eventos adversos y fueron revisadas y adjudicadas por un Comité de Eventos Clínicos (CEC) independiente.
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30 meses
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Mortalidad por todas las causas (ACM) durante un período de 30 meses
Periodo de tiempo: 30 meses
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La ACM se evaluó como el tiempo desde la fecha del primer inicio del tratamiento del estudio hasta la fecha de la muerte durante un período de 30 meses y se analizó mediante el análisis de Kaplan-Meier.
Los datos se informan sobre el número de participantes con ACM durante el período de 30 meses.
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30 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Partes A y B: Cambio desde el valor inicial en la distancia caminada durante el 6MWT
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6, 9, 18, 24 y 30
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El 6MWT mide qué distancia puede caminar un participante en 6 minutos.
El cambio desde el inicio se calculó como la diferencia entre la distancia recorrida durante el 6MWT en momentos específicos y la distancia recorrida durante el 6MWT al inicio.
Para determinar el valor inicial, se realizaron al menos 2 6MWT con un intervalo de > 24 horas a ≤ 3 semanas antes de la primera dosis de ALXN2060.
El 6MWT de referencia es el promedio de la distancia total caminada por los participantes para los 2 6MWT calificados que cumplieron con todos los criterios definidos por el protocolo.
El cambio medio de mínimos cuadrados con respecto a los datos iniciales se ajustó para las medidas iniciales y las visitas.
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Línea de base, meses 6, 9, 18, 24 y 30
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Partes A y B: Cambio desde el inicio en la puntuación general del Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ-OS)
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6, 9, 12, 18, 24 y 30
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El KCCQ es un cuestionario de 23 ítems desarrollado para medir el estado de salud y la calidad de vida relacionada con la salud en participantes con insuficiencia cardíaca.
Los elementos incluyen síntomas de insuficiencia cardíaca, impacto en las funciones físicas y sociales y cómo la insuficiencia cardíaca afecta su calidad de vida.
La puntuación resumida general osciló entre 0 y 100, y las puntuaciones más altas indicaron un mejor estado de salud.
Los datos presentados son para cambios desde el inicio hasta puntos de tiempo específicos.
El cambio medio de mínimos cuadrados con respecto a los datos iniciales se ajustó para las medidas iniciales y las visitas.
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Línea de base, meses 6, 9, 12, 18, 24 y 30
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Partes A y B: Número de participantes con eventos adversos (EA) surgidos del tratamiento, eventos adversos graves (AAG) y EA que llevaron a la interrupción del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta el mes 30
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Un EA emergente del tratamiento se definió como cualquier suceso médico adverso en un participante, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio que ocurrió después de la primera dosis.
Un SAE emergente del tratamiento se definió como cualquier suceso médico adverso que resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento que ocurrió después de la primera dosis.
En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves), independientemente de la causalidad.
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Hasta el mes 30
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Partes A y B: Cambio desde el valor inicial en la concentración de transtiretina sérica (TTR)
Periodo de tiempo: Valor inicial, predosis los días 14, 28 y meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 y 30
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Los mínimos cuadrados significan el cambio desde el valor inicial derivado de las visitas y la TTR sérica inicial como covariable.
Se incluyeron otras covariables según fue necesario.
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Valor inicial, predosis los días 14, 28 y meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 y 30
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Partes A y B: Cambio desde el punto de referencia en la estabilización TTR
Periodo de tiempo: Valor inicial, días previos a la dosis 14, 28 y meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 y 30
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La estabilización de TTR se midió mediante exclusión de sonda fluorescente (FPE).
Los datos presentados corresponden al cambio desde el inicio en el porcentaje de estabilización de FPE.
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Valor inicial, días previos a la dosis 14, 28 y meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27 y 30
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de noviembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
8 de noviembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
21 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de noviembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de noviembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
9 de noviembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de junio de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALXN2060-TAC-302
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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