デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の参加者における SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) の安全性と発現を評価するための遺伝子導入療法研究 (ENDEAVOR)
2026年9月10日 更新者:Sarepta Therapeutics, Inc.
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者におけるSRP-9001の安全性と発現を評価するための商用プロセス材料を使用したオープンラベルの全身遺伝子送達研究(ENDEAVOR)
これは、260 週間以上にわたる DMD の参加者における SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) の安全性と発現を評価する非盲検遺伝子導入療法研究です。
調査の概要
詳細な説明
コホート1から7までの登録は完了しました。
コホート8は現在、新しい参加者を募集しています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
83
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前:Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
- 電話番号:1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- メール:SareptAlly@Sarepta.com
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- 募集
- Arkansas Children's Hospital
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主任研究者:
- Aravindhan Veerapandiyan, MD
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コンタクト:
- 電話番号:501-364-1868
- メール:KurakuVV@archildrens.org
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- 募集
- University of California, San Diego
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コンタクト:
- Gabriella Penner
- メール:gpenner@health.ucsd.edu
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主任研究者:
- Andrew Skalsky, MD
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- University of California, Los Angeles
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コンタクト:
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- 募集
- Stanford University
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主任研究者:
- John Day, MD
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コンタクト:
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Sacramento、California、アメリカ、95616
- 募集
- University of California, Davis
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主任研究者:
- Craig McDonald, MD
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- 募集
- University of Florida
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主任研究者:
- Carmen Leon-Astudillo, MD
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コンタクト:
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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コンタクト:
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主任研究者:
- Bridget McGowan, MD
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University in St. Louis
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主任研究者:
- Craig Zaidman, MD
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コンタクト:
- 電話番号:314-362-6981
- メール:NeuromusclePediatricResearch@wustl.edu
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- 募集
- Duke University Medical Center
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コンタクト:
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主任研究者:
- Natalie Katz, MD
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- 積極的、募集していない
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Flower Mound、Texas、アメリカ、75028
- 募集
- Neurology Rare Disease Center
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主任研究者:
- Diana Castro, MD
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コンタクト:
- 電話番号:972-999-1011
- メール:Research@neuromdcenter.com
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- 募集
- Children's Hospital of The King's Daughters
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主任研究者:
- Crystal Proud, MD
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コンタクト:
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
9ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- コホート 1 のみ: 歩行可能で、4 つ以上から
- コホート 2 のみ: 歩行可能で、8 歳以上から
- コホート3およびコホート5b:スクリーニング時にプロトコルで指定された基準に従って非歩行。
- コホート 4 のみ: 歩行可能で、3 歳以上から
- コホート 5a のみ: 歩行可能で、4 歳以上から
- コホート 1 ~ 5 の場合: 文書化された臨床所見と以前の遺伝子検査に基づいて、DMD の確定診断を受けています。
- 運動能力評価試験への協力能力。
- コホート 1、2、3、および 5 のみ: スクリーニング前の少なくとも 12 週間は経口コルチコステロイド相当の安定した用量であり、用量は研究の最初の 1 年を通して一定のままであると予想されます (体重の変化に対応するための変更を除く)。
- コホート 4: 治験責任医師の意見では、DMD の治療に慢性ステロイドの使用をまだ必要とせず、スクリーニング時にステロイドを受けていない。
- rAAVrh74 抗体価は、プロトコルで指定された要件に従って上昇していません。
- 遺伝子変異の包含基準はコホートによって異なります。
除外基準:
- -付随する病気、自己免疫疾患、慢性的な薬物治療、および/または治験責任医師の意見では遺伝子導入の不必要なリスクを生み出す認知遅延/障害があります。
- 遺伝子治療、治験薬、またはプロトコルで指定された制限時間内にジストロフィンの発現を増加させるように設計された治療への曝露。
- プロトコルに指定された診断評価または臨床検査における異常。
他の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:デランディストロゲン・モクセパルボベック
参加者は、1日目にデランディストロゲン モキセパルボベクの静脈内(IV)注入を1回受けます。
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デランディストロゲン・モキセパルボベクの単回点滴静注
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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第1部(コホート1〜5):ウエスタンブロット法により測定した、ベースラインからの第12週時点のデランディストロゲン・モキセパルボベック・ジストロフィン発現量の変化
時間枠:ベースライン、12週
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ベースライン、12週
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パート1(コホート6~8):ウエスタンブロットで測定された第12週時点のデランジストロゲンモキセパルボベックジストロフィン発現量
時間枠:第12週
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第12週
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Cohort 8: 急性肝障害(ALI)を有する参加者数
時間枠:ベースラインから72週まで
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ベースラインから72週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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注入後の尿、唾液、および大便サンプルで測定されたベクター脱落
時間枠:1日目から104週目まで
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1日目から104週目まで
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組換えアデノ随伴ウイルス血清型 rh74 (rAAVrh74) に対する抗体力価のレベル
時間枠:2日目から156週目まで
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2日目から156週目まで
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免疫蛍光(IF)ファイバー強度で測定した、12週目のデランディストロジェン・モクセパルボベック・ジストロフィンタンパク質発現量のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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IFジストロフィン陽性線維率(PDPF)で測定した、12週目のデランディストロジェン・モクセパルボベック・ジストロフィンタンパク質発現量のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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IF PDPFで測定した12週目のデランディストロジェン・モクセパルボベク・ジストロフィンタンパク質発現量
時間枠:第12週
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第12週
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治療関連有害事象(TEAE)、重篤な有害事象(SAE)、および特別関心有害事象(AESI)を発現した参加者数
時間枠:ベースラインから第156週まで
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ベースラインから第156週まで
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Cohort 8: 感染症、浮腫、創傷治癒合併症、高脂血症、血管性浮腫、および腸管肺疾患/非感染性肺炎を有する参加者の数
時間枠:ベースラインから72週まで
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ベースラインから72週まで
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IF ファイバー強度で測定した第 12 週におけるデランジストロゲン モキセパルボベック ジストロフィン タンパク質発現量
時間枠:第12週
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第12週
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コホート8:急性肝細胞障害または急性肝機能障害を示す肝臓関連有害事象、肝臓バイオマーカー、および臨床検査評価を有する参加者の数
時間枠:ベースラインから72週まで
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ベースラインから72週まで
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コホート8:重度のALIを有する参加者数
時間枠:ベースラインから72週まで
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ベースラインから72週まで
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コホート8: 投与されたステロイドの期間
時間枠:ベースラインから72週目まで
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ベースラインから72週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター:Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Potter RA, Moeller IH, Khan S, Haegel H, Hollenstein A, Steiner G, Wandel C, Murphy AP, Asher DR, Palatinsky E, Griffin DA, Mason S, Iannaccone ST, Zaidman CM, Rodino-Klapac LR. Immunologic investigations into transgene directed immune-mediated myositis following delandistrogene moxeparvovec gene therapy. Sci Rep. 2025 Jan 2;15(1):4. doi: 10.1038/s41598-024-84077-w.
- Zaidman CM, Proud CM, McDonald CM, Lehman KJ, Goedeker NL, Mason S, Murphy AP, Guridi M, Wang S, Reid C, Darton E, Wandel C, Lewis S, Malhotra J, Griffin DA, Potter RA, Rodino-Klapac LR, Mendell JR. Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy in Ambulatory Patients (Aged >/=4 to <8 Years) with Duchenne Muscular Dystrophy: 1-Year Interim Results from Study SRP-9001-103 (ENDEAVOR). Ann Neurol. 2023 Nov;94(5):955-968. doi: 10.1002/ana.26755. Epub 2023 Sep 7.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年11月23日
一次修了 (推定)
2027年12月31日
研究の完了 (推定)
2028年2月29日
試験登録日
最初に提出
2020年11月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年11月6日
最初の投稿 (実際)
2020年11月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月10日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRP-9001-103
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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