Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de terapia de transferência de genes para avaliar a segurança e a expressão do SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) (ENDEAVOR)

10 de setembro de 2026 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo aberto de entrega de genes sistêmicos usando material de processo comercial para avaliar a segurança e a expressão de SRP-9001 em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne (ENDEAVOR)

Este é um estudo aberto de terapia de transferência de genes avaliando a segurança e a expressão de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) em participantes com DMD ao longo de 260 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O recrutamento para as coortes 1 a 7 foi concluído. A coorte 8 está atualmente a recrutar novos participantes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

83

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de telefone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@Sarepta.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contato:
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Recrutamento
        • University of California, San Diego
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95616
        • Recrutamento
        • University of California, Davis
        • Investigador principal:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Recrutamento
        • University of Florida
        • Investigador principal:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Ativo, não recrutando
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
        • Recrutamento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Investigador principal:
          • Diana Castro, MD
        • Contato:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Investigador principal:
          • Crystal Proud, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

9 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Coorte 1 apenas: é ambulatorial e ≥4 a
  • Coorte 2 apenas: é ambulatorial e ≥8 a
  • Coorte 3 e Coorte 5b: Não ambulatorial de acordo com os critérios especificados do protocolo no momento da triagem.
  • Coorte 4 apenas: é ambulatorial e ≥3 a
  • Coorte 5a apenas: é ambulatorial e ≥4 a
  • Para Coorte 1-5: Tem um diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos anteriores.
  • Capacidade de cooperar com testes de avaliação motora.
  • Coortes 1, 2, 3 e 5 apenas: Equivalente de dose estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas antes da triagem e espera-se que a dose permaneça constante (exceto para modificações para acomodar mudanças de peso) ao longo do primeiro ano do estudo.
  • Coorte 4: Ainda não requer o uso de esteróides crônicos para o tratamento de sua DMD, na opinião do investigador, e não está recebendo esteróides no momento da triagem.
  • Os títulos de anticorpos rAAVrh74 não são elevados de acordo com os requisitos especificados pelo protocolo.
  • Os critérios de inclusão de mutação genética variam de acordo com a coorte.

Critério de exclusão:

  • Tem uma doença concomitante, doença autoimune, tratamento crônico com medicamentos e/ou atraso/deficiência cognitiva que, na opinião do investigador, cria riscos desnecessários para a transferência de genes.
  • Exposição à terapia genética, medicação experimental ou qualquer tratamento projetado para aumentar a expressão da distrofina dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo.
  • Anormalidade nas avaliações diagnósticas ou testes laboratoriais especificados pelo protocolo.

Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Delandistrogene Moxeparvovec
Os participantes receberão uma única infusão intravenosa (IV) de delandistrogene moxeparvovec no dia 1.
Genético: delandistrogene moxeparvovec
Infusão intravenosa única de delandistrogene moxeparvovec
Outros nomes:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte 1 (Cohortes 1 a 5): Alteração em relação à Linha de Base na Quantidade de Expressão de Distrofina do Delandistrogene Moxeparvovec na Semana 12, Medida por Western Blot
Prazo: Baseline, Semana 12
Baseline, Semana 12
Parte 1 (Cohortes 6 a 8): Quantidade de Expressão de Distrofina por Delandistrogene Moxeparvovec na Semana 12, Medida por Western Blot
Prazo: Semana 12
Semana 12
Cohort 8: Número de Participantes com Lesão Hepática Aguda (LHA)
Prazo: Linha de base até à Semana 72
Linha de base até à Semana 72

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Eliminação de vetores, medida em amostras de urina, saliva e fezes após a infusão
Prazo: Dia 1 até a semana 104
Dia 1 até a semana 104
Nível de títulos de anticorpos para sorotipo de vírus adeno-associado recombinante rh74 (rAAVrh74)
Prazo: Dia 2 até a semana 156
Dia 2 até a semana 156
Alteração da linha de base na quantidade de expressão da proteína delandistrogene moxeparvovec distrofina na semana 12, conforme medido pela intensidade da fibra de imunofluorescência (IF)
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Alteração da linha de base na quantidade de expressão da proteína delandistrogênio moxeparvovec distrofina na semana 12, conforme medido por IF por cento de fibras positivas para distrofina (PDPF)
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Quantidade de Expressão da Proteína Delandistrogene Moxeparvovec Distrofina na Semana 12 medida por IF PDPF
Prazo: Semana 12
Semana 12
Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs), Eventos Adversos Graves (SAEs) e Eventos Adversos de Interesse Especial (AESIs)
Prazo: Linha de base até à Semana 156
Linha de base até à Semana 156
Cohorte 8: Número de Participantes com Infecções, Edema, Complicações na Cicatrização de Feridas, Hiperlipidemia, Angioedema e Doença Pulmonar Intestinal/ Pneumonite Não Infecciosa
Prazo: Linha de base até à Semana 72
Linha de base até à Semana 72
Quantidade de Expressão da Proteína Distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec na Semana 12, Medida pela Intensidade de Fibra de IF
Prazo: Semana 12
Semana 12
Cohorte 8: Número de Participantes com EAs Hepáticos, Biomarcadores Hepáticos e Avaliações Laboratoriais Indicativas de Lesão Hepatocelular Aguda ou Disfunção Hepática Aguda
Prazo: Desde a linha de base até à semana 72
Desde a linha de base até à semana 72
Cohorte 8: Número de Participantes com ALI Grave
Prazo: Linha de base até à Semana 72
Linha de base até à Semana 72
Cohorte 8: Duração dos Esteroides Administrados
Prazo: Baseline até à Semana 72
Baseline até à Semana 72

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Colaboradores

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

29 de fevereiro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de novembro de 2020

Primeira postagem (Real)

12 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRP-9001-103

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever