Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii transferu genów w celu oceny bezpieczeństwa i ekspresji SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (ENDEAVOR)

10 września 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie ogólnoustrojowego dostarczania genów z wykorzystaniem komercyjnego materiału procesowego do oceny bezpieczeństwa i ekspresji SRP-9001 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (ENDEAVOR)

Jest to otwarte badanie terapii transferu genów oceniające bezpieczeństwo i ekspresję SRP-9001 (delandistrogen mokseparwowek) u uczestników z DMD przez 260 tygodni.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Rekrutacja dla kohort 1-7 została zakończona. Kohorta 8 aktualnie prowadzi rekrutację nowych uczestników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

83

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numer telefonu: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@Sarepta.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Diego
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95616
        • Rekrutacyjny
        • University of California, Davis
        • Główny śledczy:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida
        • Główny śledczy:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stany Zjednoczone, 75028
        • Rekrutacyjny
        • Neurology Rare Disease Center
        • Główny śledczy:
          • Diana Castro, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Główny śledczy:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

9 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Tylko kohorta 1: jest ambulatoryjna i ≥4 do
  • Tylko kohorta 2: jest ambulatoryjna i ≥8 do
  • Kohorta 3 i Kohorta 5b: Osoby niechodzące zgodnie z kryteriami określonymi w protokole w czasie badania przesiewowego.
  • Tylko kohorta 4: jest ambulatoryjna i ≥3 do
  • Tylko kohorta 5a: jest ambulatoryjna i ≥4 do
  • Dla Kohorty 1-5: Ma ostateczną diagnozę DMD na podstawie udokumentowanych wyników klinicznych i wcześniejszych badań genetycznych.
  • Umiejętność współpracy przy badaniu oceny motorycznej.
  • Tylko kohorty 1, 2, 3 i 5: Stała dawka równoważna doustnym kortykosteroidom przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że dawka pozostanie stała (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała) przez cały pierwszy rok badania.
  • Kohorta 4: W opinii badacza nie wymagają jeszcze przewlekłego stosowania sterydów w leczeniu DMD i nie otrzymują sterydów w czasie badania przesiewowego.
  • Miana przeciwciał rAAVrh74 nie są podwyższone zgodnie z wymaganiami określonymi w protokole.
  • Kryteria włączenia mutacji genetycznych różnią się w zależności od kohorty.

Kryteria wyłączenia:

  • Ma współistniejącą chorobę, chorobę autoimmunologiczną, przewlekłe leczenie farmakologiczne i/lub opóźnienie/upośledzenie funkcji poznawczych, które w opinii Badacza stwarza niepotrzebne ryzyko dla transferu genów.
  • Narażenie na terapię genową, leki eksperymentalne lub jakiekolwiek leczenie mające na celu zwiększenie ekspresji dystrofiny w granicach czasowych określonych w protokole.
  • Nieprawidłowości w określonych w protokole ocenach diagnostycznych lub testach laboratoryjnych.

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Delandistrogen Mokseparwowek
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną (IV) delandistrogenu mokseparwowek w dniu 1.
Genetyczny: delandistrogen mokseparwowek
Pojedyncza infuzja dożylna delandistrogenu mokseparwowek
Inne nazwy:
  • SRP-9001
  • delandistrogen mokseparwowek-rokl
  • ELEWIDYS

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 1 (Kohorty 1 do 5): Zmiana od wartości wyjściowej w ilości ekspresji dystrofiny delandistrogenu moxeparvovec w 12. tygodniu, mierzona metodą Western Blot
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, Tydzień 12
Linia wyjściowa, Tydzień 12
Część 1 (Kohorty 6–8): Ilość ekspresji dystrofiny delandistrogenu moksepawoweku w 12. tygodniu mierzona metodą Western blot
Ramy czasowe: Tydzień 12
Tydzień 12
Kohorta 8: Liczba uczestników z ostrym uszkodzeniem wątroby (ALI)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 72 tygodnia
Od wartości wyjściowej do 72 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wydalanie wektorów, mierzone w próbkach moczu, śliny i kału po infuzji
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 104
Dzień 1 do tygodnia 104
Poziom miana przeciwciał przeciwko rekombinowanemu serotypowi wirusa związanego z adenowirusami rh74 (rAAVrh74)
Ramy czasowe: Dzień 2 do tygodnia 156
Dzień 2 do tygodnia 156
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ekspresji białka delandistrogenu mokseparwowek dystrofiny w 12. tygodniu, mierzona metodą immunofluorescencyjnej (IF) intensywności włókien
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ilości delandistrogenu, mokseparwowek w ekspresji białka dystrofiny w 12. tygodniu, mierzona jako IF procent włókien dodatnich dla dystrofiny (PDPF)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Linia bazowa, tydzień 12
Ilość delandistrogenu mokseparwowek dystrofina Ekspresja białka w 12. tygodniu mierzona za pomocą IF PDPF
Ramy czasowe: Tydzień 12
Tydzień 12
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami po podaniu leku (TEAEs), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAEs) oraz niepożądanymi zdarzeniami szczególnego zainteresowania (AESIs)
Ramy czasowe: Początkowa do 156. tygodnia
Początkowa do 156. tygodnia
Kohorta 8: Liczba uczestników z infekcjami, obrzękiem, powikłaniami gojenia się ran, hiperlipidemią, obrzękiem naczynioruchowym oraz śródmiąższową chorobą płuc / nieinfekcyjnym zapaleniem płuc
Ramy czasowe: Początkowe wartości do 72. tygodnia
Początkowe wartości do 72. tygodnia
Ilość ekspresji białka dystrofiny delandistrogenu moxeparvovec w tygodniu 12 mierzona intensywnością włókien IF
Ramy czasowe: Tydzień 12
Tydzień 12
Kohorta 8: Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi wątroby, biomarkerami wątrobowymi i ocenami laboratoryjnymi wskazującymi na ostre uszkodzenie komórek wątroby lub ostrą niewydolność wątroby
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Kohorta 8: Liczba uczestników z ciężkim ALI
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 72. tygodnia
Od wartości wyjściowej do 72. tygodnia
Kohorta 8: Czas trwania podawania steroidów
Ramy czasowe: Okres od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Okres od punktu wyjściowego do 72. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

29 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRP-9001-103

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj