Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude de thérapie par transfert de gènes pour évaluer l'innocuité et l'expression du SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (ENDEAVOR)

10 septembre 2026 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude ouverte et systémique d'administration de gènes utilisant du matériel de procédé commercial pour évaluer l'innocuité et l'expression de SRP-9001 chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (ENDEAVOR)

Il s'agit d'une étude ouverte sur la thérapie par transfert de gènes évaluant l'innocuité et l'expression de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) chez des participants atteints de DMD pendant 260 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'inscription pour les cohortes 1 à 7 a été complétée. La cohorte 8 recrute actuellement de nouveaux participants.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

83

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numéro de téléphone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@Sarepta.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Recrutement
        • Arkansas Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contact:
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • Recrutement
        • University of California, San Diego
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
      • Sacramento, California, États-Unis, 95616
        • Recrutement
        • University of California, Davis
        • Chercheur principal:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Recrutement
        • University of Florida
        • Chercheur principal:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Recrutement
        • Duke University Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Actif, ne recrute pas
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, États-Unis, 75028
        • Recrutement
        • Neurology Rare Disease Center
        • Chercheur principal:
          • Diana Castro, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Recrutement
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Chercheur principal:
          • Crystal Proud, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

9 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Cohorte 1 uniquement : Est ambulatoire et ≥4 à
  • Cohorte 2 uniquement : Est ambulatoire et ≥8 à
  • Cohorte 3 et Cohorte 5b : Non ambulatoire selon les critères spécifiés par le protocole au moment du dépistage.
  • Cohorte 4 uniquement : Est ambulatoire et ≥3 à
  • Cohorte 5a uniquement : Est ambulatoire et ≥4 à
  • Pour les cohortes 1 à 5 : A un diagnostic définitif de DMD basé sur des résultats cliniques documentés et des tests génétiques antérieurs.
  • Capacité à coopérer avec les tests d'évaluation motrice.
  • Cohortes 1, 2, 3 et 5 uniquement : équivalent de dose stable de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant le dépistage et la dose devrait rester constante (à l'exception des modifications pour tenir compte des changements de poids) tout au long de la première année de l'étude.
  • Cohorte 4 : Ne nécessitent pas encore l'utilisation de stéroïdes chroniques pour le traitement de leur DMD, de l'avis de l'investigateur, et ne reçoivent pas de stéroïdes au moment du dépistage.
  • Les titres d'anticorps rAAVrh74 ne sont pas élevés conformément aux exigences spécifiées dans le protocole.
  • Les critères d'inclusion des mutations génétiques varient selon la cohorte.

Critère d'exclusion:

  • A une maladie concomitante, une maladie auto-immune, un traitement médicamenteux chronique et / ou un retard / trouble cognitif qui, de l'avis de l'investigateur, crée des risques inutiles pour le transfert de gènes.
  • Exposition à la thérapie génique, aux médicaments expérimentaux ou à tout traitement conçu pour augmenter l'expression de la dystrophine dans les délais spécifiés par le protocole.
  • Anomalie dans les évaluations diagnostiques ou les tests de laboratoire spécifiés dans le protocole.

D'autres critères d'inclusion/exclusion s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Delandistrogene Moxeparvovec
Les participants recevront une seule perfusion intraveineuse (IV) de delandistrogene moxeparvovec le jour 1.
Génétique: delandistrogene moxeparvovec
Perfusion IV unique de delandistrogene moxeparvovec
Autres noms:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ÉLÉVIDYS

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie 1 (Cohortes 1 à 5) : Variation par rapport à la valeur de base de la quantité d'expression de la dystrophine du délandistrogène moxeparvovec à la semaine 12, mesurée par Western blot
Délai: Baseline, Semaine 12
Baseline, Semaine 12
Partie 1 (Cohortes 6 à 8) : Quantité d'expression de la dystrophine du délandistrogène moxeparvovec à la semaine 12 mesurée par Western Blot
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Cohorte 8 : Nombre de participants présentant une lésion hépatique aiguë (LHA)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 72
De la ligne de base jusqu'à la semaine 72

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Excrétion de vecteur, mesurée dans des échantillons d'urine, de salive et de selles après la perfusion
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 104
Jour 1 jusqu'à la semaine 104
Niveau des titres d'anticorps contre le sérotype de virus adéno-associé recombinant rh74 (rAAVrh74)
Délai: Jour 2 jusqu'à la semaine 156
Jour 2 jusqu'à la semaine 156
Changement par rapport à la ligne de base de la quantité d'expression de la protéine Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin à la semaine 12, telle que mesurée par l'intensité des fibres d'immunofluorescence (IF)
Délai: Base de référence, semaine 12
Base de référence, semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base de la quantité d'expression de la protéine Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin à la semaine 12, telle que mesurée par IF Percent Dystrophin Positive Fibers (PDPF)
Délai: Base de référence, semaine 12
Base de référence, semaine 12
Quantité d'expression de la protéine Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin à la semaine 12, mesurée par IF PDPF
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EIET), des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables d'intérêt spécial (EIIS)
Délai: Baseline jusqu’à la Semaine 156
Baseline jusqu’à la Semaine 156
Cohorte 8 : Nombre de participants présentant des infections, des œdèmes, des complications de cicatrisation, une hyperlipidémie, un angio-œdème et une maladie pulmonaire intestinale/pneumonie non infectieuse
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 72
De la ligne de base jusqu'à la semaine 72
Quantité d'expression de la protéine dystrophine Delandistrogene Moxeparvovec à la semaine 12 mesurée par l'intensité des fibres IF
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Cohorte 8 : Nombre de participants présentant des EA hépatiques, des biomarqueurs hépatiques et des évaluations de laboratoire indiquant soit une lésion hépatocellulaire aiguë, soit une dysfonction hépatique aiguë
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 72
De la ligne de base jusqu'à la semaine 72
Cohorte 8 : Nombre de participants présentant une ALI sévère
Délai: Baseline jusqu’à la semaine 72
Baseline jusqu’à la semaine 72
Cohorte 8 : Durée des stéroïdes administrés
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 72
De la ligne de base jusqu'à la semaine 72

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Collaborateurs

Hoffmann-La Roche

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 novembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

29 février 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2020

Première publication (Réel)

12 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRP-9001-103

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner