Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование генной терапии для оценки безопасности и экспрессии SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) (ENDEAVOR)

10 сентября 2026 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Открытое исследование системной доставки генов с использованием коммерческого технологического материала для оценки безопасности и экспрессии SRP-9001 у субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна (ENDEAVOR)

Это открытое исследование терапии с переносом генов, в котором оценивается безопасность и экспрессия SRP-9001 (деландистроген моксепарвовек) у участников с МДД в ​​течение 260 недель.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Набор участников в Когорты с 1 по 7 завершен. В Когорте 8 в настоящее время ведется набор новых участников.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

83

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Номер телефона: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Электронная почта: SareptAlly@Sarepta.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Arkansas Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Контакт:
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • University of California, San Diego
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • University of California, Los Angeles
        • Контакт:
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Stanford University
        • Главный следователь:
          • John Day, MD
        • Контакт:
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95616
        • Рекрутинг
        • University of California, Davis
        • Главный следователь:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Рекрутинг
        • University of Florida
        • Главный следователь:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • Контакт:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University in St. Louis
        • Главный следователь:
          • Craig Zaidman, MD
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Рекрутинг
        • Duke University Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Активный, не рекрутирующий
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Соединенные Штаты, 75028
        • Рекрутинг
        • Neurology Rare Disease Center
        • Главный следователь:
          • Diana Castro, MD
        • Контакт:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Главный следователь:
          • Crystal Proud, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

9 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Только когорта 1: передвигается амбулаторно и от ≥4 до
  • Только когорта 2: передвигается амбулаторно и от ≥8 до
  • Когорта 3 и когорта 5b: неамбулаторно в соответствии с указанными в протоколе критериями на момент скрининга.
  • Только когорта 4: передвигается амбулаторно и от ≥3 до
  • Только когорта 5a: передвигается амбулаторно и от ≥4 до
  • Для когорты 1-5: Имеет окончательный диагноз МДД на основании документально подтвержденных клинических данных и предшествующего генетического тестирования.
  • Способность сотрудничать с тестированием двигательной оценки.
  • Только когорты 1, 2, 3 и 5: стабильная доза, эквивалентная пероральным кортикостероидам, в течение как минимум 12 недель до скрининга, и ожидается, что доза останется постоянной (за исключением модификаций для учета изменений веса) в течение первого года исследования.
  • Когорта 4: По мнению исследователя, им еще не требуется постоянное использование стероидов для лечения МДД, и они не получают стероиды на момент скрининга.
  • Титры антител rAAVrh74 не повышены в соответствии с требованиями протокола.
  • Критерии включения генетической мутации варьируются в зависимости от когорты.

Критерий исключения:

  • Имеет сопутствующее заболевание, аутоиммунное заболевание, длительное медикаментозное лечение и/или задержку/нарушение когнитивных функций, что, по мнению исследователя, создает ненужный риск для переноса генов.
  • Воздействие генной терапии, исследуемых лекарств или любого лечения, предназначенного для увеличения экспрессии дистрофина в течение времени, указанного в протоколе.
  • Отклонение от нормы в указанных в протоколе диагностических оценках или лабораторных тестах.

Применяются другие критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Деланистроген Моксепарвовек
Участники получат однократное внутривенное вливание деланстрогена моксепарвовека в 1-й день.
Генетический: деланстроген моксепарвовек
Однократная внутривенная инфузия деланстрогена моксепарвовека
Другие имена:
  • СРП-9001
  • деландистроген моксепарвовец-рокл
  • ЭЛЕВИДИС

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть 1 (Когорты 1–5): Изменение от исходного уровня количества экспрессии дистрофина деладистрогена моксепарвовека на 12-й неделе, измеренное методом вестерн-блоттинга
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя
Исходный уровень, 12-я неделя
Часть 1 (Когорты 6–8): Количество экспрессии дистрофина деландистрогена моксепарвовек на 12-й неделе по данным вестерн-блоттинга
Временное ограничение: 12-я неделя
12-я неделя
Когорта 8: Количество участников с острым поражением печени (ОПП)
Временное ограничение: С момента включения до 72-й недели
С момента включения до 72-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Выделение переносчиков, измеренное в образцах мочи, слюны и стула после инфузии
Временное ограничение: День 1 до недели 104
День 1 до недели 104
Уровень титров антител к рекомбинантному аденоассоциированному вирусу серотипа rh74 (rAAVrh74)
Временное ограничение: День 2 до недели 156
День 2 до недели 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества экспрессии белка делаландистрогена моксепарвовека и дистрофина на 12-й неделе, измеренное по интенсивности волокон иммунофлуоресценции (ИФ)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Исходный уровень, неделя 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества экспрессии белка дистрофина делаландистрогена моксепарвовека на 12-й неделе, измеренное с помощью IF Percent Dystrophin Positive Fibers (PDPF)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Исходный уровень, неделя 12
Количество экспрессии белка делаландистрогена моксепарвовека и дистрофина на 12-й неделе, измеренное с помощью IF PDPF
Временное ограничение: Неделя 12
Неделя 12
Количество участников с возникшими на фоне лечения нежелательными явлениями (TEAEs), серьезными нежелательными явлениями (SAEs) и нежелательными явлениями особого интереса (AESIs)
Временное ограничение: Базовый уровень до 156-й недели
Базовый уровень до 156-й недели
Когорта 8: Количество участников с инфекциями, отеками, осложнениями заживления ран, гиперлипидемией, ангионевротическим отеком и интерстициальным заболеванием легких / неинфекционным пневмонитом
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели
Исходный уровень до 72-й недели
Количество экспрессии белка дистрофина деландистрогена моксепарвовек на 12-й неделе, измеренное по интенсивности волокон IF
Временное ограничение: 12-я неделя
12-я неделя
Когорта 8: Количество участников с гепатическими НЯ, гепатическими биомаркерами и лабораторными оценками, указывающими на острое гепатоцеллюлярное повреждение или острую дисфункцию печени
Временное ограничение: От исходного уровня до 72-й недели
От исходного уровня до 72-й недели
Когорта 8: Количество участников с тяжелым ОПЛ
Временное ограничение: От исходного уровня до 72-й недели
От исходного уровня до 72-й недели
Когорта 8: Продолжительность введения стероидов
Временное ограничение: Базовый уровень до 72-й недели
Базовый уровень до 72-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Соавторы

Hoffmann-La Roche

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

29 февраля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 ноября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 ноября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRP-9001-103

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться