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Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza e l'espressione di SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (ENDEAVOR)

3 aprile 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio sulla consegna genica sistemica in aperto che utilizza materiale di processo commerciale per valutare la sicurezza e l'espressione di SRP-9001 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne (ENDEAVOR)

Questo è uno studio di terapia di trasferimento genico in aperto che valuta la sicurezza e l'espressione di SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) in partecipanti con DMD per 260 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il reclutamento per le coorti da 1 a 7 è stato completato. La coorte 8 sta attualmente arruolando nuovi partecipanti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

83

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numero di telefono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Email: SareptAlly@sarepta.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contatto:
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95616
        • Reclutamento
        • University of California, Davis
        • Investigatore principale:
          • Craig McDonald, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Attivo, non reclutante
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stati Uniti, 75028
        • Reclutamento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Investigatore principale:
          • Diana Castro, MD
        • Contatto:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Investigatore principale:
          • Crystal Proud, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Solo coorte 1: è deambulante e ≥4 a
  • Solo coorte 2: è deambulante e ≥8 to
  • Coorte 3 e Coorte 5b: non deambulante secondo i criteri specificati dal protocollo al momento dello screening.
  • Solo coorte 4: è deambulante e ≥3 a
  • Solo coorte 5a: è deambulante e ≥4 a
  • Per la coorte 1-5: ha una diagnosi definitiva di DMD basata su risultati clinici documentati e precedenti test genetici.
  • Capacità di collaborare con i test di valutazione motoria.
  • Solo coorti 1, 2, 3 e 5: dose stabile equivalente di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima dello screening e si prevede che la dose rimanga costante (ad eccezione delle modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso) per tutto il primo anno dello studio.
  • Coorte 4: secondo l'opinione dello sperimentatore, non richiedono ancora l'uso cronico di steroidi per il trattamento della loro DMD e non ricevono steroidi al momento dello screening.
  • I titoli anticorpali rAAVrh74 non sono elevati secondo i requisiti specificati dal protocollo.
  • I criteri di inclusione della mutazione genetica variano a seconda della coorte.

Criteri di esclusione:

  • Ha una malattia concomitante, una malattia autoimmune, un trattamento farmacologico cronico e/o un ritardo/compromissione cognitiva che, secondo l'opinione dello sperimentatore, crea rischi non necessari per il trasferimento genico.
  • Esposizione a terapia genica, farmaci sperimentali o qualsiasi trattamento progettato per aumentare l'espressione della distrofina entro i limiti di tempo specificati dal protocollo.
  • Anomalie nelle valutazioni diagnostiche specificate dal protocollo o nei test di laboratorio.

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Delandistrogene Moxeparvovec
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) di delandistrogene moxeparvovec il giorno 1.
Genetico: delandistrogene moxeparvovec
Singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1 (Cohort 1 a 5): Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione di distrofina di delandistrogene moxeparvovec alla settimana 12, misurata mediante Western Blot
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12
Baseline, Settimana 12
Parte 1 (Cohort 6-8): Quantità dell'espressione di distrofina di delandistrogene moxeparvovec alla settimana 12 misurata tramite Western Blot
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Cohort 8: Numero di partecipanti con lesione epatica acuta (ALI)
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 72
Baseline fino alla settimana 72

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Spargimento di vettori, misurato in campioni di urina, saliva e feci dopo l'infusione
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 104
Dal giorno 1 alla settimana 104
Livello dei titoli anticorpali contro il sierotipo rh74 del virus adeno-associato ricombinante (rAAVrh74)
Lasso di tempo: Giorno 2 fino alla settimana 156
Giorno 2 fino alla settimana 156
Variazione rispetto al basale della quantità di espressione proteica della distrofina Delandistrogene Moxeparvovec alla settimana 12, misurata mediante immunofluorescenza (IF) Intensità delle fibre
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12
Variazione rispetto al basale della quantità di espressione proteica della distrofina Delandistrogene Moxeparvovec alla settimana 12, misurata dall'IF Percentuale di fibre positive alla distrofina (PDPF)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12
Quantità di espressione proteica della distrofina Delandistrogene Moxeparvovec alla settimana 12 misurata da IF PDPF
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Baseline fino a Settimana 156
Baseline fino a Settimana 156
Cohort 8: Numero di partecipanti con infezioni, edema, complicanze nella guarigione delle ferite, iperlipidemia, angioedema e malattia polmonare intestinale/polmonite non infettiva
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 72
Dalla baseline fino alla settimana 72
Quantità di Espressione Proteica della Distrofina Delandistrogene Moxeparvovec alla Settimana 12 Misurata mediante Intensità delle Fibre IF
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Cohort 8: Numero di Partecipanti Con Eventi Avversi Epatici, Biomarcatori Epatici e Valutazioni di Laboratorio Indicativi di Danno Epatocellulare Acuto o Disfunzione Epatica Acuta
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 72
Baseline fino alla settimana 72
Cohort 8: Numero di partecipanti con grave ALI
Lasso di tempo: Da Baseline fino alla Settimana 72
Da Baseline fino alla Settimana 72
Cohorte 8: Durata della somministrazione di steroidi
Lasso di tempo: Baseline fino alla Settimana 72
Baseline fino alla Settimana 72

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 novembre 2020

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

29 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

12 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-9001-103

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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