Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenisiirtoterapiatutkimus SRP-9001:n (Delandistrogen Moxeparvovec) turvallisuuden ja ilmentymisen arvioimiseksi osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (ENDEAVOR)

torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Avoin systeeminen geenien luovutustutkimus, jossa käytettiin kaupallista prosessimateriaalia SRP-9001:n turvallisuuden ja ilmentymisen arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (ENDEAVOR)

Tämä on avoin geeninsiirtoterapiatutkimus, jossa arvioidaan SRP-9001:n (delandistrogeenimokseparvovec) turvallisuutta ja ilmentymistä potilailla, joilla on DMD yli 260 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Rekrytointi kohortteihin 1–7 on valmistunut. Kohortti 8 on tällä hetkellä rekrytoimassa uusia osallistujia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

83

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Puhelinnumero: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Sähköposti: SareptAlly@Sarepta.com

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • University of California, San Diego
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95616
        • Rekrytointi
        • University of California, Davis
        • Päätutkija:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Rekrytointi
        • University of Florida
        • Päätutkija:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Yhdysvallat, 75028
        • Rekrytointi
        • Neurology Rare Disease Center
        • Päätutkija:
          • Diana Castro, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Päätutkija:
          • Crystal Proud, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

9 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vain kohortti 1: Avoinna ja ≥4 -
  • Vain kohortti 2: Avoinna ja ≥8 -
  • Kohortti 3 ja kohortti 5b: Ei-ambulatoriset protokollan mukaiset kriteerit seulonnan aikana.
  • Vain kohortti 4: Avoinna ja ≥3 to
  • Vain kohortti 5a: Avoinna ja ≥4 to
  • Kohortti 1–5: Hänellä on lopullinen DMD-diagnoosi, joka perustuu dokumentoituihin kliinisiin löydöksiin ja aikaisempaan geneettiseen testaukseen.
  • Kyky tehdä yhteistyötä motorisen arvioinnin testauksen kanssa.
  • Vain kohortit 1, 2, 3 ja 5: Suun kautta otettavien kortikosteroidien vakaa annosekvivalentti vähintään 12 viikon ajan ennen seulontaa, ja annoksen odotetaan pysyvän vakiona (paitsi painonmuutosten mukauttamisessa) koko tutkimuksen ensimmäisen vuoden ajan.
  • Kohortti 4: Tutkijan mielestä ei vielä vaadita kroonisten steroidien käyttöä DMD:n hoitoon, eivätkä he saa steroideja seulonnan aikana.
  • rAAVrh74-vasta-ainetiitterit eivät ole kohonneet protokollan määrittämien vaatimusten mukaisesti.
  • Geneettisen mutaation sisällyttämiskriteerit vaihtelevat kohortittain.

Poissulkemiskriteerit:

  • Hänellä on samanaikainen sairaus, autoimmuunisairaus, krooninen lääkehoito ja/tai kognitiivinen viive/vamma, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa tarpeettomia riskejä geeninsiirrolle.
  • Altistuminen geeniterapialle, tutkimuslääkitykselle tai mille tahansa hoidolle, joka on suunniteltu lisäämään dystrofiinin ilmentymistä protokollan määrittämien aikarajojen puitteissa.
  • Poikkeavuus protokollakohtaisissa diagnostisissa arvioinneissa tai laboratoriotesteissä.

Muut sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Delandistrogen Moxeparvovec
Osallistujat saavat yhden suonensisäisen (IV) delandistrogeenimokseparvovec-infuusion päivänä 1.
Geneettinen: delandistrogeeni mokseparvovec
Yksi IV-infuusio delandistrogeeni mokseparvovec
Muut nimet:
  • SRP-9001
  • delandistrogeeni moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa 1 (Kohortit 1–5): Delandistrogene moxeparvovecin dystrofiinin ilmentymisen muutos lähtöarvosta viikolla 12 Western blot -menetelmällä mitattuna
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 12
Alkutila, viikko 12
Osa 1 (Kohortit 6–8): Delandistrogene-moxeparvovecin dystrofiinin ilmentymisen määrä viikolla 12 Western blot -menetelmällä mitattuna
Aikaikkuna: Viikko 12
Viikko 12
Kohortti 8: Osallistujien määrä, joilla on akuutti maksavaurio (ALI)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 72 asti
Perustaso viikkoon 72 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vektorin irtoaminen, mitattuna infuusion jälkeisistä virtsa-, sylki- ja ulostenäytteistä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 104
Päivä 1 - viikko 104
Rekombinantti-adeno-assosioituneen viruksen serotyypin rh74 (rAAVrh74) vasta-ainetiitterit
Aikaikkuna: Päivä 2 viikkoon 156 asti
Päivä 2 viikkoon 156 asti
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec Dystrophin Protein -ekspression määrässä viikolla 12, mitattuna immunofluoresenssin (IF) kuidun intensiteetillä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötilanteesta Delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin Protein -ekspression määrässä viikolla 12, mitattuna IF prosentilla dystrofiinipositiivisista kuiduista (PDPF)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Delandistrogeeni Moxeparvovec Dystrophin Proteiinin ilmentymisen määrä viikolla 12 IF PDPF:llä mitattuna
Aikaikkuna: Viikko 12
Viikko 12
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE), vakavia haittatapahtumia (SAE) sekä erityisesti seurattavia haittatapahtumia (AESI)
Aikaikkuna: Perustietojen keruu viikkoon 156 asti
Perustietojen keruu viikkoon 156 asti
Kohortti 8: Osallistujien määrä, joilla on infektioita, turvotusta, haavanparantumishäiriöitä, hyperlipidemiaa, angioedemaa sekä keuhkofibroosia / ei-infektiivistä keuhkokuumehtumista
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 72 asti
Perustaso viikkoon 72 asti
Delandistrogene moxeparvovec -dystrofiinin proteiinin ilmentymisen määrä viikolla 12 mitattuna IF-kuituintensiteetinä
Aikaikkuna: Viikko 12
Viikko 12
Kohortti 8: Osallistujien lukumäärä, joilla on maksaan liittyviä haittatapahtumia, maksabiomarkkereita ja laboratoriotutkimuksia, jotka viittaavat joko akuuttiin maksasoluvaurioon tai akuuttiin maksatoimintahäiriöön
Aikaikkuna: Alkuperäinen taso viikkoon 72 asti
Alkuperäinen taso viikkoon 72 asti
Kohortti 8: Osallistujien määrä, joilla on vakava ALI
Aikaikkuna: Alkutilanne ajanjaksona viikkoon 72 asti
Alkutilanne ajanjaksona viikkoon 72 asti
Kohortti 8: Annosteltujen steroidien kesto
Aikaikkuna: Alkutilanteesta viikkoon 72
Alkutilanteesta viikkoon 72

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Yhteistyökumppanit

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 23. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 29. helmikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. marraskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 12. marraskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 11. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRP-9001-103

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa