Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové transferové terapie k vyhodnocení bezpečnosti a exprese SRP-9001 (Delandistrogen Moxeparvovec) u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) (ENDEAVOR)

3. dubna 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otevřená, systémová studie dodávání genů využívající komerční procesní materiál k hodnocení bezpečnosti a exprese SRP-9001 u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií (ENDEAVOR)

Toto je otevřená studie terapie přenosem genu hodnotící bezpečnost a expresi SRP-9001 (delandistrogen moxeparvovec) u účastníků s DMD po dobu 260 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nábor pro kohorty 1 až 7 byl dokončen. Kohorta 8 v současné době přijímá nové účastníky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

83

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonní číslo: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95616
        • Nábor
        • University of California, Davis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Craig McDonald, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Aktivní, ne nábor
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Spojené státy, 75028
        • Nábor
        • Neurology Rare Disease Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Diana Castro, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pouze kohorta 1: Je ambulantní a ≥4 až
  • Pouze kohorta 2: Je ambulantní a ≥8 až
  • Kohorta 3 a kohorta 5b: Neambulantní podle kritérií stanovených protokolem v době screeningu.
  • Pouze kohorta 4: Je ambulantní a ≥3 až
  • Pouze kohorta 5a: Je ambulantní a ≥4 až
  • Pro kohortu 1-5: Má definitivní diagnózu DMD na základě zdokumentovaných klinických nálezů a předchozího genetického testování.
  • Schopnost spolupracovat při testování motoriky.
  • Pouze kohorty 1, 2, 3 a 5: Stabilní ekvivalent dávky perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 12 týdnů před screeningem a očekává se, že dávka zůstane konstantní (s výjimkou úprav přizpůsobených změnám hmotnosti) během prvního roku studie.
  • Kohorta 4: Podle názoru zkoušejícího ještě nevyžadují užívání chronických steroidů k ​​léčbě DMD a v době screeningu nedostávají steroidy.
  • Titry protilátek rAAVrh74 nejsou zvýšené podle požadavků specifikovaných protokolem.
  • Kritéria pro zařazení genetické mutace se liší podle kohorty.

Kritéria vyloučení:

  • Má souběžné onemocnění, autoimunitní onemocnění, chronickou medikamentózní léčbu a/nebo kognitivní zpoždění/zhoršení, které podle názoru zkoušejícího vytváří zbytečná rizika pro přenos genů.
  • Vystavení genové terapii, zkoumané medikaci nebo jakékoli léčbě určené ke zvýšení exprese dystrofinu v rámci časových limitů stanovených protokolem.
  • Abnormality v protokolem specifikovaných diagnostických hodnoceních nebo laboratorních testech.

Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Delandistrogen Moxeparvovec
Účastníci dostanou jednu intravenózní (IV) infuzi delandistrogen moxeparvovec v den 1.
Genetický: delandistrogen moxeparvovec
Jednorázová IV infuze delandistrogen moxeparvovec
Ostatní jména:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část 1 (Kohorty 1 až 5): Změna od výchozí hodnoty v množství exprese dystrofinu delandistrogene moxeparvovec v týdnu 12, měřeno pomocí Western blotu
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. týden
Výchozí hodnota, 12. týden
Část 1 (kohorty 6 až 8): Množství exprese dystrofinu delandistrogene moxeparvovec v týdnu 12 měřené Western blotem
Časové okno: 12. týden
12. týden
Kohorta 8: Počet účastníků s akutním poškozením jater (ALI)
Časové okno: Základní stav až do 72. týdne
Základní stav až do 72. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vektorové vylučování, měřeno ve vzorcích moči, slin a stolice po infuzi
Časové okno: Den 1 až týden 104
Den 1 až týden 104
Hladina titrů protilátek proti sérotypu rekombinantního adeno-asociovaného viru rh74 (rAAVrh74)
Časové okno: Den 2 až týden 156
Den 2 až týden 156
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese proteinu dystrofinu delandistrogen Moxeparvovec v týdnu 12, měřeno intenzitou vlákna imunofluorescence (IF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese dystrofinového proteinu Delandistrogen Moxeparvovec v týdnu 12, měřeno IF procentem dystrofinových pozitivních vláken (PDPF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12
Množství exprese proteinu dystrofinu Delandistrogen Moxeparvovec v týdnu 12 měřeno pomocí IF PDPF
Časové okno: 12. týden
12. týden
Počet účastníků s nežádoucími účinky vzniklými v průběhu léčby (TEAE), závažnými nežádoucími účinky (SAE) a nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Základní hodnoty až do 156. týdne
Základní hodnoty až do 156. týdne
Kohorta 8: Počet účastníků s infekcemi, edémem, komplikacemi hojení ran, hyperlipidemií, angioedémem a intersticiálním plicním onemocněním / neinfekční pneumonitidou
Časové okno: Výchozí hodnota až do 72. týdne
Výchozí hodnota až do 72. týdne
Množství exprese dystrofinového proteinu delandistrogen moxeparvovek ve 12. týdnu měřené intenzitou IF vláken
Časové okno: 12. týden
12. týden
Kohorta 8: Počet účastníků s jaterními nežádoucími účinky, jaterními biomarkery a laboratorními hodnoceními indikujícími akutní hepatocelulární poškození nebo akutní dysfunkci jater
Časové okno: Základní hodnota až do 72. týdne
Základní hodnota až do 72. týdne
Kohorta 8: Počet účastníků s těžkou ALI
Časové okno: Výchozí hodnoty až do 72. týdne
Výchozí hodnoty až do 72. týdne
Kohorta 8: Doba podávání steroidů
Časové okno: Základní hodnoty až do 72. týdne
Základní hodnoty až do 72. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. listopadu 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

29. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

12. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRP-9001-103

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit