Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En genoverføringsterapistudie for å evaluere sikkerheten til og uttrykket fra SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (ENDEAVOR)

10. september 2026 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åpen, systemisk genleveringsstudie som bruker kommersielt prosessmateriale for å evaluere sikkerheten til og uttrykket fra SRP-9001 hos personer med Duchenne muskeldystrofi (ENDEAVOUR)

Dette er en åpen studie av genoverføringsterapi som evaluerer sikkerheten til og uttrykket fra SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) hos deltakere med DMD over 260 uker.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Innmelding for kohort 1 til 7 er fullført. Kohort 8 tar for tiden imot nye deltakere.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

83

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-post: SareptAlly@Sarepta.com

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Ta kontakt med:
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
      • Sacramento, California, Forente stater, 95616
        • Rekruttering
        • University of California, Davis
        • Hovedetterforsker:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Hovedetterforsker:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forente stater, 75028
        • Rekruttering
        • Neurology Rare Disease Center
        • Hovedetterforsker:
          • Diana Castro, MD
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Hovedetterforsker:
          • Crystal Proud, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

9 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kun kohort 1: Er ambulerende, og ≥4 til
  • Kun kohort 2: Er ambulerende, og ≥8 til
  • Kohort 3 og kohort 5b: Ikke-ambulerende etter protokoll spesifiserte kriterier på tidspunktet for screening.
  • Kun kohort 4: Er ambulerende og ≥3 til
  • Kun kohort 5a: Er ambulerende og ≥4 til
  • For kohort 1-5: Har en definitiv diagnose av DMD basert på dokumenterte kliniske funn og tidligere genetisk testing.
  • Evne til å samarbeide med motorisk vurderingstesting.
  • Kun kohorter 1, 2, 3 og 5: Stabil doseekvivalent av orale kortikosteroider i minst 12 uker før screening, og dosen forventes å forbli konstant (bortsett fra endringer for å imøtekomme vektendringer) gjennom det første året av studien.
  • Kohort 4: Krever ennå ikke bruk av kroniske steroider for behandling av deres DMD, etter etterforskerens mening, og mottar ikke steroider på tidspunktet for screening.
  • rAAVrh74 antistofftitere er ikke forhøyede i henhold til protokollspesifiserte krav.
  • Inklusjonskriterier for genetisk mutasjon varierer etter kohort.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en samtidig sykdom, autoimmun sykdom, kronisk medikamentell behandling og/eller kognitiv forsinkelse/svekkelse som etter etterforskerens oppfatning skaper unødvendig risiko for genoverføring.
  • Eksponering for genterapi, undersøkelsesmedisiner eller annen behandling designet for å øke dystrofinekspresjonen innenfor protokollspesifiserte tidsgrenser.
  • Unormalitet i protokollspesifiserte diagnostiske evalueringer eller laboratorietester.

Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (IV) infusjon av delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkel IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec
Andre navn:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 1 (Kohort 1 til 5): Endring fra baseline i mengden delandistrogene moxeparvovec-dystrofinuttrykk ved uke 12, målt ved Western blot
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 12
Utgangspunkt, uke 12
Del 1 (Kohort 6 til 8): Mengde av Delandistrogene Moxeparvovec-dystrofinuttrykk ved uke 12 målt ved Western Blot
Tidsramme: Uke 12
Uke 12
Kohort 8: Antall deltakere med akutt leverskade (ALI)
Tidsramme: Baseline opp til uke 72
Baseline opp til uke 72

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vektoravfall, målt i urin-, spytt- og avføringsprøver etter infusjon
Tidsramme: Dag 1 til uke 104
Dag 1 til uke 104
Nivå av antistofftitere mot rekombinant adeno-assosiert virusserotype rh74 (rAAVrh74)
Tidsramme: Dag 2 til uke 156
Dag 2 til uke 156
Endring fra baseline i mengde Delandistrogen Moxeparvovec Dystrofinproteinekspresjon ved uke 12, målt ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i mengde Delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin Protein Expression ved uke 12, målt ved IF prosent Dystrophin Positive Fibers (PDPF)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Mengde av Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin Proteinekspresjon ved uke 12 målt ved IF PDPF
Tidsramme: Uke 12
Uke 12
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og bivirkninger av spesiell interesse (AESIs)
Tidsramme: Utgangspunkt opp til uke 156
Utgangspunkt opp til uke 156
Kohort 8: Antall deltakere med infeksjoner, ødem, sårhelingskomplikasjoner, hyperlipidemi, angioødem og interstitiell lunge sykdom / ikke-infeksiøs pneumonitt
Tidsramme: Baseline opptil uke 72
Baseline opptil uke 72
Mengden av Delandistrogene Moxeparvovec-dystrofinproteinekspresjon ved uke 12 målt ved IF-fiberintensitet
Tidsramme: Uke 12
Uke 12
Kohort 8: Antall deltakere med hepatiske bivirkninger, hepatiske biomarkører og laboratorievurderinger som indikerer enten akutt hepatocellulær skade eller akutt leversvikt
Tidsramme: Baseline opptil uke 72
Baseline opptil uke 72
Kohort 8: Antall deltakere med alvorlig ALI
Tidsramme: Utgangspunkt opp til uke 72
Utgangspunkt opp til uke 72
Kohort 8: Varighet av administrerte steroider
Tidsramme: Utgangspunkt frem til uke 72
Utgangspunkt frem til uke 72

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Samarbeidspartnere

Hoffmann-La Roche

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2020

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

29. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

12. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRP-9001-103

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere