Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En genoverførselsterapiundersøgelse for at evaluere sikkerheden af ​​og ekspression fra SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (ENDEAVOR)

3. april 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åben-label, systemisk genleveringsundersøgelse ved hjælp af kommercielt procesmateriale til at evaluere sikkerheden af ​​og udtryk fra SRP-9001 hos personer med Duchenne muskeldystrofi (ENDEAVOR)

Dette er et åbent genoverførselsterapistudie, der evaluerer sikkerheden af ​​og ekspression fra SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) hos deltagere med DMD over 260 uger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Optagelsen for kohorterne 1 til 7 er afsluttet. Kohorte 8 optager i øjeblikket nye deltagere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

83

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95616
        • Rekruttering
        • University of California, Davis
        • Ledende efterforsker:
          • Craig McDonald, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forenede Stater, 75028
        • Rekruttering
        • Neurology Rare Disease Center
        • Ledende efterforsker:
          • Diana Castro, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Ledende efterforsker:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kun kohorte 1: Er ambulant og ≥4 til
  • Kun kohorte 2: Er ambulant, og ≥8 til
  • Kohorte 3 og kohorte 5b: Ikke-ambulerende pr. protokol specificerede kriterier på screeningstidspunktet.
  • Kun kohorte 4: Er ambulant og ≥3 til
  • Kun kohorte 5a: Er ambulant og ≥4 til
  • For kohorte 1-5: Har en endelig diagnose af DMD baseret på dokumenterede kliniske fund og forudgående genetisk testning.
  • Evne til at samarbejde med motorisk vurderingstest.
  • Kun kohorte 1, 2, 3 og 5: Stabil dosisækvivalent af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før screening, og dosis forventes at forblive konstant (bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægten) gennem hele undersøgelsens første år.
  • Kohorte 4: Kræver endnu ikke brug af kroniske steroider til behandling af deres DMD, efter investigators mening, og modtager ikke steroider på tidspunktet for screening.
  • rAAVrh74 antistoftitre er ikke forhøjede i henhold til protokolspecificerede krav.
  • Inklusionskriterier for genetiske mutationer varierer efter kohorte.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en samtidig sygdom, autoimmun sygdom, kronisk lægemiddelbehandling og/eller kognitiv forsinkelse/svækkelse, der efter Investigators opfattelse skaber unødvendige risici for genoverførsel.
  • Eksponering for genterapi, undersøgelsesmedicin eller enhver behandling designet til at øge dystrofinekspression inden for protokol-specificerede tidsgrænser.
  • Abnormitet i protokol-specificerede diagnostiske evalueringer eller laboratorietests.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion af delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkelt IV infusion af delandistrogen moxeparvovec
Andre navne:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 1 (Kohorter 1 til 5): Ændring fra baseline i mængden af delandistrogene moxeparvovec-dystrofinekspression ved uge 12, målt med Western blot
Tidsramme: Baseline, uge 12
Baseline, uge 12
Del 1 (Kohorter 6 til 8): Mængden af Delandistrogene Moxeparvovec-dystrofin-ekspression ved uge 12 målt med Western Blot
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Kohorte 8: Antal deltagere med akut leverskade (ALI)
Tidsramme: Baseline op til uge 72
Baseline op til uge 72

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vektorudskillelse, målt i urin-, spyt- og afføringsprøver efter infusion
Tidsramme: Dag 1 op til uge 104
Dag 1 op til uge 104
Niveau af antistoftitre mod rekombinant adeno-associeret virusserotype rh74 (rAAVrh74)
Tidsramme: Dag 2 op til uge 156
Dag 2 op til uge 156
Ændring fra baseline i mængden af ​​delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin proteinekspression ved uge 12, målt ved immunofluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline i mængden af ​​delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin Proteinekspression ved uge 12, som målt ved IF procent dystrophin positive fibre (PDPF)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Mængde af Delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin Proteinekspression ved uge 12 som målt ved IF PDPF
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE) og særligt interesserende bivirkninger (AESI)
Tidsramme: Baseline op til uge 156
Baseline op til uge 156
Kohorte 8: Antal deltagere med infektioner, ødemer, sårhelingskomplikationer, hyperlipidæmi, angioødem og interstitiel lungesygdom / ikke-infektiøs pneumonitis
Tidsramme: Baseline op til uge 72
Baseline op til uge 72
Mængde af Delandistrogene Moxeparvovec-dystrofinproteinekspression ved uge 12 målt ved IF-fiberintensitet
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Kohorte 8: Antal deltagere med hepatiske bivirkninger, hepatiske biomarkører og laboratorieundersøgelser, der indikerer enten akut hepatocellular skade eller akut leversvigt
Tidsramme: Baseline op til uge 72
Baseline op til uge 72
Kohorte 8: Antal deltagere med svær ALI
Tidsramme: Baseline op til uge 72
Baseline op til uge 72
Kohorte 8: Varighed af administrerede steroider
Tidsramme: Baseline op til uge 72
Baseline op til uge 72

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Hoffmann-La Roche

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

29. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2020

Først opslået (Faktiske)

12. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-9001-103

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske forsøg med delandistrogen moxeparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner