Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar genoverdrachtstherapie om de veiligheid en expressie van SRP-9001 (Delandistrogen Moxeparvovec) te evalueren bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) (ENDEAVOR)

10 september 2026 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Een open-label, systemische genafgiftestudie met behulp van commercieel procesmateriaal om de veiligheid van en expressie van SRP-9001 te evalueren bij proefpersonen met Duchenne spierdystrofie (ENDEAVOR)

Dit is een open-label onderzoek naar genoverdrachtstherapie ter evaluatie van de veiligheid van en expressie van SRP-9001 (delandistrogenen moxeparvovec) bij deelnemers met DMD gedurende 260 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Inschrijving voor Cohort 1 tot en met 7 is voltooid. Cohort 8 is momenteel nieuwe deelnemers aan het werven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

83

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefoonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@Sarepta.com

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contact:
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • University of California, San Diego
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95616
        • Werving
        • University of California, Davis
        • Hoofdonderzoeker:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Werving
        • University of Florida
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Werving
        • Duke University Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Actief, niet wervend
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Verenigde Staten, 75028
        • Werving
        • Neurology Rare Disease Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Diana Castro, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Werving
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Hoofdonderzoeker:
          • Crystal Proud, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

9 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alleen cohort 1: is ambulant en ≥4 tot
  • Alleen cohort 2: is ambulant en ≥8 tot
  • Cohort 3 en cohort 5b: niet-ambulant volgens in het protocol gespecificeerde criteria ten tijde van de screening.
  • Alleen cohort 4: Is ambulant en ≥3 tot
  • Alleen cohort 5a: Is ambulant en ≥4 tot
  • Voor Cohort 1-5: Heeft een definitieve diagnose van DMD op basis van gedocumenteerde klinische bevindingen en eerdere genetische testen.
  • Mogelijkheid om mee te werken aan motorische beoordelingstests.
  • Alleen cohorten 1, 2, 3 en 5: Stabiel dosisequivalent van orale corticosteroïden gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de screening en de dosis zal naar verwachting constant blijven (met uitzondering van aanpassingen om gewichtsveranderingen op te vangen) gedurende het eerste jaar van de studie.
  • Cohort 4: hebben volgens de onderzoeker nog geen gebruik van chronische steroïden nodig voor de behandeling van hun DMD en krijgen geen steroïden op het moment van de screening.
  • De rAAVrh74-antilichaamtiters zijn niet verhoogd volgens de in het protocol gespecificeerde vereisten.
  • De opnamecriteria voor genetische mutaties variëren per cohort.

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een bijkomende ziekte, auto-immuunziekte, chronische medicamenteuze behandeling en/of cognitieve achterstand/beperking die naar de mening van de onderzoeker onnodige risico's voor genoverdracht met zich meebrengt.
  • Blootstelling aan gentherapie, onderzoeksmedicatie of een behandeling die is ontworpen om de dystrofine-expressie binnen de in het protocol gespecificeerde tijdslimieten te verhogen.
  • Afwijking in protocol-gespecificeerde diagnostische evaluaties of laboratoriumtests.

Er gelden andere in-/uitsluitingscriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Delandistrogen Moxeparvovec
Deelnemers krijgen op dag 1 een enkele intraveneuze (IV) infusie van delandistrogene moxeparvovec.
Genetisch: delandistrogene moxeparvovec
Eenmalige IV-infusie van delandistrogene moxeparvovec
Andere namen:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel 1 (Cohorten 1 tot en met 5): Verandering vanaf baseline in de hoeveelheid delandistrogene moxeparvovec-dystrofine-expressie bij week 12, gemeten met western blot
Tijdsspanne: Baseline, Week 12
Baseline, Week 12
Deel 1 (Cohorten 6 tot 8): Kwantiteit van Delandistrogene Moxeparvovec Dystrofine-expressie op Week 12 zoals gemeten door Western Blot
Tijdsspanne: Week 12
Week 12
Cohort 8: Aantal deelnemers met acute leverbeschadiging (ALI)
Tijdsspanne: Baseline tot week 72
Baseline tot week 72

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Vectorverlies, gemeten in urine-, speeksel- en ontlastingsmonsters na infusie
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 104
Dag 1 tot week 104
Niveau van antilichaamtiters tegen recombinant adeno-geassocieerd virus serotype rh74 (rAAVrh74)
Tijdsspanne: Dag 2 tot week 156
Dag 2 tot week 156
Verandering ten opzichte van baseline in hoeveelheid Delandistrogene Moxeparvovec Dystrofine-eiwitexpressie in week 12, gemeten aan de hand van immunofluorescentie (IF) vezelintensiteit
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Verandering ten opzichte van baseline in hoeveelheid Delandistrogene Moxeparvovec Dystrofine-eiwitexpressie in week 12, zoals gemeten door IF Percentage Dystrofine-positieve vezels (PDPF)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Basislijn, week 12
Hoeveelheid Delandistrogene Moxeparvovec Dystrofine-eiwitexpressie in week 12 zoals gemeten met IF PDPF
Tijdsspanne: Week 12
Week 12
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs), ernstige bijwerkingen (SAEs) en bijwerkingen van speciaal belang (AESIs)
Tijdsspanne: Baseline tot week 156
Baseline tot week 156
Cohort 8: Aantal deelnemers met infecties, oedeem, wondgenezingscomplicaties, hyperlipidemie, angio-oedeem en interstitiële longziekte/niet-infectieuze pneumonitis
Tijdsspanne: Baseline tot week 72
Baseline tot week 72
Hoeveelheid dystrofine-eiwitexpressie van delandistrogene moxeparvovec op week 12 zoals gemeten door IF-vezelintensiteit
Tijdsspanne: Week 12
Week 12
Cohort 8: Aantal deelnemers met hepatische bijwerkingen, hepatische biomarkers en laboratoriumbeoordelingen die wijzen op acute hepatocellulaire schade of acute leverdisfunctie
Tijdsspanne: Baseline tot week 72
Baseline tot week 72
Cohort 8: Aantal deelnemers met ernstige ALI
Tijdsspanne: Baseline tot week 72
Baseline tot week 72
Cohort 8: Duur van toegediende steroïden
Tijdsspanne: Baseline tot week 72
Baseline tot week 72

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Medewerkers

Hoffmann-La Roche

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 november 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

29 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SRP-9001-103

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren