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Eine Gentransfertherapie-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Expression von SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) (ENDEAVOR)

10. September 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine Open-Label-Studie zur systemischen Genabgabe unter Verwendung von kommerziellem Prozessmaterial zur Bewertung der Sicherheit von und der Expression von SRP-9001 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (ENDEAVOR)

Dies ist eine Open-Label-Studie zur Gentransfertherapie, die die Sicherheit und Expression von SRP-9001 (Delandistrogen Moxeparvovec) bei Teilnehmern mit DMD über 260 Wochen untersucht.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Rekrutierung für die Kohorten 1 bis 7 ist abgeschlossen. Kohorte 8 nimmt derzeit neue Teilnehmer auf.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

83

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-Mail: SareptAlly@Sarepta.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • University of California, San Diego
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95616
        • Rekrutierung
        • University of California, Davis
        • Hauptermittler:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida
        • Hauptermittler:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Vereinigte Staaten, 75028
        • Rekrutierung
        • Neurology Rare Disease Center
        • Hauptermittler:
          • Diana Castro, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Hauptermittler:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

9 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nur Kohorte 1: Ist gehfähig und ≥4 bis
  • Nur Kohorte 2: Ist gehfähig und ≥8 bis
  • Kohorte 3 und Kohorte 5b: Nicht gehfähig gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien zum Zeitpunkt des Screenings.
  • Nur Kohorte 4: Ist gehfähig und ≥3 to
  • Nur Kohorte 5a: Ist gehfähig und ≥4 bis
  • Für Kohorte 1-5: Hat eine definitive Diagnose von DMD basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und früheren Gentests.
  • Fähigkeit zur Zusammenarbeit mit motorischen Beurteilungstests.
  • Nur Kohorten 1, 2, 3 und 5: Stabiles Dosisäquivalent von oralen Kortikosteroiden für mindestens 12 Wochen vor dem Screening und es wird erwartet, dass die Dosis während des ersten Jahres der Studie konstant bleibt (mit Ausnahme von Änderungen zur Anpassung an Gewichtsänderungen).
  • Kohorte 4: Benötigen nach Ansicht des Ermittlers noch keine Verwendung von chronischen Steroiden zur Behandlung ihrer DMD und erhalten zum Zeitpunkt des Screenings keine Steroide.
  • rAAVrh74-Antikörpertiter sind gemäß den protokollspezifischen Anforderungen nicht erhöht.
  • Die Einschlusskriterien für genetische Mutationen variieren je nach Kohorte.

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine Begleiterkrankung, Autoimmunerkrankung, chronische medikamentöse Behandlung und / oder kognitive Verzögerung / Beeinträchtigung, die nach Ansicht des Ermittlers unnötige Risiken für den Gentransfer schafft.
  • Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfmedikamenten oder einer Behandlung, die darauf abzielt, die Dystrophin-Expression innerhalb der im Protokoll festgelegten Fristen zu erhöhen.
  • Anomalie bei protokollspezifischen diagnostischen Auswertungen oder Labortests.

Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Delandisttrogene Moxeparvovec
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine einzelne intravenöse (IV) Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec.
Genetisch: Delandisttrogen Moxeparvovec
Einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec
Andere Namen:
  • SRP-9001
  • Delandisttrogene Moxeparvovec-Rokl
  • ELEVIDYS

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 1 (Kohorten 1 bis 5): Veränderung vom Ausgangswert in der Menge der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression in Woche 12, gemessen durch Western Blot
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Baseline, Woche 12
Teil 1 (Kohorten 6 bis 8): Menge der Delandistrogene-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression in Woche 12 gemessen mittels Western Blot
Zeitfenster: Woche 12
Woche 12
Kohorte 8: Anzahl der Teilnehmer mit akuter Leberschädigung (ALI)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Baseline bis Woche 72

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vektorausscheidung, gemessen in Urin-, Speichel- und Stuhlproben nach der Infusion
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 104
Tag 1 bis Woche 104
Höhe der Antikörpertiter gegen den rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp rh74 (rAAVrh74)
Zeitfenster: Tag 2 bis Woche 156
Tag 2 bis Woche 156
Änderung der Menge der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteinexpression gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12, gemessen anhand der Immunfluoreszenz (IF)-Faserintensität
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Menge der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteinexpression in Woche 12, gemessen anhand des IF-Prozentsatzes an Dystrophin-positiven Fasern (PDPF)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12
Menge der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteinexpression in Woche 12, gemessen mit IF PDPF
Zeitfenster: Woche 12
Woche 12
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 156
Baseline bis Woche 156
Kohorte 8: Anzahl der Teilnehmer mit Infektionen, Ödemen, Wundheilungskomplikationen, Hyperlipidämie, Angioödem und interstitieller Lungenerkrankung / nicht-infektiöser Pneumonitis
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Baseline bis Woche 72
Menge der Delandistrogene-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteinexpression in Woche 12 gemessen durch IF-Faserintensität
Zeitfenster: Woche 12
Woche 12
Kohorte 8: Anzahl der Teilnehmer mit hepatischen unerwünschten Ereignissen, hepatischen Biomarkern und Laborbewertungen, die auf eine akute hepatozelluläre Schädigung oder eine akute Leberfunktionsstörung hindeuten
Zeitfenster: Basiswert bis Woche 72
Basiswert bis Woche 72
Kohorte 8: Anzahl der Teilnehmer mit schwerer ALI
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Baseline bis Woche 72
Kohorte 8: Dauer der verabreichten Steroide
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Baseline bis Woche 72

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. November 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

29. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRP-9001-103

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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