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Un estudio de terapia de transferencia de genes para evaluar la seguridad y la expresión de SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (ENDEAVOR)

10 de septiembre de 2026 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio de entrega de genes sistémicos de etiqueta abierta que utiliza material de proceso comercial para evaluar la seguridad y la expresión de SRP-9001 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne (ENDEAVOR)

Este es un estudio de terapia de transferencia génica de etiqueta abierta que evalúa la seguridad y la expresión de SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) en participantes con DMD durante 260 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La inscripción para las Cohorts 1 a 7 se ha completado. La Cohort 8 está reclutando actualmente a nuevos participantes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

83

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de teléfono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Correo electrónico: SareptAlly@Sarepta.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contacto:
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • University of California, San Diego
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95616
        • Reclutamiento
        • University of California, Davis
        • Investigador principal:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida
        • Investigador principal:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University in St. Louis
        • Investigador principal:
          • Craig Zaidman, MD
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Reclutamiento
        • Duke University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Activo, no reclutando
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
        • Reclutamiento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Investigador principal:
          • Diana Castro, MD
        • Contacto:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Investigador principal:
          • Crystal Proud, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

9 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cohorte 1 solamente: Es ambulatorio y ≥4 a
  • Cohorte 2 solamente: Es ambulatorio y ≥8 a
  • Cohorte 3 y Cohorte 5b: no ambulatorio según los criterios especificados en el protocolo en el momento de la selección.
  • Cohorte 4 solamente: Es ambulatorio y ≥3 a
  • Cohorte 5a solamente: Es ambulatorio y ≥4 a
  • Para la cohorte 1-5: tiene un diagnóstico definitivo de DMD basado en hallazgos clínicos documentados y pruebas genéticas previas.
  • Capacidad para cooperar con las pruebas de evaluación motora.
  • Cohortes 1, 2, 3 y 5 únicamente: equivalente de dosis estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la selección y se espera que la dosis permanezca constante (excepto por modificaciones para adaptarse a los cambios de peso) durante el primer año del estudio.
  • Cohorte 4: aún no requieren el uso crónico de esteroides para el tratamiento de su DMD, en opinión del investigador, y no están recibiendo esteroides en el momento de la selección.
  • Los títulos de anticuerpos rAAVrh74 no están elevados según los requisitos especificados en el protocolo.
  • Los criterios de inclusión de mutaciones genéticas varían según la cohorte.

Criterio de exclusión:

  • Tiene una enfermedad concomitante, enfermedad autoinmune, tratamiento farmacológico crónico y/o retraso/deterioro cognitivo que, en opinión del investigador, crea riesgos innecesarios para la transferencia de genes.
  • Exposición a terapia génica, medicación en investigación o cualquier tratamiento diseñado para aumentar la expresión de distrofina dentro de los límites de tiempo especificados en el protocolo.
  • Anomalía en las evaluaciones diagnósticas o pruebas de laboratorio especificadas en el protocolo.

Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Delandistrógeno Moxeparvovec
Los participantes recibirán una única infusión intravenosa (IV) de delandistrógeno moxeparvovec el día 1.
Genético: delandistrógeno moxeparvovec
Infusión IV única de delandistrógeno moxeparvovec
Otros nombres:
  • SRP-9001
  • delandistrógeno moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte 1 (Cohortes 1 a 5): Cambio desde el valor basal en la cantidad de expresión de distrofina del delandistrogene moxeparvovec en la semana 12, medida mediante Western Blot
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 12
Baseline, Semana 12
Parte 1 (Cohortes 6 a 8): Cantidad de expresión de distrofina del delandistrogene moxeparvovec a la semana 12 medida mediante Western Blot
Periodo de tiempo: Semana 12
Semana 12
Cohorte 8: Número de Participantes con Lesión Hepática Aguda (LHA)
Periodo de tiempo: Baseline hasta la Semana 72
Baseline hasta la Semana 72

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Eliminación de vectores, medida en muestras de orina, saliva y heces después de la infusión
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 104
Día 1 hasta Semana 104
Nivel de títulos de anticuerpos contra el serotipo rh74 del virus adenoasociado recombinante (rAAVrh74)
Periodo de tiempo: Día 2 hasta Semana 156
Día 2 hasta Semana 156
Cambio con respecto al valor inicial en la cantidad de expresión de la proteína distrofina del delandistrógeno moxeparvovec en la semana 12, según lo medido por la intensidad de fibra de inmunofluorescencia (IF)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
Línea de base, semana 12
Cambio con respecto al valor inicial en la cantidad de expresión de la proteína distrofina moxeparvovec delandistrógeno en la semana 12, medida por el porcentaje de fibras positivas para distrofina (PDPF) de IF
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
Línea de base, semana 12
Cantidad de expresión de la proteína distrofina moxeparvovec delandistrógeno en la semana 12 medida por IF PDPF
Periodo de tiempo: Semana 12
Semana 12
Número de Participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAEs), Eventos Adversos Graves (SAEs) y Eventos Adversos de Interés Especial (AESIs)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 156
Desde el inicio hasta la semana 156
Cohorte 8: Número de Participantes con Infecciones, Edema, Complicaciones en la Cicatrización de Heridas, Hiperlipidemia, Angioedema y Enfermedad Pulmonar Intestinal/Neumonitis No Infecciosa
Periodo de tiempo: Baseline hasta la semana 72
Baseline hasta la semana 72
Cantidad de expresión de proteína distrofina de delandistrogene moxeparvovec a la semana 12 medida mediante intensidad de fibra IF
Periodo de tiempo: Semana 12
Semana 12
Cohorte 8: Número de participantes con EAs hepáticos, biomarcadores hepáticos y evaluaciones de laboratorio indicativas de lesión hepatocelular aguda o disfunción hepática aguda
Periodo de tiempo: Baseline hasta la semana 72
Baseline hasta la semana 72
Cohorte 8: Número de participantes con ALI grave
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 72
Desde el inicio hasta la semana 72
Cohorte 8: Duración de los Esteroides Administrados
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la semana 72
Desde la línea basal hasta la semana 72

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Colaboradores

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

29 de febrero de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

12 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRP-9001-103

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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