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Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 SRP-9001(Delandistrogene Moxeparvovec)의 안전성 및 발현을 평가하기 위한 유전자 전달 요법 연구 (ENDEAVOR)

2026년 9월 10일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

Duchenne 근이영양증(ENDEAVOR) 대상자에서 SRP-9001의 안전성 및 발현을 평가하기 위해 상업적 공정 물질을 사용한 공개 라벨 전신 유전자 전달 연구

이것은 260주 동안 DMD 참가자를 대상으로 SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)의 안전성과 발현을 평가하는 공개 유전자 전달 요법 연구입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

코호트 1부터 7까지의 모집이 완료되었습니다. 코호트 8은 현재 새로운 참가자를 모집 중입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

83

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • 전화번호: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • 이메일: SareptAlly@Sarepta.com

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • 연락하다:
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • 모병
        • University of California, San Diego
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
      • Sacramento, California, 미국, 95616
        • 모병
        • University of California, Davis
        • 수석 연구원:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • 모병
        • University of Florida
        • 수석 연구원:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • 모병
        • Duke University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, 미국, 75028
        • 모병
        • Neurology Rare Disease Center
        • 수석 연구원:
          • Diana Castro, MD
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • 모병
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • 수석 연구원:
          • Crystal Proud, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 코호트 1만: 보행이 가능하고 ≥4~
  • 코호트 2만: 걸을 수 있고 ≥8~
  • 코호트 3 및 코호트 5b: 스크리닝 시 프로토콜 특정 기준에 따라 보행 불가.
  • 코호트 4만: 걸을 수 있고 ≥3~
  • 코호트 5a만: 걸을 수 있고 ≥4~
  • 코호트 1-5의 경우: 문서화된 임상 결과 및 사전 유전자 검사를 기반으로 DMD의 확정 진단을 받았습니다.
  • 운동 평가 테스트에 협력할 수 있는 능력.
  • 코호트 1, 2, 3 및 5만: 스크리닝 전 최소 12주 동안 경구 코르티코스테로이드와 동등한 용량을 안정적으로 투여하고 연구 첫 해 동안 용량을 일정하게 유지할 것으로 예상됩니다(체중 변화를 수용하기 위한 수정 제외).
  • 코호트 4: 연구자의 의견으로는 아직 DMD 치료를 위해 만성 스테로이드 사용이 필요하지 않으며 스크리닝 시점에 스테로이드를 투여받지 않고 있습니다.
  • rAAVrh74 항체 역가는 프로토콜 지정 요구 사항에 따라 상승하지 않습니다.
  • 유전자 돌연변이 포함 기준은 코호트에 따라 다릅니다.

제외 기준:

  • 수반되는 질병, 자가면역 질환, 만성 약물 치료 및/또는 연구자의 의견에 따라 유전자 전달에 불필요한 위험을 야기하는 인지 지연/손상이 있음.
  • 프로토콜에 지정된 시간 제한 내에서 디스트로핀 발현을 증가시키도록 고안된 유전자 치료, 조사 약물 또는 모든 치료에 대한 노출.
  • 프로토콜 지정 진단 평가 또는 실험실 테스트의 이상.

기타 포함/제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 데란디스트로겐 목세파르보벡
참가자는 1일차에 delandistrogene moxeparvovec을 1회 정맥 주사(IV) 주입받습니다.
유전적: 데란디스트로겐 목세파르보벡
Delandistrogene moxeparvovec의 단일 IV 주입
다른 이름들:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • 엘레비디스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
파트 1(코호트 1~5): 웨스턴 블롯으로 측정한 제12주 시점 델란디스트로겐 목세파르보벡 디스트로핀 발현량의 기준선 대비 변화
기간: Baseline, Week 12
Baseline, Week 12
파트 1(코호트 6~8): 웨스턴 블롯으로 측정된 12주차 델란디스트로겐 목세파르보벡스 디스트로핀 발현량
기간: 12주차
12주차
코호트 8: 급성 간 손상(ALI)이 발생한 참가자 수
기간: 기준선부터 72주차까지
기준선부터 72주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
주입 후 소변, 타액 및 대변 샘플에서 측정된 벡터 쉐딩
기간: 1일차부터 104주차까지
1일차부터 104주차까지
재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 rh74(rAAVrh74)에 대한 항체 역가 수준
기간: 2일차 ~ 156주차
2일차 ~ 156주차
면역형광(IF) 섬유 강도로 측정한 12주차 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 단백질 발현량의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
기준선, 12주차
IF 퍼센트 디스트로핀 양성 섬유(PDPF)에 의해 측정된, 12주차에 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 단백질 발현 양의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주차
기준선, 12주차
IF PDPF로 측정한 12주차 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 단백질 발현량
기간: 12주차
12주차
치료 중 발생한 이상반응(TEAEs), 중대한 이상반응(SAEs) 및 특별 관심 이상반응(AESIs)이 발생한 참가자 수
기간: 기준점부터 156주까지
기준점부터 156주까지
코호트 8: 감염, 부종, 창상 치유 합병증, 고지혈증, 혈관부종 및 간질성 폐질환/비감염성 폐렴 환자 수
기간: 베이스라인부터 72주까지
베이스라인부터 72주까지
IF 섬유 강도로 측정된 12주차 델란디스트로젠 목세파르보벡 디스트로핀 단백질 발현량
기간: 12주
12주
코호트 8: 급성 간세포 손상 또는 급성 간 기능 장애를 나타내는 간 이상반응, 간 바이오마커 및 검사실 평가가 발생한 참가자 수
기간: 기준 시점부터 72주까지
기준 시점부터 72주까지
코호트 8: 중증 ALI가 발생한 참가자 수
기간: 기준선부터 72주까지
기준선부터 72주까지
코호트 8: 투여된 스테로이드 기간
기간: 기준선부터 72주까지
기준선부터 72주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

협력자

Hoffmann-La Roche

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 11월 23일

기본 완료 (추정된)

2027년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2028년 2월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 11월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 11월 6일

처음 게시됨 (실제)

2020년 11월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 10일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SRP-9001-103

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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