このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

NLRC4-GOF患者におけるMAS825の有効性と安全性を評価するためのMASter-1研究 (MASter-1)

2026年7月29日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

NLRC4-GOF 患者における MAS825 の臨床的有効性、安全性、および忍容性を評価するための第 2 期における無作為化離脱、二重盲検、プラセボ対照デザインによる 3 期間の多施設研究

この研究は、NLRC4-GOF 患者における MAS825 の臨床的有効性、安全性、および忍容性を評価するために設計された第 2 相試験です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは 3 期間の研究であり、期間 1 は非盲検の単群実薬治療、続いて期間 2 は無作為離脱、二重盲検、プラセボ対照デザイン、および非盲検の長期安全性試験です。期間 3 の追跡調査。総研究期間は約 3 ～ 4 年です。

期間2の間、被験者はMAS825または一致するプラセボに1：1の比率で無作為化されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

17

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children´s Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children´s Hospital
  • イギリス
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • Novartis Investigative Site
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • イタリア
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00165
        • Bambino Gesu Hospital
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • Novartis Investigative Site
  • チェコ
      • Prague、チェコ、150 06
        • Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
    • CZ
      • Prague、CZ、チェコ、121 00
        • Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
  • フランス
      • Paris、フランス、75970
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Chiba、日本、266-0007
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 体重3kg以上の男女患者
  2. 研究固有の評価を実施する前に、小児患者の親/法定後見人による書面によるインフォームド コンセントと、小児患者による同意 (地域の要件による) を取得する必要があります。 成人患者の場合、同意を与えることができる患者による書面によるインフォームド コンセント、または患者が同意を与えることができない場合は、法定代理人または権限を与えられた代理人 (現地の要件に従って許可されている場合) による。
  3. NLRC4-GOFの遺伝子診断を受けた患者
  4. 乳児性腸炎（AIFEC / NLRC4-GOF）による自己炎症と一致する病歴および調査
  5. 最初の治療で、活動性疾患の証拠

除外基準:

  1. -治験薬のいずれかに対する過敏症の病歴 または同様の化学クラスの薬または賦形剤のいずれかに対する過敏症。

  2. 治験責任医師の判断による、臨床的に重大な全身再発の徴候および症状、および/または活発な細菌、真菌、寄生虫またはウイルス感染の証拠。

    - COVID-19 特異的: 健康および政府当局のガイダンスに沿っている場合、PCR または同等の承認された方法を使用して COVID-19 を除外するためのテストを初回投与の 1 週間前に完了することを強くお勧めします。

  3. 研究者の意見では、患者を MAS825 療法の許容できないリスクにさらす状態または重大な医学的問題
  4. -抗拒絶反応および/または免疫調節薬による過去28日間または5半減期（どちらか長い方）の以前の治療 MAS825治療前の免疫調節治療用抗体（または禁止されている薬のセクションにリストされているもの） グルココルチコイドを除く、サイクロスポリンおよび標的結合または遮断療法。
  5. スクリーニングで陽性のHIV検査結果。 3か月以内の事前検査の証拠で十分です。スクリーニングで陽性のHIV検査結果。 3 か月以内の事前検査の証拠で十分です。
  6. -陽性のB型肝炎表面抗原（HBsAg）またはC型肝炎検査結果。 3 か月以内の事前検査の証拠で十分です。
  7. -スクリーニングで陽性の結核検査によって定義される結核感染の存在。 3 か月以内の事前検査の証拠で十分です。
  8. -MAS825治療前の1か月以内、試験中、および最後の投与から最大3か月以内の生ワクチン接種。
  9. -性的に活発であるか、またはその可能性がある出産の可能性がある（またはタナーステージ2以上）の女性患者、性的に活発である、またはなる可能性がある出産の可能性がある（またはタナーステージ2以上）の女性患者は、非常に使用することに同意しますMAS825療法中に妊娠を防ぐための効果的な避妊法

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
一致するプラセボ
生物学的：プラセボ
一致するプラセボ
実験的：MAS825
治験薬
生物学的：MAS825
治験薬

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
時間枠：Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
時間枠：Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
To evaluate the safety and tolerability of MAS825
Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
時間枠：Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the serological markers of MAS825
Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Cohort 1: PGA and inflammatory markers
時間枠：Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
時間枠：Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
時間枠：End of Period 1 (approximately 6 months)
Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
End of Period 1 (approximately 6 months)
Cohort 1: Time to first flare
時間枠：Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
時間枠：Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
時間枠：Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
Screening through EOS (up to approximately 11 years)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年12月18日

一次修了 (実際)

2025年10月14日

研究の完了 (推定)

2032年11月23日

試験登録日

最初に提出

2020年11月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年11月20日

最初の投稿 (実際)

2020年11月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月29日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CMAS825D12201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する