Исследование MASter-1 для оценки эффективности и безопасности MAS825 у пациентов с NLRC4-GOF (MASter-1)
29 июля 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Многоцентровое исследование, состоящее из трех периодов, с рандомизированным двойным слепым плацебо-контролируемым дизайном в период 2 для оценки клинической эффективности, безопасности и переносимости MAS825 у пациентов с NLRC4-GOF.
Это исследование фазы 2, предназначенное для оценки клинической эффективности, безопасности и переносимости MAS825 у пациентов с NLRC4-GOF.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование, состоящее из трех периодов, с открытым одногрупповым активным лечением в период 1, за которым следует двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с рандомизированным прекращением приема в период 2, а также открытое исследование долгосрочной безопасности. последующее наблюдение в период 3. Общая продолжительность исследования составляет приблизительно 3-4 года.
В течение периода 2 субъекты будут рандомизированы для получения MAS825 или соответствующего плацебо в соотношении 1:1.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
17
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Madrid, Испания, 28046
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
RM
-
Roma, RM, Италия, 00165
- Bambino Gesu Hospital
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Novartis Investigative Site
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children´s Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children´s Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75970
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague, Чехия, 150 06
- Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
-
-
CZ
-
Prague, CZ, Чехия, 121 00
- Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
-
-
-
-
-
Chiba, Япония, 266-0007
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского и женского пола с массой тела не менее 3 кг
- Письменное информированное согласие родителя (родителей)/законного опекуна (опекунов) педиатрических пациентов и согласие педиатрического пациента (в зависимости от местных требований) должны быть получены до проведения какой-либо оценки конкретного исследования. Для взрослых пациентов письменное информированное согласие пациентов, способных дать согласие, или, когда пациент не может дать согласие, его/ее законного/уполномоченного представителя (если это разрешено в соответствии с местными требованиями).
- Пациенты с генетическим диагнозом NLRC4-GOF
- Клинический анамнез и исследования, согласующиеся с аутовоспалением при детском энтероколите (AIFEC/NLRC4-GOF)
- При первом лечении признаки активного заболевания
Критерий исключения:
- История гиперчувствительности к любому из исследуемых препаратов или к препаратам аналогичных химических классов или к любому из вспомогательных веществ.
Признаки и симптомы, по мнению исследователя, клинически значимого системного рецидива и/или признаки активных бактериальных, грибковых, паразитарных или вирусных инфекций.
- Специально для COVID-19: если это соответствует указаниям органов здравоохранения и государственных органов, настоятельно рекомендуется провести тестирование для исключения COVID-19 с использованием ПЦР или аналогичной утвержденной методики в течение 1 недели до первого приема.
- Любые состояния или серьезные медицинские проблемы, которые, по мнению исследователя, подвергают пациента неприемлемому риску для терапии MAS825.
- Предыдущее лечение препаратами против отторжения и/или иммуномодулирующими препаратами в течение последних 28 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что больше) для иммуномодулирующих терапевтических антител (или согласно списку запрещенных препаратов) до лечения MAS825, за исключением глюкокортикоидов. , циклоспорин и таргетная связывающая или блокирующая терапия.
- Положительный результат теста на ВИЧ при скрининге. Достаточно доказательств предыдущего тестирования в течение 3 месяцев. Положительный результат теста на ВИЧ при скрининге. Достаточны доказательства предыдущего тестирования в течение 3 месяцев.
- Положительный результат теста на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg) или гепатит С. Достаточны доказательства предыдущего тестирования в течение 3 месяцев.
- Наличие туберкулезной инфекции, определяемое положительным тестом на туберкулез при скрининге. Достаточны доказательства предыдущего тестирования в течение 3 месяцев.
- Живые вакцинации в течение 1 месяца до лечения MAS825, во время испытания и до 3 месяцев после последней дозы.
- Женщины-пациенты детородного возраста (или стадия Таннера 2 или выше), которые являются или могут стать сексуально активными. эффективные методы контрацепции для предотвращения беременности во время терапии MAS825
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
соответствующее плацебо
|
соответствующее плацебо
|
|
Экспериментальный: MAS825
Экспериментальный препарат
|
Экспериментальный препарат
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
Временное ограничение: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
|
To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
|
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
Временное ограничение: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
|
To evaluate the safety and tolerability of MAS825
|
Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
|
|
All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
Временное ограничение: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
|
Evaluate the serological markers of MAS825
|
Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
|
|
Cohort 1: PGA and inflammatory markers
Временное ограничение: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
|
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
|
Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
|
|
Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
Временное ограничение: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
|
Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
|
Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
|
|
Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
Временное ограничение: End of Period 1 (approximately 6 months)
|
Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
|
End of Period 1 (approximately 6 months)
|
|
Cohort 1: Time to first flare
Временное ограничение: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
|
Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
|
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
|
|
All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
Временное ограничение: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
|
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
|
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
|
|
All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
Временное ограничение: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
|
Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
|
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
14 октября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
23 ноября 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 ноября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 ноября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 ноября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CMAS825D12201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .