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Étude MASter-1 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du MAS825 chez les patients NLRC4-GOF (MASter-1)

29 juillet 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude multicentrique sur trois périodes, avec une conception à retrait aléatoire, en double aveugle et contrôlée par placebo pendant la période 2 pour évaluer l'efficacité clinique, l'innocuité et la tolérabilité du MAS825 chez les patients NLRC4-GOF

Cette étude est un essai de phase 2 conçu pour évaluer l'efficacité clinique, l'innocuité et la tolérabilité du MAS825 chez les patients atteints de NLRC4-GOF

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude en trois périodes, avec un traitement actif ouvert à un seul bras pendant la période 1, suivi d'un plan de retrait randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo pendant la période 2, et d'un essai ouvert d'innocuité à long terme suivi dans la période 3. La durée totale de l'étude est d'environ 3 à 4 ans.

Au cours de la période 2, les sujets seront randomisés pour recevoir le MAS825 ou un placebo correspondant dans un rapport de 1:1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

17

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Paris, France, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
    • RM
      • Roma, RM, Italie, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
  • Japon
      • Chiba, Japon, 266-0007
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Novartis Investigative Site
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 150 06
        • Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
    • CZ
      • Prague, CZ, Tchéquie, 121 00
        • Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
  • États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children´s Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children´s Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients masculins et féminins pesant au moins 3 kg
  2. Le consentement éclairé écrit des parents/tuteurs légaux des patients pédiatriques et l'accord du patient pédiatrique (selon les exigences locales) doivent être obtenus avant toute évaluation spécifique à l'étude. Pour les patients adultes, consentement éclairé écrit par les patients capables de donner leur consentement, ou lorsque le patient n'est pas capable de donner son consentement, par son représentant légal/autorisé (si autorisé selon les exigences locales).
  3. Patients avec un diagnostic génétique de NLRC4-GOF
  4. Antécédents cliniques et investigations compatibles avec une auto-inflammation avec entérocolite infantile (AIFEC/NLRC4-GOF)
  5. Au premier traitement, signes de maladie active

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents d'hypersensibilité à l'un des médicaments à l'étude ou à des médicaments de classes chimiques similaires ou à l'un des excipients.

  2. Signes et symptômes, selon le jugement de l'investigateur, d'infections systémiques récurrentes cliniquement significatives et/ou preuves d'infections bactériennes, fongiques, parasitaires ou virales actives.

    - Spécifique au COVID-19 : si cela est conforme aux directives des autorités sanitaires et gouvernementales, il est fortement recommandé que les tests pour exclure le COVID-19 à l'aide de la PCR ou d'une méthodologie approuvée comparable soient effectués dans la semaine précédant le premier dosage.

  3. Toute condition ou problème médical important qui, de l'avis de l'investigateur, expose le patient à un risque inacceptable pour le traitement par MAS825
  4. Traitement antérieur avec des médicaments anti-rejet et/ou immunomodulateurs au cours des 28 derniers jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue des deux) pour les anticorps thérapeutiques immunomodulateurs (ou comme indiqué dans la section des médicaments interdits) avant le traitement MAS825 à l'exception des glucocorticoïdes , la cyclosporine et les thérapies de liaison ou de blocage ciblées.
  5. Un résultat de test VIH positif lors du dépistage. La preuve d'un test antérieur dans les 3 mois est suffisante. Un résultat de test VIH positif lors du dépistage. La preuve d'un test préalable dans les 3 mois est suffisante.
  6. Un résultat positif au test de l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) ou de l'hépatite C. La preuve d'un test préalable dans les 3 mois est suffisante.
  7. Présence d'une infection tuberculeuse telle que définie par un test de tuberculose positif lors du dépistage. La preuve d'un test préalable dans les 3 mois est suffisante.
  8. Vaccinations vivantes dans le mois précédant le traitement au MAS825, pendant l'essai et jusqu'à 3 mois après la dernière dose.
  9. Les patientes en âge de procréer (ou stade 2 de Tanner ou plus) qui sont ou pourraient devenir sexuellement actives, Les patientes en âge de procréer (ou stade de Tanner 2 ou plus) qui sont ou pourraient devenir sexuellement actives, acceptent d'utiliser fortement méthodes contraceptives efficaces pour prévenir la grossesse pendant le traitement MAS825

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
placebo correspondant
Biologique: Placebo
placebo correspondant
Expérimental: MAS825
Médicament expérimental
Biologique: MAS825
Médicament expérimental

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
Délai: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
Délai: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
To evaluate the safety and tolerability of MAS825
Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
Délai: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the serological markers of MAS825
Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Cohort 1: PGA and inflammatory markers
Délai: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
Délai: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
Délai: End of Period 1 (approximately 6 months)
Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
End of Period 1 (approximately 6 months)
Cohort 1: Time to first flare
Délai: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
Délai: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
Délai: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
Screening through EOS (up to approximately 11 years)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

14 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

23 novembre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2020

Première publication (Réel)

23 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CMAS825D12201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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