Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MAster-1-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van MAS825 bij NLRC4-GOF-patiënten te evalueren (MASter-1)

29 juli 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een multicenter-onderzoek met drie perioden, met een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde opzet in periode 2 om de klinische werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van MAS825 bij NLRC4-GOF-patiënten te evalueren

Deze studie is een fase 2-studie die is opgezet om de klinische werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van MAS825 bij patiënten met NLRC4-GOF te evalueren

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een onderzoek van drie perioden, met een open-label, eenarmige actieve behandeling in periode 1, gevolgd door een dubbelblind, placebogecontroleerd ontwerp met gerandomiseerde terugtrekking in periode 2, en een open-label, veiligheid op lange termijn follow-up in Periode 3. De totale duur van de studie is ongeveer 3 - 4 jaar.

Tijdens Periode 2 zullen proefpersonen worden gerandomiseerd naar MAS825 of overeenkomende placebo in een verhouding van 1:1.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
  • Japan
      • Chiba, Japan, 266-0007
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 150 06
        • Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
    • CZ
      • Prague, CZ, Tsjechië, 121 00
        • Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children´s Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children´s Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke en vrouwelijke patiënten die minstens 3 kg wegen
  2. Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouder(s)/wettelijke voogd(en) voor de pediatrische patiënten en instemming van de pediatrische patiënt (afhankelijk van lokale vereisten) moet worden verkregen voordat een studiespecifieke beoordeling wordt uitgevoerd. Voor volwassen patiënten, schriftelijke geïnformeerde toestemming door patiënten die in staat zijn om toestemming te geven, of wanneer de patiënt niet in staat is om toestemming te geven, door zijn/haar wettelijke/gemachtigde vertegenwoordiger (indien toegestaan ​​volgens lokale vereisten).
  3. Patiënten met genetische diagnose van NLRC4-GOF
  4. Klinische geschiedenis en onderzoeken consistent met auto-inflammatie met infantiele enterocolitis (AIFEC/NLRC4-GOF)
  5. Bij de eerste behandeling, bewijs van actieve ziekte

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van overgevoeligheid voor een van de onderzoeksgeneesmiddelen of voor geneesmiddelen van vergelijkbare chemische klassen of voor een van de hulpstoffen.

  2. Tekenen en symptomen, naar het oordeel van de onderzoeker, van klinisch significante systemische recidieven en/of tekenen van actieve bacteriële, schimmel-, parasitaire of virale infecties.

    - Specifiek voor COVID-19: Indien in overeenstemming met de richtlijnen van gezondheids- en overheidsinstanties, wordt het ten zeerste aanbevolen om testen om COVID-19 uit te sluiten met behulp van PCR of een vergelijkbare goedgekeurde methode binnen 1 week voorafgaand aan de eerste dosering te voltooien.

  3. Alle aandoeningen of significante medische problemen waardoor de patiënt naar de mening van de onderzoeker een onaanvaardbaar risico loopt voor MAS825-therapie
  4. Eerdere behandeling met anti-afstotings- en/of immunomodulerende geneesmiddelen in de afgelopen 28 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) voor immunomodulerende therapeutische antilichamen (of zoals vermeld in de rubriek verboden medicatie) voorafgaand aan de MAS825-behandeling, met uitzondering van glucocorticoïden , ciclosporine en gerichte bindende of blokkerende therapieën.
  5. Een positieve hiv-testuitslag bij Screening. Bewijs van voorafgaand testen binnen 3 maanden is voldoende. Een positieve hiv-testuitslag bij de screening. Bewijs van voorafgaand onderzoek binnen 3 maanden is voldoende.
  6. Een positief Hepatitis B-oppervlakte-antigeen (HBsAg) of Hepatitis C-testresultaat. Bewijs van voorafgaand onderzoek binnen 3 maanden is voldoende.
  7. Aanwezigheid van tuberculose-infectie zoals gedefinieerd door een positieve tbc-test bij de screening. Bewijs van voorafgaand onderzoek binnen 3 maanden is voldoende.
  8. Levende vaccinaties binnen 1 maand voorafgaand aan de MAS825-behandeling, tijdens het onderzoek en tot 3 maanden na de laatste dosis.
  9. Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden (of Tanner-stadium 2 of hoger) die seksueel actief zijn of kunnen worden, Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden (of Tanner-stadium 2 of hoger) die seksueel actief zijn of kunnen worden, komen overeen om zeer effectieve anticonceptiemethoden om zwangerschap te voorkomen tijdens MAS825-therapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
overeenkomende placebo
Biologisch: Placebo
overeenkomende placebo
Experimenteel: MAS825
Experimenteel medicijn
Biologisch: MAS825
Experimenteel medicijn

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
Tijdsspanne: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
Tijdsspanne: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
To evaluate the safety and tolerability of MAS825
Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
Tijdsspanne: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the serological markers of MAS825
Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Cohort 1: PGA and inflammatory markers
Tijdsspanne: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
Tijdsspanne: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
Tijdsspanne: End of Period 1 (approximately 6 months)
Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
End of Period 1 (approximately 6 months)
Cohort 1: Time to first flare
Tijdsspanne: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
Tijdsspanne: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
Tijdsspanne: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
Screening through EOS (up to approximately 11 years)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 oktober 2025

Studie voltooiing (Geschat)

23 november 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 november 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CMAS825D12201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren