Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie MASter-1 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti MAS825 u pacientů s NLRC4-GOF (MASter-1)

29. července 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Třídobá multicentrická studie s randomizovaným stažením, dvojitě zaslepeným, placebem kontrolovaným designem v období 2 k vyhodnocení klinické účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti MAS825 u pacientů s NLRC4-GOF

Tato studie je studií fáze 2 navržená k vyhodnocení klinické účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti MAS825 u pacientů s NLRC4-GOF

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o třídobou studii s otevřenou, jednoramennou aktivní léčbou v období 1 následovanou randomizovaným vysazením, dvojitě zaslepeným, placebem kontrolovaným designem v období 2 a otevřenou, dlouhodobou bezpečností sledování ve 3. období. Celková délka studia je přibližně 3 - 4 roky.

Během období 2 budou subjekty randomizovány k MAS825 nebo odpovídajícímu placebu v poměru 1:1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 266-0007
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children´s Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children´s Hospital
  • Česko
      • Prague, Česko, 150 06
        • Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
    • CZ
      • Prague, CZ, Česko, 121 00
        • Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužského a ženského pohlaví o hmotnosti alespoň 3 kg
  2. Před provedením jakéhokoli posouzení specifického pro studii je nutné získat písemný informovaný souhlas rodiče (rodičů)/zákonného zástupce (zákonných zástupců) pro pediatrické pacienty a souhlas pediatrického pacienta (v závislosti na místních požadavcích). U dospělých pacientů písemný informovaný souhlas od pacientů schopných dát souhlas, nebo když pacient není schopen dát souhlas, od jeho zákonného/oprávněného zástupce (pokud to umožňují místní požadavky).
  3. Pacienti s genetickou diagnózou NLRC4-GOF
  4. Klinická anamnéza a vyšetření v souladu s autoinflamací s infantilní enterokolitidou (AIFEC/NLRC4-GOF)
  5. Při první léčbě důkaz aktivního onemocnění

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza přecitlivělosti na kterýkoli ze studovaných léků nebo na léky podobných chemických tříd nebo na kteroukoli pomocnou látku.

  2. Známky a symptomy, podle úsudku zkoušejícího, klinicky významné systémové rekurentní a/nebo známky aktivních bakteriálních, plísňových, parazitárních nebo virových infekcí.

    - Specifické pro COVID-19: Pokud je to v souladu s pokyny pro zdraví a vládní úřady, důrazně se doporučuje, aby testování k vyloučení COVID-19 pomocí PCR nebo srovnatelné schválené metodiky bylo dokončeno do 1 týdne před první dávkou.

  3. Jakékoli stavy nebo významné zdravotní problémy, které podle názoru zkoušejícího vystavují pacienta nepřijatelnému riziku pro terapii MAS825
  4. Předchozí léčba antirejekčními a/nebo imunomodulačními léky během posledních 28 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) imunomodulačních terapeutických protilátek (nebo jak je uvedeno v části zakázané léky) před léčbou MAS825 s výjimkou glukokortikoidů cyklosporin a cílené vazebné nebo blokující terapie.
  5. Pozitivní výsledek testu na HIV při screeningu. Doklad o předchozím testování do 3 měsíců je dostačující. Pozitivní výsledek testu na HIV při screeningu. Doklad o předchozím testování do 3 měsíců je dostačující.
  6. Pozitivní výsledek testu na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo hepatitidy C. Doklad o předchozím testování do 3 měsíců je dostačující.
  7. Přítomnost tuberkulózní infekce definovaná pozitivním testem na TBC při screeningu. Doklad o předchozím testování do 3 měsíců je dostačující.
  8. Živé očkování během 1 měsíce před léčbou MAS825, během studie a až 3 měsíce po poslední dávce.
  9. Pacientky ve fertilním věku (nebo Tannerovo stadium 2 nebo vyšší), které jsou nebo by se mohly stát sexuálně aktivní, Pacientky ve fertilním věku (nebo Tannerovo stadium 2 nebo vyšší), které jsou nebo by se mohly stát sexuálně aktivní, souhlasí s použitím vysoce účinné antikoncepční metody k zabránění otěhotnění během léčby MAS825

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
odpovídající placebo
Biologický: Placebo
odpovídající placebo
Experimentální: MAS825
Experimentální lék
Biologický: MAS825
Experimentální lék

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
Časové okno: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
Časové okno: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
To evaluate the safety and tolerability of MAS825
Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
Časové okno: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the serological markers of MAS825
Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Cohort 1: PGA and inflammatory markers
Časové okno: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
Časové okno: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
Časové okno: End of Period 1 (approximately 6 months)
Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
End of Period 1 (approximately 6 months)
Cohort 1: Time to first flare
Časové okno: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
Časové okno: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
Časové okno: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
Screening through EOS (up to approximately 11 years)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

14. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

23. listopadu 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

23. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CMAS825D12201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit