Studio MASTER-1 per valutare l'efficacia e la sicurezza di MAS825 nei pazienti con NLRC4-GOF (MASter-1)
29 luglio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio multicentrico a tre periodi, con un disegno randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo nel periodo 2 per valutare l'efficacia clinica, la sicurezza e la tollerabilità di MAS825 nei pazienti con NLRC4-GOF
Questo studio è uno studio di fase 2 progettato per valutare l'efficacia clinica, la sicurezza e la tollerabilità di MAS825 in pazienti con NLRC4-GOF
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio di tre periodi, con un trattamento attivo a braccio singolo in aperto nel Periodo 1 seguito da un disegno di ritiro randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo nel Periodo 2 e un progetto di sicurezza a lungo termine in aperto follow-up nel Periodo 3. La durata totale dello studio è di circa 3 - 4 anni.
Durante il Periodo 2, i soggetti saranno randomizzati a MAS825 o al placebo corrispondente in un rapporto 1:1.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
17
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Prague, Cechia, 150 06
- Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
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CZ
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Prague, CZ, Cechia, 121 00
- Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
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Paris, Francia, 75970
- Novartis Investigative Site
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Chiba, Giappone, 266-0007
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Italia, 00165
- Bambino Gesu Hospital
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London, Regno Unito, NW3 2QG
- Novartis Investigative Site
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Madrid, Spagna, 28046
- Novartis Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children´s Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children´s Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children´s Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile e femminile che pesano almeno 3 kg
- Prima di eseguire qualsiasi valutazione specifica dello studio, è necessario ottenere il consenso informato scritto da parte dei genitori/tutori legali per i pazienti pediatrici e il consenso del paziente pediatrico (a seconda dei requisiti locali). Per i pazienti adulti, consenso informato scritto da parte di pazienti in grado di dare il consenso, o quando il paziente non è in grado di dare il consenso, dal suo rappresentante legale/autorizzato (se consentito in base ai requisiti locali).
- Pazienti con diagnosi genetica di NLRC4-GOF
- Storia clinica e indagini coerenti con autoinfiammazione con enterocolite infantile (AIFEC/NLRC4-GOF)
- Al primo trattamento, evidenza di malattia attiva
Criteri di esclusione:
- Storia di ipersensibilità a uno qualsiasi dei farmaci in studio o a farmaci di classi chimiche simili o a uno qualsiasi degli eccipienti.
Segni e sintomi, a giudizio dello sperimentatore, di recidiva sistemica clinicamente significativa e/o evidenza di infezioni batteriche, fungine, parassitarie o virali attive.
- Specifico per COVID-19: se in linea con le linee guida delle autorità sanitarie e governative, si raccomanda vivamente di completare i test per escludere COVID-19 utilizzando la PCR o una metodologia approvata comparabile entro 1 settimana prima della prima somministrazione.
- Qualsiasi condizione o problema medico significativo, che secondo l'opinione dello sperimentatore pone il paziente a rischio inaccettabile per la terapia MAS825
- Precedente trattamento con farmaci anti-rigetto e/o immunomodulatori negli ultimi 28 giorni o 5 emivite (qualunque sia il più lungo) per gli anticorpi terapeutici immunomodulatori (o come elencato nella sezione farmaci proibiti) prima del trattamento MAS825 con l'eccezione dei glucocorticoidi , ciclosporina e terapie leganti o bloccanti mirate.
- Un risultato positivo del test HIV allo Screening. È sufficiente la prova di un test precedente entro 3 mesi. Un risultato positivo del test HIV allo screening. La prova di test precedenti entro 3 mesi è sufficiente.
- Un risultato positivo del test dell'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o dell'epatite C. La prova di test precedenti entro 3 mesi è sufficiente.
- Presenza di infezione da tubercolosi definita da un test TB positivo allo Screening. La prova di test precedenti entro 3 mesi è sufficiente.
- Vaccinazioni vive entro 1 mese prima del trattamento con MAS825, durante lo studio e fino a 3 mesi dopo l'ultima dose.
- Pazienti di sesso femminile in età fertile (o stadio di Tanner 2 o superiore) che sono o potrebbero diventare sessualmente attive, Pazienti di sesso femminile in età fertile (o stadio di Tanner 2 o superiore) che sono o potrebbero diventare sessualmente attivi, accettano di utilizzare metodi contraccettivi efficaci per prevenire la gravidanza durante la terapia con MAS825
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
placebo corrispondente
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placebo corrispondente
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Sperimentale: MAS825
Droga sperimentale
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Droga sperimentale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
Lasso di tempo: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
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To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
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Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
Lasso di tempo: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
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To evaluate the safety and tolerability of MAS825
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Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
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All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
Lasso di tempo: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
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Evaluate the serological markers of MAS825
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Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
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Cohort 1: PGA and inflammatory markers
Lasso di tempo: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
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Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
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Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
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Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
Lasso di tempo: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
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Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
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Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
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Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
Lasso di tempo: End of Period 1 (approximately 6 months)
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Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
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End of Period 1 (approximately 6 months)
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Cohort 1: Time to first flare
Lasso di tempo: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
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Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
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Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
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All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
Lasso di tempo: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
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Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
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Screening through EOS (up to approximately 11 years)
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All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
Lasso di tempo: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
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Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
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Screening through EOS (up to approximately 11 years)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 dicembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
14 ottobre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
23 novembre 2032
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 novembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 novembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
23 novembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
31 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CMAS825D12201
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.
Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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