Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MASter-1-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til MAS825 hos NLRC4-GOF-pasienter (MASter-1)

29. juli 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En tre-perioders multisenterstudie, med en randomisert tilbaketrekking, dobbeltblindet, placebokontrollert design i periode 2 for å evaluere den kliniske effekten, sikkerheten og tolerabiliteten til MAS825 hos NLRC4-GOF-pasienter

Denne studien er en fase 2-studie designet for å evaluere den kliniske effekten, sikkerheten og toleransen til MAS825 hos pasienter med NLRC4-GOF

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en tre-perioders studie, med en åpen, enarms aktiv behandling i periode 1 etterfulgt av en randomisert abstinens, dobbeltblindet, placebokontrollert design i periode 2, og en åpen, langsiktig sikkerhet oppfølging i periode 3. Total studietid er ca. 3 - 4 år.

I løpet av periode 2 vil forsøkspersonene bli randomisert til MAS825 eller matchende placebo i forholdet 1:1.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children´s Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children´s Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
  • Japan
      • Chiba, Japan, 266-0007
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 150 06
        • Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
    • CZ
      • Prague, CZ, Tsjekkia, 121 00
        • Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige pasienter som veier minst 3 kg
  2. Skriftlig informert samtykke fra foreldre/verge(r) for de pediatriske pasientene og samtykke fra den pediatriske pasienten (avhengig av lokale krav) må innhentes før noen studiespesifikk vurdering utføres. For voksne pasienter, skriftlig informert samtykke fra pasienter som er i stand til å gi samtykke, eller når pasienten ikke er i stand til å gi samtykke, av hans/hennes juridiske/autoriserte representant (hvis tillatt i henhold til lokale krav).
  3. Pasienter med genetisk diagnose NLRC4-GOF
  4. Klinisk historie og undersøkelser forenlig med autoinflammasjon med infantil enterokolitt (AIFEC/NLRC4-GOF)
  5. Ved første behandling, bevis på aktiv sykdom

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med overfølsomhet overfor noen av studiemedikamentene eller overfor legemidler av lignende kjemiske klasser eller overfor noen av hjelpestoffene.

  2. Tegn og symptomer, etter etterforskerens vurdering, på klinisk signifikant systemisk tilbakevendende og/eller bevis på aktive bakterielle, sopp-, parasittiske eller virusinfeksjoner.

    - COVID-19-spesifikt: Hvis det er i tråd med helse- og myndigheters veiledning, anbefales det sterkt at testing for å utelukke COVID-19 ved bruk av PCR eller tilsvarende godkjent metodikk fullføres innen 1 uke før første dosering.

  3. Eventuelle tilstander eller betydelige medisinske problemer, som etter etterforskerens mening setter pasienten i uakseptabel risiko for MAS825-behandling
  4. Tidligere behandling med anti-avvisning og/eller immunmodulerende legemidler innen de siste 28 dagene eller 5 halveringstider (den som er lengst) for immunmodulerende terapeutiske antistoffer (eller som oppført i avsnittet om forbudte medisiner) før MAS825-behandling med unntak av glukokortikoider , ciklosporin og målrettede bindings- eller blokkeringsterapier.
  5. Et positivt HIV-testresultat ved Screening. Bevis på tidligere testing innen 3 måneder er tilstrekkelig. Et positivt HIV-testresultat ved screening. Bevis på tidligere testing innen 3 måneder er tilstrekkelig.
  6. Et positivt hepatitt B-overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt C-testresultat. Bevis på tidligere testing innen 3 måneder er tilstrekkelig.
  7. Tilstedeværelse av tuberkuloseinfeksjon som definert av en positiv TB-test ved screening. Bevis på tidligere testing innen 3 måneder er tilstrekkelig.
  8. Levende vaksinasjoner innen 1 måned før MAS825-behandling, under forsøket og opptil 3 måneder etter siste dose.
  9. Kvinnelige pasienter i fertil alder (eller Tanner stadium 2 eller høyere) som er eller kan bli seksuelt aktive, Kvinnelige pasienter i fertil alder (eller Tanner stadium 2 eller høyere) som er eller kan bli seksuelt aktive, godtar å bruke høyst mulig effektive prevensjonsmetoder for å forhindre graviditet under behandling med MAS825

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
matchende placebo
Biologisk: Placebo
matchende placebo
Eksperimentell: MAS825
Eksperimentelt medikament
Biologisk: MAS825
Eksperimentelt medikament

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
Tidsramme: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
Tidsramme: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
To evaluate the safety and tolerability of MAS825
Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
Tidsramme: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the serological markers of MAS825
Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Cohort 1: PGA and inflammatory markers
Tidsramme: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
Tidsramme: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
Tidsramme: End of Period 1 (approximately 6 months)
Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
End of Period 1 (approximately 6 months)
Cohort 1: Time to first flare
Tidsramme: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
Tidsramme: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
Tidsramme: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
Screening through EOS (up to approximately 11 years)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

14. oktober 2025

Studiet fullført (Antatt)

23. november 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

23. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CMAS825D12201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere