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MASter-1-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von MAS825 bei NLRC4-GOF-Patienten (MASter-1)

29. Juli 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine dreiphasige multizentrische Studie mit einem randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Design mit Entzug in Phase 2 zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von MAS825 bei NLRC4-GOF-Patienten

Diese Studie ist eine Phase-2-Studie zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von MAS825 bei Patienten mit NLRC4-GOF

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine dreiphasige Studie mit einer unverblindeten, einarmigen aktiven Behandlung in Periode 1, gefolgt von einem randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Design mit Abbruch in Periode 2 und einer unverblindeten Langzeitsicherheit Follow-up in Periode 3. Die Gesamtstudiendauer beträgt ca. 3 - 4 Jahre.

Während des Zeitraums 2 werden die Probanden im Verhältnis 1:1 randomisiert MAS825 oder einem passenden Placebo zugeteilt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
  • Japan
      • Chiba, Japan, 266-0007
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novartis Investigative Site
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 150 06
        • Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
    • CZ
      • Prague, CZ, Tschechien, 121 00
        • Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children´s Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children´s Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Patienten mit einem Körpergewicht von mindestens 3 kg
  2. Eine schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten für die pädiatrischen Patienten und die Zustimmung des pädiatrischen Patienten (abhängig von den lokalen Anforderungen) müssen eingeholt werden, bevor eine studienspezifische Bewertung durchgeführt wird. Bei erwachsenen Patienten schriftliche Einverständniserklärung des einwilligungsfähigen Patienten oder, wenn der Patient nicht einwilligungsfähig ist, seines gesetzlichen/bevollmächtigten Vertreters (falls gemäß den örtlichen Anforderungen zulässig).
  3. Patienten mit genetischer Diagnose von NLRC4-GOF
  4. Klinische Vorgeschichte und Untersuchungen im Einklang mit einer Autoinflammation mit infantiler Enterokolitis (AIFEC/NLRC4-GOF)
  5. Bei Erstbehandlung Anzeichen einer aktiven Erkrankung

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen eines der Studienmedikamente oder gegen Medikamente ähnlicher chemischer Klassen oder gegen einen der Hilfsstoffe.

  2. Anzeichen und Symptome nach Einschätzung des Prüfarztes eines klinisch signifikanten systemischen Wiederauftretens und/oder Anzeichen einer aktiven bakteriellen, pilzlichen, parasitären oder viralen Infektion.

    - COVID-19-spezifisch: Wenn dies den Richtlinien des Gesundheitssystems und der Regierungsbehörden entspricht, wird dringend empfohlen, dass Tests zum Ausschluss von COVID-19 unter Verwendung von PCR oder einer vergleichbaren zugelassenen Methode innerhalb von 1 Woche vor der ersten Dosis durchgeführt werden.

  3. Alle Zustände oder signifikanten medizinischen Probleme, die den Patienten nach Ansicht des Prüfarztes einem unannehmbaren Risiko für die MAS825-Therapie aussetzen
  4. Vorherige Behandlung mit Anti-Abstoßungs- und/oder immunmodulatorischen Arzneimitteln innerhalb der letzten 28 Tage oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) für immunmodulatorische therapeutische Antikörper (oder wie im Abschnitt „Verbotene Arzneimittel“ aufgeführt) vor der MAS825-Behandlung, mit Ausnahme von Glukokortikoiden B. Cyclosporin und zielgerichtete Bindungs- oder Blockierungstherapien.
  5. Ein positives HIV-Testergebnis beim Screening. Der Nachweis eines vorherigen Tests innerhalb von 3 Monaten ist ausreichend. Ein positives HIV-Testergebnis beim Screening. Der Nachweis einer Vorprüfung innerhalb von 3 Monaten ist ausreichend.
  6. Ein positives Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg)- oder Hepatitis-C-Testergebnis. Der Nachweis einer Vorprüfung innerhalb von 3 Monaten ist ausreichend.
  7. Vorhandensein einer Tuberkulose-Infektion, definiert durch einen positiven TB-Test beim Screening. Der Nachweis einer Vorprüfung innerhalb von 3 Monaten ist ausreichend.
  8. Lebendimpfungen innerhalb von 1 Monat vor der MAS825-Behandlung, während der Studie und bis zu 3 Monate nach der letzten Dosis.
  9. Patientinnen im gebärfähigen Alter (oder Tanner-Stadium 2 oder höher), die sexuell aktiv sind oder werden könnten, Patientinnen im gebärfähigen Alter (oder Tanner-Stadium 2 oder höher), die sexuell aktiv sind oder werden könnten, stimmen einer hohen Anwendung zu wirksame Verhütungsmethoden zur Schwangerschaftsverhütung während der MAS825-Therapie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
passendes Placebo
Biologisch: Placebo
passendes Placebo
Experimental: MAS825
Experimentelles Medikament
Biologisch: MAS825
Experimentelles Medikament

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
Zeitfenster: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
Zeitfenster: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
To evaluate the safety and tolerability of MAS825
Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
Zeitfenster: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the serological markers of MAS825
Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Cohort 1: PGA and inflammatory markers
Zeitfenster: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
Zeitfenster: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
Zeitfenster: End of Period 1 (approximately 6 months)
Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
End of Period 1 (approximately 6 months)
Cohort 1: Time to first flare
Zeitfenster: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
Zeitfenster: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
Zeitfenster: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
Screening through EOS (up to approximately 11 years)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

23. November 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CMAS825D12201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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