Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MASter-1-undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​MAS825 hos NLRC4-GOF-patienter (MASter-1)

29. juli 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En tre-perioders multicenterundersøgelse, med et randomiseret tilbagetrækning, dobbeltblindet, placebokontrolleret design i periode 2 for at evaluere den kliniske effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af MAS825 i NLRC4-GOF-patienter

Dette studie er et fase 2-studie designet til at evaluere den kliniske effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af MAS825 hos patienter med NLRC4-GOF

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et tre-perioders studie med en åben, enkeltarms aktiv behandling i periode 1 efterfulgt af en randomiseret abstinens, dobbeltblindet, placebokontrolleret design i periode 2, og en åben etiket, langtidssikkerhed opfølgning i periode 3. Den samlede studietid er ca. 3 - 4 år.

I periode 2 vil forsøgspersoner blive randomiseret til MAS825 eller matchende placebo i forholdet 1:1.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children´s Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children´s Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
  • Japan
      • Chiba, Japan, 266-0007
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novartis Investigative Site
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
        • Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
    • CZ
      • Prague, CZ, Tjekkiet, 121 00
        • Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige patienter, der vejer mindst 3 kg
  2. Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra forældre/værge for de pædiatriske patienter og samtykke fra den pædiatriske patient (afhængigt af lokale krav) før en undersøgelsesspecifik vurdering udføres. For voksne patienter, skriftligt informeret samtykke fra patienter, der er i stand til at give samtykke, eller når patienten ikke er i stand til at give samtykke, fra hans/hendes juridiske/autoriserede repræsentant (hvis tilladt i henhold til lokale krav).
  3. Patienter med genetisk diagnose NLRC4-GOF
  4. Klinisk historie og undersøgelser i overensstemmelse med autoinflammation med infantil enterocolitis (AIFEC/NLRC4-GOF)
  5. Ved første behandling, tegn på aktiv sygdom

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med overfølsomhed over for nogen af ​​undersøgelseslægemidlerne eller over for lægemidler af lignende kemiske klasser eller over for et eller flere af hjælpestofferne.

  2. Tegn og symptomer, efter investigatorens vurdering, på klinisk signifikant systemisk tilbagevendende og/eller tegn på aktive bakterielle, svampe, parasitære eller virale infektioner.

    - COVID-19-specifik: Hvis det er i overensstemmelse med sundheds- og myndighedernes vejledning, anbefales det kraftigt, at test for at udelukke COVID-19 ved hjælp af PCR eller sammenlignelig godkendt metode gennemføres inden for 1 uge før første dosering.

  3. Eventuelle tilstande eller væsentlige medicinske problemer, som efter investigatorens mening sætter patienten i en uacceptabel risiko for MAS825-behandling
  4. Tidligere behandling med anti-afstødnings- og/eller immunmodulerende lægemidler inden for de seneste 28 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) for immunmodulerende terapeutiske antistoffer (eller som anført i afsnittet om forbudte lægemidler) før MAS825-behandling med undtagelser af glukokortikoider , cyclosporin og målrettede bindings- eller blokeringsterapier.
  5. Et positivt HIV-testresultat ved Screening. Bevis for tidligere test inden for 3 måneder er tilstrækkeligt. Et positivt HIV-testresultat ved screening. Bevis for forudgående test inden for 3 måneder er tilstrækkeligt.
  6. Et positivt Hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller Hepatitis C testresultat. Bevis for forudgående test inden for 3 måneder er tilstrækkeligt.
  7. Tilstedeværelse af tuberkuloseinfektion som defineret ved en positiv TB-test ved screening. Bevis for forudgående test inden for 3 måneder er tilstrækkeligt.
  8. Levende vaccinationer inden for 1 måned før MAS825-behandling, under forsøget og op til 3 måneder efter den sidste dosis.
  9. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder (eller Tanner trin 2 eller derover), som er eller kan blive seksuelt aktive, Kvindelige patienter i den fødedygtige alder (eller Tanner trin 2 eller derover), som er eller kan blive seksuelt aktive, accepterer at bruge meget effektive svangerskabsforebyggende metoder til at forhindre graviditet under MAS825-behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
matchende placebo
Biologisk: Placebo
matchende placebo
Eksperimentel: MAS825
Eksperimentelt lægemiddel
Biologisk: MAS825
Eksperimentelt lægemiddel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
Tidsramme: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
Tidsramme: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
To evaluate the safety and tolerability of MAS825
Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
Tidsramme: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the serological markers of MAS825
Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Cohort 1: PGA and inflammatory markers
Tidsramme: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
Tidsramme: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
Tidsramme: End of Period 1 (approximately 6 months)
Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
End of Period 1 (approximately 6 months)
Cohort 1: Time to first flare
Tidsramme: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
Tidsramme: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
Tidsramme: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
Screening through EOS (up to approximately 11 years)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

23. november 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2020

Først opslået (Faktiske)

23. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CMAS825D12201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner