NLRC4-GOF 환자에서 MAS825의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 MASter-1 연구 (MASter-1)
2026년 7월 29일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
NLRC4-GOF 환자에서 MAS825의 임상적 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 기간 2에서 무작위배정, 이중맹검, 위약 대조 디자인을 사용한 3주기 다기관 연구
이 연구는 NLRC4-GOF 환자에서 MAS825의 임상적 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 고안된 2상 시험입니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
개입 / 치료
상세 설명
이것은 3개 기간으로 이루어진 연구로, 기간 1에는 개방 라벨 단일 팔 활성 치료에 이어 기간 2에는 무작위 철회, 이중 맹검, 위약 대조 설계, 개방 라벨, 장기 안전성 기간 3의 후속 조치. 총 연구 기간은 약 3 - 4년입니다.
기간 2 동안 피험자는 1:1 비율로 MAS825 또는 일치하는 위약에 무작위 배정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children´s Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children´s Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children´s Hospital
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Madrid, 스페인, 28046
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, NW3 2QG
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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RM
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Roma, RM, 이탈리아, 00165
- Bambino Gesu Hospital
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Chiba, 일본, 266-0007
- Novartis Investigative Site
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Prague, 체코, 150 06
- Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
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CZ
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Prague, CZ, 체코, 121 00
- Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
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Paris, 프랑스, 75970
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 체중이 3kg 이상인 남녀 환자
- 연구 특정 평가를 수행하기 전에 소아 환자에 대한 부모/법적 보호자의 서면 동의서 및 소아 환자의 동의(현지 요구 사항에 따라 다름)를 얻어야 합니다. 성인 환자의 경우 동의 능력이 있는 환자 또는 환자가 동의 능력이 없는 경우 환자의 법적/공인 대리인(현지 요구 사항에 따라 허용되는 경우)의 서면 동의서.
- NLRC4-GOF 유전자 진단을 받은 환자
- 영아 소장결장염(AIFEC/NLRC4-GOF)을 동반한 자가염증과 일치하는 임상 병력 및 조사
- 초기 치료에서 활동성 질병의 증거
제외 기준:
- 임의의 연구 약물 또는 유사한 화학적 부류의 약물 또는 임의의 부형제에 대한 과민성 이력.
연구자의 판단에 따라 임상적으로 유의한 전신 재발의 징후 및 증상 및/또는 활동성 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염의 증거.
- COVID-19 특정: 보건 및 정부 당국의 지침에 따라 PCR 또는 이에 상응하는 승인된 방법론을 사용하여 COVID-19를 배제하기 위한 테스트를 첫 투여 전 1주 이내에 완료하는 것이 좋습니다.
- MAS825 요법에 대해 환자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 연구자의 의견에 따른 모든 상태 또는 중대한 의학적 문제
- 글루코코르티코이드를 제외하고 MAS825 치료 이전에 면역조절 치료 항체(또는 금지 약물 섹션에 나열된 것)에 대한 지난 28일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 항거부반응 및/또는 면역조절 약물을 사용한 이전 치료 , 사이클로스포린 및 표적 결합 또는 차단 요법.
- 스크리닝에서 양성 HIV 테스트 결과. 3개월 이내의 사전 검사 증거가 충분합니다. 스크리닝 시 양성 HIV 검사 결과. 3개월 이내의 사전 테스트 증거는 충분합니다.
- 양성 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 C형 간염 검사 결과. 3개월 이내의 사전 테스트 증거는 충분합니다.
- 스크리닝 시 양성 TB 테스트에 의해 정의된 결핵 감염의 존재. 3개월 이내의 사전 테스트 증거는 충분합니다.
- MAS825 치료 전 1개월 이내, 시험 기간 동안 및 마지막 투여 후 최대 3개월 동안 생백신.
- 성적으로 왕성하거나 그럴 가능성이 있는 가임 여성 환자(또는 태너 2기 이상), 성적으로 왕성하거나 그럴 가능성이 있는 가임 여성 환자(또는 태너 2기 이상)는 사용에 동의합니다. MAS825 치료를 받는 동안 임신을 예방하는 효과적인 피임법
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
일치하는 위약
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일치하는 위약
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실험적: 마스825
실험약
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실험약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
기간: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
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To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
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Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
기간: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
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To evaluate the safety and tolerability of MAS825
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Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
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All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
기간: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
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Evaluate the serological markers of MAS825
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Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
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Cohort 1: PGA and inflammatory markers
기간: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
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Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
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Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
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Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
기간: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
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Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
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Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
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Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
기간: End of Period 1 (approximately 6 months)
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Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
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End of Period 1 (approximately 6 months)
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Cohort 1: Time to first flare
기간: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
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Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
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Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
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All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
기간: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
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Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
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Screening through EOS (up to approximately 11 years)
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All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
기간: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
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Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
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Screening through EOS (up to approximately 11 years)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 18일
기본 완료 (실제)
2025년 10월 14일
연구 완료 (추정된)
2032년 11월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 11월 20일
처음 게시됨 (실제)
2020년 11월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 29일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- CMAS825D12201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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