MASter-1 -tutkimus MAS825:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi NLRC4-GOF-potilailla (MASter-1)
keskiviikko 29. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Kolmijaksoinen monikeskustutkimus satunnaistetulla, kaksoissokkoutetulla, lumekontrolloidulla suunnitelmalla kaudella 2 MAS825:n kliinisen tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi NLRC4-GOF-potilailla
Tämä tutkimus on vaiheen 2 tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan MAS825:n kliinistä tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on NLRC4-GOF.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kolmijaksoinen tutkimus, jossa on avoin, yksihaarainen aktiivinen hoito jaksolla 1, jota seuraa satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu malli jaksolla 2 ja avoin pitkän aikavälin turvallisuus seuranta jaksolla 3. Tutkimuksen kokonaiskesto on noin 3 - 4 vuotta.
Jakson 2 aikana koehenkilöt satunnaistetaan MAS825:een tai vastaavaan lumelääkkeeseen suhteessa 1:1.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00165
- Bambino Gesu Hospital
-
-
-
-
-
Chiba, Japani, 266-0007
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75970
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 150 06
- Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
-
-
CZ
-
Prague, CZ, Tšekki, 121 00
- Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Novartis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children´s Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children´s Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children´s Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispotilaat, jotka painavat vähintään 3 kg
- Lapsipotilaiden vanhemman/huoltajien kirjallinen tietoinen suostumus ja lapsipotilaan suostumus (paikallisista vaatimuksista riippuen) on hankittava ennen tutkimuskohtaisen arvioinnin suorittamista. Aikuisille potilaille kirjallinen tietoinen suostumus potilailta, jotka voivat antaa suostumuksen, tai jos potilas ei pysty antamaan suostumusta, hänen laillisen/valtuutetun edustajansa (jos paikallisten vaatimusten mukaan sallittu).
- Potilaat, joilla on NLRC4-GOF:n geneettinen diagnoosi
- Kliininen historia ja tutkimukset, jotka vastaavat infantiilista enterokoliitista johtuvaa autotulehdusta (AIFEC/NLRC4-GOF)
- Ensimmäisessä hoidossa näyttöä aktiivisesta sairaudesta
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeelle tai samanlaisten kemiallisten ryhmien lääkkeille tai jollekin apuaineista.
Merkit ja oireet tutkijan harkinnan mukaan kliinisesti merkittävistä systeemisistä uusiutuvista ja/tai todisteita aktiivisista bakteeri-, sieni-, lois- tai virusinfektioista.
- COVID-19-spesifinen: Jos se on terveyden ja valtion viranomaisten ohjeiden mukaista, on erittäin suositeltavaa, että testi COVID-19:n poissulkemiseksi PCR:llä tai vastaavalla hyväksytyllä menetelmällä suoritetaan viikon sisällä ennen ensimmäistä annostusta.
- Kaikki sairaudet tai merkittävät lääketieteelliset ongelmat, jotka tutkijan mielestä asettavat potilaalle kohtuuttoman riskin MAS825-hoidolle
- Aikaisempi hoito hylkimisreaktion estolääkeillä ja/tai immunomoduloivilla lääkkeillä viimeisten 28 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) aikana immunomoduloivien terapeuttisten vasta-aineiden osalta (tai kuten kiellettyjen lääkkeiden osiossa on lueteltu) ennen MAS825-hoitoa glukokortikoideja lukuun ottamatta siklosporiini ja kohdennettuja sitovia tai estäviä hoitoja.
- Positiivinen HIV-testitulos seulonnassa. Todisteet aikaisemmasta testauksesta 3 kuukauden sisällä riittää. Positiivinen HIV-testitulos seulonnassa. Todisteet aikaisemmista testeistä 3 kuukauden sisällä riittää.
- Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti C -testitulos. Todisteet aikaisemmista testeistä 3 kuukauden sisällä riittää.
- Tuberkuloosiinfektion olemassaolo seulonnassa positiivisen tuberkuloositestin perusteella. Todisteet aikaisemmista testeistä 3 kuukauden sisällä riittää.
- Elävät rokotukset kuukauden sisällä ennen MAS825-hoitoa, tutkimuksen aikana ja enintään 3 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen.
- Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat (tai Tanner-aste 2 tai uudempi), jotka ovat tai saattavat tulla seksuaalisesti aktiivisia, Hedelmällisessä iässä olevat (tai Tanner-vaiheen 2 tai uudemmat) naispotilaat, jotka ovat tai saattavat tulla seksuaalisesti aktiivisia, suostuvat tehokkaita ehkäisymenetelmiä raskauden ehkäisemiseksi MAS825-hoidon aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
vastaavaa plaseboa
|
vastaavaa plaseboa
|
|
Kokeellinen: MAS825
Kokeellinen lääke
|
Kokeellinen lääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
Aikaikkuna: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
|
To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
|
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
Aikaikkuna: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
|
To evaluate the safety and tolerability of MAS825
|
Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
|
|
All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
Aikaikkuna: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
|
Evaluate the serological markers of MAS825
|
Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
|
|
Cohort 1: PGA and inflammatory markers
Aikaikkuna: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
|
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
|
Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
|
|
Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
Aikaikkuna: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
|
Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
|
Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
|
|
Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
Aikaikkuna: End of Period 1 (approximately 6 months)
|
Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
|
End of Period 1 (approximately 6 months)
|
|
Cohort 1: Time to first flare
Aikaikkuna: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
|
Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
|
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
|
|
All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
Aikaikkuna: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
|
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
|
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
|
|
All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
Aikaikkuna: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
|
Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
|
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 18. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 14. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 23. marraskuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 20. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. marraskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 31. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CMAS825D12201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .