Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie MASter-1 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo MAS825 u pacjentów z NLRC4-GOF (MASter-1)

11 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Trzyokresowe wieloośrodkowe badanie z randomizacją, podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo w okresie 2 w celu oceny skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa i tolerancji MAS825 u pacjentów z NLRC4-GOF

To badanie jest badaniem fazy 2 zaprojektowanym w celu oceny skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa i tolerancji MAS825 u pacjentów z NLRC4-GOF

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to trzyokresowe badanie z otwartym, jednoramiennym leczeniem aktywnym w Okresie 1, po którym następuje losowe wycofanie, podwójnie zaślepiony, kontrolowany placebo projekt w Okresie 2 oraz otwarte, długoterminowe bezpieczeństwo obserwacja w okresie 3. Całkowity czas trwania badania wynosi około 3 - 4 lata.

W okresie 2 uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do MAS825 lub odpowiadającego placebo w stosunku 1:1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Prague 5, Czechy, 150 06
        • Rekrutacyjny
        • Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
        • Kontakt:
    • CZ
      • Praha, CZ, Czechy, 121 00
        • Rekrutacyjny
        • Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pavla Dolezalova
  • Francja
      • Bordeaux Cedex, Francja, 33076
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francja, 06202
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75970
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Hiszpania, 08036
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Xavier Bosch
    • Extremadura
      • Caceres, Extremadura, Hiszpania, 10003
        • Rekrutacyjny
        • Hospital San Pedro de Alcántara
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Luis Miguel Fernandez Pereira
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Indyk, 34766
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Indyk, 34098
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Japonia, 474 8710
        • Wycofane
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba-city, Chiba, Japonia, 266-0007
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8519
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexei Grom
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children´s Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
  • Włochy
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Bambino Gesu Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Fabrizio De Benedetti
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej o masie ciała co najmniej 3 kg
  2. Przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny dotyczącej konkretnego badania należy uzyskać pisemną świadomą zgodę rodziców/opiekunów prawnych w przypadku pacjentów pediatrycznych oraz zgodę pacjenta pediatrycznego (w zależności od lokalnych wymagań). W przypadku dorosłych pacjentów, pisemna świadoma zgoda pacjenta zdolnego do wyrażenia zgody lub, gdy pacjent nie jest w stanie wyrazić zgody, jego/jej przedstawiciela prawnego/upoważnionego (jeśli jest to dozwolone zgodnie z lokalnymi wymogami).
  3. Pacjenci z genetyczną diagnozą NLRC4-GOF
  4. Wywiad kliniczny i badania zgodne z autozapaleniem z dziecięcym zapaleniem jelit (AIFEC/NLRC4-GOF)
  5. Przy pierwszym leczeniu objawy aktywnej choroby

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia nadwrażliwości na którykolwiek z badanych leków lub na leki podobnej klasy chemicznej lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.

  2. Oznaki i objawy, w ocenie badacza, klinicznie znaczących ogólnoustrojowych nawracających i/lub oznak aktywnych infekcji bakteryjnych, grzybiczych, pasożytniczych lub wirusowych.

    - Specyficzne dla COVID-19: Jeśli jest to zgodne z wytycznymi władz zdrowotnych i rządowych, zdecydowanie zaleca się, aby testy wykluczające COVID-19 przy użyciu metody PCR lub porównywalnej zatwierdzonej metodologii zostały zakończone w ciągu 1 tygodnia przed podaniem pierwszej dawki.

  3. Wszelkie stany lub istotne problemy medyczne, które w opinii badacza narażają pacjenta na niedopuszczalne ryzyko terapii MAS825
  4. Wcześniejsze leczenie lekami zapobiegającymi odrzuceniu i/lub immunomodulującymi w ciągu ostatnich 28 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) dla immunomodulujących przeciwciał terapeutycznych (lub wymienionych w części dotyczącej leków zabronionych) przed leczeniem MAS825, z wyjątkiem glikokortykosteroidów , cyklosporyna i ukierunkowane terapie wiążące lub blokujące.
  5. Pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV podczas badania przesiewowego. Wystarczające jest potwierdzenie wcześniejszego wykonania testu w ciągu 3 miesięcy. Pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV podczas badania przesiewowego. Wystarczające jest potwierdzenie wcześniejszych badań w ciągu 3 miesięcy.
  6. Dodatni wynik testu na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub wirusa zapalenia wątroby typu C. Wystarczające jest potwierdzenie wcześniejszych badań w ciągu 3 miesięcy.
  7. Obecność zakażenia gruźlicą zdefiniowana przez dodatni wynik testu na gruźlicę podczas badania przesiewowego. Wystarczające jest potwierdzenie wcześniejszych badań w ciągu 3 miesięcy.
  8. Żywe szczepionki w ciągu 1 miesiąca przed leczeniem MAS825, w trakcie badania i do 3 miesięcy po ostatniej dawce.
  9. Pacjentki w wieku rozrodczym (lub stopień 2 wg skali Tannera lub wyższy), które są lub mogą stać się aktywne seksualnie, pacjentki w wieku rozrodczym (lub stopień 2 lub wyższy wg skali Tannera), które są lub mogą stać się aktywne seksualnie, wyrażają zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji w celu zapobiegania ciąży podczas terapii MAS825

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
pasujące placebo
Biologiczny: Placebo
pasujące placebo
Eksperymentalny: MAS825
Eksperymentalny lek
Biologiczny: MAS825
Eksperymentalny lek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kohorta 1: Występowanie zaostrzenia choroby u pacjentów leczonych MAS825 w porównaniu z placebo w okresie 2 oceniane na podstawie ogólnej oceny lekarza i markerów stanu zapalnego
Ramy czasowe: Okres 2
Określenie skuteczności MAS825 w zapobieganiu zaostrzeniom u pacjentów z chorobami autozapalnymi wywołanymi monogenową IL-18, w tym z mutacjami NLRC4-GOF, niedoborem XIAP lub CDC42
Okres 2

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszystkie kohorty: Liczba i nasilenie ocen bezpieczeństwa i zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe przez EOS (koniec badania)
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję MAS825
Badanie przesiewowe przez EOS (koniec badania)
Wszystkie kohorty: Potwierdzenie markerów serologicznych MAS825
Ramy czasowe: Dzień 1 do EOS
Oceń markery serologiczne MAS825
Dzień 1 do EOS
Kohorta 1: PGA i markery stanu zapalnego
Ramy czasowe: Dzień 29, koniec okresu 1, koniec okresu 2
Ocena skuteczności MAS825 w celu poprawy stanu klinicznego pacjentów z niedoborem NLRC4-GOF, XIAP lub mutacjami CDC42
Dzień 29, koniec okresu 1, koniec okresu 2
Kohorta 1: Remisja serologiczna na podstawie markerów stanu zapalnego
Ramy czasowe: Dzień 29, koniec okresu 1 i koniec okresu 2
Ocenić skuteczność MAS825 w uzyskaniu remisji serologicznej
Dzień 29, koniec okresu 1 i koniec okresu 2
Kohorta 1: Terapia glikokortykosteroidami <0,2 mg/kg do końca okresu 1
Ramy czasowe: Koniec okresu 1
Ocenić wpływ MAS825 na jednoczesne podawanie glukokortykoidów
Koniec okresu 1
Kohorta 1: Czas do pierwszego zaostrzenia
Ramy czasowe: Okres 2
Oceń wpływ MAS825 na czas do pierwszego rozbłysku
Okres 2
Wszystkie kohorty: skala oceny ciężkości objawów przedmiotowych i podmiotowych choroby przez lekarza
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe przez EOS
Oceń skuteczność MAS825 w celu złagodzenia objawów przedmiotowych i podmiotowych choroby
Badanie przesiewowe przez EOS
Wszystkie kohorty: skala globalnej oceny aktywności choroby (PPGA) pacjenta/rodzica
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe przez EOS
Oceń wpływ MAS825 na wyniki zgłaszane przez pacjentów w czasie
Badanie przesiewowe przez EOS

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

27 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

16 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CMAS825D12201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na MAS825

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj