Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie MASter-1 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo MAS825 u pacjentów z NLRC4-GOF (MASter-1)

29 lipca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Trzyokresowe wieloośrodkowe badanie z randomizacją, podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo w okresie 2 w celu oceny skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa i tolerancji MAS825 u pacjentów z NLRC4-GOF

To badanie jest badaniem fazy 2 zaprojektowanym w celu oceny skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa i tolerancji MAS825 u pacjentów z NLRC4-GOF

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to trzyokresowe badanie z otwartym, jednoramiennym leczeniem aktywnym w Okresie 1, po którym następuje losowe wycofanie, podwójnie zaślepiony, kontrolowany placebo projekt w Okresie 2 oraz otwarte, długoterminowe bezpieczeństwo obserwacja w okresie 3. Całkowity czas trwania badania wynosi około 3 - 4 lata.

W okresie 2 uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do MAS825 lub odpowiadającego placebo w stosunku 1:1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Prague, Czechy, 150 06
        • Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
    • CZ
      • Prague, CZ, Czechy, 121 00
        • Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
  • Francja
      • Paris, Francja, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Chiba, Japonia, 266-0007
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children´s Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children´s Hospital
  • Włochy
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej o masie ciała co najmniej 3 kg
  2. Przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny dotyczącej konkretnego badania należy uzyskać pisemną świadomą zgodę rodziców/opiekunów prawnych w przypadku pacjentów pediatrycznych oraz zgodę pacjenta pediatrycznego (w zależności od lokalnych wymagań). W przypadku dorosłych pacjentów, pisemna świadoma zgoda pacjenta zdolnego do wyrażenia zgody lub, gdy pacjent nie jest w stanie wyrazić zgody, jego/jej przedstawiciela prawnego/upoważnionego (jeśli jest to dozwolone zgodnie z lokalnymi wymogami).
  3. Pacjenci z genetyczną diagnozą NLRC4-GOF
  4. Wywiad kliniczny i badania zgodne z autozapaleniem z dziecięcym zapaleniem jelit (AIFEC/NLRC4-GOF)
  5. Przy pierwszym leczeniu objawy aktywnej choroby

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia nadwrażliwości na którykolwiek z badanych leków lub na leki podobnej klasy chemicznej lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.

  2. Oznaki i objawy, w ocenie badacza, klinicznie znaczących ogólnoustrojowych nawracających i/lub oznak aktywnych infekcji bakteryjnych, grzybiczych, pasożytniczych lub wirusowych.

    - Specyficzne dla COVID-19: Jeśli jest to zgodne z wytycznymi władz zdrowotnych i rządowych, zdecydowanie zaleca się, aby testy wykluczające COVID-19 przy użyciu metody PCR lub porównywalnej zatwierdzonej metodologii zostały zakończone w ciągu 1 tygodnia przed podaniem pierwszej dawki.

  3. Wszelkie stany lub istotne problemy medyczne, które w opinii badacza narażają pacjenta na niedopuszczalne ryzyko terapii MAS825
  4. Wcześniejsze leczenie lekami zapobiegającymi odrzuceniu i/lub immunomodulującymi w ciągu ostatnich 28 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) dla immunomodulujących przeciwciał terapeutycznych (lub wymienionych w części dotyczącej leków zabronionych) przed leczeniem MAS825, z wyjątkiem glikokortykosteroidów , cyklosporyna i ukierunkowane terapie wiążące lub blokujące.
  5. Pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV podczas badania przesiewowego. Wystarczające jest potwierdzenie wcześniejszego wykonania testu w ciągu 3 miesięcy. Pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV podczas badania przesiewowego. Wystarczające jest potwierdzenie wcześniejszych badań w ciągu 3 miesięcy.
  6. Dodatni wynik testu na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub wirusa zapalenia wątroby typu C. Wystarczające jest potwierdzenie wcześniejszych badań w ciągu 3 miesięcy.
  7. Obecność zakażenia gruźlicą zdefiniowana przez dodatni wynik testu na gruźlicę podczas badania przesiewowego. Wystarczające jest potwierdzenie wcześniejszych badań w ciągu 3 miesięcy.
  8. Żywe szczepionki w ciągu 1 miesiąca przed leczeniem MAS825, w trakcie badania i do 3 miesięcy po ostatniej dawce.
  9. Pacjentki w wieku rozrodczym (lub stopień 2 wg skali Tannera lub wyższy), które są lub mogą stać się aktywne seksualnie, pacjentki w wieku rozrodczym (lub stopień 2 lub wyższy wg skali Tannera), które są lub mogą stać się aktywne seksualnie, wyrażają zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji w celu zapobiegania ciąży podczas terapii MAS825

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
pasujące placebo
Biologiczny: Placebo
pasujące placebo
Eksperymentalny: MAS825
Eksperymentalny lek
Biologiczny: MAS825
Eksperymentalny lek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
Ramy czasowe: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
Ramy czasowe: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
To evaluate the safety and tolerability of MAS825
Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
Ramy czasowe: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the serological markers of MAS825
Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Cohort 1: PGA and inflammatory markers
Ramy czasowe: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
Ramy czasowe: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
Ramy czasowe: End of Period 1 (approximately 6 months)
Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
End of Period 1 (approximately 6 months)
Cohort 1: Time to first flare
Ramy czasowe: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
Ramy czasowe: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
Ramy czasowe: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
Screening through EOS (up to approximately 11 years)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

23 listopada 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CMAS825D12201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj