Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio MASter-1 para evaluar la eficacia y seguridad de MAS825 en pacientes con NLRC4-GOF (MASter-1)

29 de julio de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio multicéntrico de tres períodos, con un diseño de retiro aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en el período 2 para evaluar la eficacia clínica, la seguridad y la tolerabilidad de MAS825 en pacientes con NLRC4-GOF

Este estudio es un ensayo de fase 2 diseñado para evaluar la eficacia clínica, la seguridad y la tolerabilidad de MAS825 en pacientes con NLRC4-GOF

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de tres períodos, con un tratamiento activo de un solo brazo de etiqueta abierta en el Período 1 seguido de un diseño de retiro aleatorio, doble ciego, controlado con placebo en el Período 2, y una etiqueta abierta de seguridad a largo plazo. seguimiento en el Período 3. La duración total del estudio es de aproximadamente 3 a 4 años.

Durante el Período 2, los sujetos serán asignados al azar a MAS825 o al placebo equivalente en una proporción de 1:1.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

17

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Chequia
      • Prague, Chequia, 150 06
        • Ustav Imunologie 2 LF UK a FN Motol
    • CZ
      • Prague, CZ, Chequia, 121 00
        • Centrum detske revmatologie a autoinflamatornich onemocneni
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children´s Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children´s Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children´s Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75970
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
  • Japón
      • Chiba, Japón, 266-0007
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Novartis Investigative Site
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes masculinos y femeninos que pesen al menos 3 kg.
  2. Se debe obtener el consentimiento informado por escrito de los padres/tutores legales para los pacientes pediátricos y el asentimiento del paciente pediátrico (según los requisitos locales) antes de realizar cualquier evaluación específica del estudio. Para pacientes adultos, consentimiento informado por escrito de pacientes capaces de dar consentimiento, o cuando el paciente no sea capaz de dar consentimiento, por su representante legal/autorizado (si está permitido de acuerdo con los requisitos locales).
  3. Pacientes con diagnóstico genético de NLRC4-GOF
  4. Historia clínica e investigaciones compatibles con autoinflamación con enterocolitis infantil (AIFEC/NLRC4-GOF)
  5. En el primer tratamiento, evidencia de enfermedad activa

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes de hipersensibilidad a cualquiera de los fármacos del estudio o a fármacos de clases químicas similares o a alguno de los excipientes.

  2. Signos y síntomas, a juicio del investigador, de infecciones recurrentes sistémicas clínicamente significativas y/o evidencia de infecciones bacterianas, fúngicas, parasitarias o virales activas.

    - Específico de COVID-19: si está en línea con la orientación de las autoridades gubernamentales y de salud, se recomienda encarecidamente que las pruebas para excluir COVID-19 mediante PCR o una metodología aprobada similar se completen dentro de 1 semana antes de la primera dosificación.

  3. Cualquier condición o problema médico significativo que, en opinión del investigador, coloque al paciente en un riesgo inaceptable para la terapia con MAS825.
  4. Tratamiento previo con medicamentos antirrechazo y/o inmunomoduladores en los últimos 28 días o 5 semividas (lo que sea más largo) para anticuerpos terapéuticos inmunomoduladores (o los que se enumeran en la sección de medicamentos prohibidos) antes del tratamiento con MAS825 con la excepción de los glucocorticoides , ciclosporina y terapias de unión o bloqueo dirigidas.
  5. Un resultado positivo de la prueba del VIH en la selección. La evidencia de pruebas previas dentro de los 3 meses es suficiente. Un resultado positivo de la prueba del VIH en la selección. La evidencia de pruebas previas dentro de los 3 meses es suficiente.
  6. Un resultado positivo de antígeno de superficie de hepatitis B (HBsAg) o hepatitis C. La evidencia de pruebas previas dentro de los 3 meses es suficiente.
  7. Presencia de infección tuberculosa definida por una prueba de TB positiva en la selección. La evidencia de pruebas previas dentro de los 3 meses es suficiente.
  8. Vacunaciones vivas dentro de 1 mes antes del tratamiento con MAS825, durante el ensayo y hasta 3 meses después de la última dosis.
  9. Pacientes de sexo femenino en edad fértil (o estadio 2 de Tanner o superior) que son o podrían volverse sexualmente activas, Pacientes de sexo femenino en edad fértil (o estadio 2 de Tanner o superior) que son o podrían volverse sexualmente activas, acuerdan usar métodos anticonceptivos efectivos para prevenir el embarazo durante la terapia MAS825

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
placebo coincidente
Biológico: Placebo
placebo coincidente
Experimental: MAS825
Droga experimental
Biológico: MAS825
Droga experimental

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cohort 1: Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers
Periodo de tiempo: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
To determine the efficacy of MAS825 in prevention of flares in patients with monogenic IL-18 driven autoinflammatory diseases, including NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
All cohorts: Number and severity of safety assessments and adverse events
Periodo de tiempo: Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
To evaluate the safety and tolerability of MAS825
Screening through EOS (End of Study) (up to approximately 11 years)
All cohorts: Confirmation of serological markers of MAS825
Periodo de tiempo: Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the serological markers of MAS825
Day 1 through EOS (up to approximately 11 years)
Cohort 1: PGA and inflammatory markers
Periodo de tiempo: Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve the clinical status of patients with NLRC4-GOF, XIAP deficiency or CDC42 mutations
Day 29, end of Period 1 (approximately 6 months), end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Serological remission via inflammatory markers
Periodo de tiempo: Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Evaluate efficacy of MAS825 to achieve serological remission
Day 29, end of Period 1 (up to 6 months), and end of Period 2 (year 1), end of Period 3 (year 4), and end of Period 3s (up to year 6)
Cohort 1: Glucocorticoid therapy <0.2mg/kg by end of period 1
Periodo de tiempo: End of Period 1 (approximately 6 months)
Evaluate the effect of MAS825 on concomitant glucocorticoid administration
End of Period 1 (approximately 6 months)
Cohort 1: Time to first flare
Periodo de tiempo: Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
Evaluate effect of MAS825 on the time to first flare
Period 2 (during the randomized, placebo-controlled period of up to 6 months)
All cohorts: Physician Severity Assessment of Disease Signs and Symptoms scale (PSADSS)
Periodo de tiempo: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate the efficacy of MAS825 to improve signs and symptoms of the disease
Screening through EOS (up to approximately 11 years)
All cohorts: Patient / Parent global assessment of disease activity (PPGA) scale
Periodo de tiempo: Screening through EOS (up to approximately 11 years)
Evaluate effect of MAS825 on patient reported outcomes over time
Screening through EOS (up to approximately 11 years)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de diciembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

14 de octubre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

23 de noviembre de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

23 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CMAS825D12201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir